如何确定应答率(2页).doc

-如何确定应答率-第 2 页如何确定应答率？首先看看非劣效试验的目的，显示试验药物的疗效在临床上不劣于阳性对照药，说白了就是证明您的药不差于人家的药。要做非劣效试验有两点特别重要，啥呢？一是选择对照药，当然你选择的对照组必须是广泛应用的，已被证实疗效的标准用药，特别强调的是对照药以前必须在过往的优效性临床试验中证实疗效，这点不难理解，你选择了和安慰剂差不多的药做对照，还说自己的药非劣于它，这不找死吗。二是确定非劣效界值，这是重中之重。咋确定呢？小胖在这必须严正指出，非劣效界值的确定取决于临床实践，必须由临床医生作出，统计师只是在统计理论上加以考虑，那种把非劣效界值确定一股脑全部抛给统计师的做法是相当错误的，也是极端不负责任的，从这个角度，什么SFDA规定的必须在15%还有什么20或者其他数字之内的说法都是极不科学的。其实非劣效界值的确定，小胖总结了三原则：1 必须基于临床判断和统计理论的结合，上边已说，不再赘述2 必须小于对照药和安慰剂之间疗效的差异，很好理解，比如对照药和安慰剂之间应答率差异总共才10，你整个非劣效界值15，那你的药还有啥疗效，还成了负疗效不成。3 不能高于最小的临床有意义的差异值，比较拗口，啥意思呢，举个例子，比如临床上认为治疗某种疾病，在应答率方面如果有超过10的差异就算有临床意义了，那么我们确定的非劣效界值就不能高于10。这也很好理解，你确定的界值如果大于这个值，比如15了，就算你作出来差个14，虽说满足了非劣效界值的要求，但在临床上你差个14，从临床上判断这个差别就是有临床意义的差别，就很难被临床接受。非劣效界值的确定是个很复杂的工作，没有一个统一具体的定量的规定，都是case by case的，不能搞一刀切。作为提高国内临床试验质量的主体，研究者包括临床医生必须明确自己在其中的主导作用，而不是一味地推诿给sponsor，推诿给统计师，讲到这里，我们不得不承认我们的研究者在临床试验的道路上还有不少路要走。