基因工程的应用 (5)精选PPT.ppt

基因工程的应用(5)第1页，讲稿共63张，创作于星期日1 1、举例说出植物基因工程的成果、举例说出植物基因工程的成果2 2、举例说出动物基因工程的成果、举例说出动物基因工程的成果3 3、举例说出基因工程药品、举例说出基因工程药品4 4、概括出基因治疗的原理及过程、概括出基因治疗的原理及过程5 5、说出基因芯片的概念、说出基因芯片的概念学习目标学习目标:1.3 1.3 基因工程的应用基因工程的应用第2页，讲稿共63张，创作于星期日 转基因转基因大豆、玉米、棉花和油菜大豆、玉米、棉花和油菜已进入大规模商业化应已进入大规模商业化应用阶段：用阶段：一、植物基因工程硕果累累一、植物基因工程硕果累累植物基因工程技术主植物基因工程技术主植物基因工程技术主植物基因工程技术主要用于哪些方面要用于哪些方面要用于哪些方面要用于哪些方面?提高农作物的提高农作物的提高农作物的提高农作物的抗抗抗抗逆能力逆能力逆能力逆能力（如抗除草剂、（如抗除草剂、（如抗除草剂、（如抗除草剂、抗虫、抗病、抗干旱抗虫、抗病、抗干旱抗虫、抗病、抗干旱抗虫、抗病、抗干旱和抗盐碱等）和抗盐碱等）和抗盐碱等）和抗盐碱等）,以及以及以及以及改改改改良农作物的品质良农作物的品质良农作物的品质良农作物的品质和利用和利用和利用和利用植物植物植物植物生产药物生产药物生产药物生产药物等方面。等方面。等方面。等方面。美国美国 阿根廷阿根廷 加拿大加拿大 中国中国第3页，讲稿共63张，创作于星期日(一一)抗虫转基因植物抗虫转基因植物1 1、抗虫基因主要有：、抗虫基因主要有：Bt Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等。物凝集素基因等。3 3、成果：、成果：转基因抗虫植物主转基因抗虫植物主要有：水稻、棉、玉要有：水稻、棉、玉米、马铃薯等。米、马铃薯等。4 4、优点：、优点：减少生产成本，减少环境污染。减少生产成本，减少环境污染。2 2、抗虫基因的抗虫、抗虫基因的抗虫机理：机理：P18P18第4页，讲稿共63张，创作于星期日1 1、植物的病原微生物：、植物的病原微生物：主要有病毒、真菌和细菌等。主要有病毒、真菌和细菌等。（二）抗病转基因植物（二）抗病转基因植物2 2、抗病基因的种类：、抗病基因的种类：（1 1）抗病毒基因：）抗病毒基因：病毒外壳蛋白（病毒外壳蛋白（CPCP）基因、病毒的复制酶基因等。）基因、病毒的复制酶基因等。（2 2）抗真菌基因：）抗真菌基因：几丁质酶基因、抗毒素合成基因等。几丁质酶基因、抗毒素合成基因等。3 3、成果：、成果：抗烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小抗烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小麦、甜椒、番茄等。麦、甜椒、番茄等。第5页，讲稿共63张，创作于星期日抗病毒的转基因小麦抗病毒的转基因小麦抗病毒的转基因甜椒抗病毒的转基因甜椒第7页，讲稿共63张，创作于星期日（三）抗逆转基因植物（三）抗逆转基因植物1 1、抗逆基因：、抗逆基因：调节细胞渗透压的基因、抗冻蛋白基调节细胞渗透压的基因、抗冻蛋白基因、抗除草剂基因等。因、抗除草剂基因等。2 2、成果：、成果：利用利用调节细胞渗透压调节细胞渗透压的基因，提高作物抗旱和的基因，提高作物抗旱和抗盐碱能力；抗盐碱能力；耐寒、耐旱转基因水稻耐寒、耐旱转基因水稻对照对照第8页，讲稿共63张，创作于星期日将鱼的将鱼的抗冻蛋白基因抗冻蛋白基因转入番茄，提高番茄的转入番茄，提高番茄的抗冻能力。抗冻能力。第9页，讲稿共63张，创作于星期日将将抗除草剂基因抗除草剂基因导入农作物中，在喷洒除草导入农作物中，在喷洒除草剂时，杀死杂草而不杀死农作物。剂时，杀死杂草而不杀死农作物。第10页，讲稿共63张，创作于星期日 人体（或其它脊椎动物）必不可少，而人体（或其它脊椎动物）必不可少，而机体内又不能合成的，必须从食物中补充的机体内又不能合成的，必须从食物中补充的氨基酸，氨基酸，称必需氨基酸。称必需氨基酸。必需氨基酸共有种：必需氨基酸共有种：赖氨酸、色氨酸、苯丙赖氨酸、色氨酸、苯丙氨酸、蛋氨酸（甲硫氨酸）、苏氨酸、异亮氨氨酸、蛋氨酸（甲硫氨酸）、苏氨酸、异亮氨酸、亮氨酸、缬氨酸。酸、亮氨酸、缬氨酸。如果饮食中经常缺少必需氨基酸，可影响健康。如果饮食中经常缺少必需氨基酸，可影响健康。另外另外1212种氨基酸是人体细胞能够合成的叫做种氨基酸是人体细胞能够合成的叫做非非必需氨基酸。必需氨基酸。（四）利用转基因改良植物的品质（四）利用转基因改良植物的品质第11页，讲稿共63张，创作于星期日（四）利用转基因改良植物的品质（四）利用转基因改良植物的品质1 1、优良基因：、优良基因：富含富含必需氨基酸（如必需氨基酸（如赖氨酸）的蛋白质编赖氨酸）的蛋白质编码基因、控制番茄果实成熟的基因、植物花青素代谢有关的码基因、控制番茄果实成熟的基因、植物花青素代谢有关的基因等。基因等。2 2、成果：、成果：富含赖氨酸的转基因玉米富含赖氨酸的转基因玉米目的基因：目的基因：富含赖氨酸的蛋白质编码基因富含赖氨酸的蛋白质编码基因第12页，讲稿共63张，创作于星期日含大量维生素的转含大量维生素的转基因玉米基因玉米抗癌抗衰老的抗癌抗衰老的紫色西红柿紫色西红柿第13页，讲稿共63张，创作于星期日目的基因：目的基因：控制番茄果实成熟的基因控制番茄果实成熟的基因转基因延熟番茄转基因延熟番茄转基因延熟番茄转基因延熟番茄非非转基因延熟番茄转基因延熟番茄第14页，讲稿共63张，创作于星期日目的基因：目的基因：与植物花青素代谢有关的基因与植物花青素代谢有关的基因转基因矮牵牛转基因矮牵牛对照对照转基因后的变异转基因后的变异第15页，讲稿共63张，创作于星期日转基因矮牵牛转基因矮牵牛优点：优点：提高花卉的观赏价值提高花卉的观赏价值第16页，讲稿共63张，创作于星期日转转基基因因矮矮牵牵牛牛转基因蓝玫瑰转基因蓝玫瑰第17页，讲稿共63张，创作于星期日异想天开：异想天开：第18页，讲稿共63张，创作于星期日能发荧光的热带斑马鱼能发荧光的热带斑马鱼普通热带斑马鱼是不发荧光的普通热带斑马鱼是不发荧光的如何让普通热带斑马鱼也发荧光如何让普通热带斑马鱼也发荧光?第19页，讲稿共63张，创作于星期日动物品种改良、建立生物反应器、器官移植等动物品种改良、建立生物反应器、器官移植等导入外源生长激素基因导入外源生长激素基因二、动物基因工程前景广阔二、动物基因工程前景广阔（一）用于提高动物生长速度（一）用于提高动物生长速度第20页，讲稿共63张，创作于星期日 有些人对牛奶中的有些人对牛奶中的乳糖不能完全消化乳糖不能完全消化或食或食用后会出现用后会出现过敏、腹泻、恶心过敏、腹泻、恶心等不适症状，科等不适症状，科学家将学家将肠乳糖酶基因肠乳糖酶基因导入奶牛基因组，使获得导入奶牛基因组，使获得的转基因牛分泌的乳汁，在其他营养成分不受影的转基因牛分泌的乳汁，在其他营养成分不受影响的情况下，乳糖的含量大大减低。响的情况下，乳糖的含量大大减低。乳糖乳糖肠乳糖酶肠乳糖酶半乳糖半乳糖葡萄糖葡萄糖（二）用于改善畜产品的品质（二）用于改善畜产品的品质第21页，讲稿共63张，创作于星期日 （1 1 1 1）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。（2 2 2 2）从乳汁中获取目的基因产物，产量高，易提纯，）从乳汁中获取目的基因产物，产量高，易提纯，）从乳汁中获取目的基因产物，产量高，易提纯，）从乳汁中获取目的基因产物，产量高，易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活表达的蛋白质已经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活表达的蛋白质已经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活表达的蛋白质已经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活性。性。性。性。（3 3 3 3）从乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，）从乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，）从乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，）从乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，转基因动物又可无限繁殖。转基因动物又可无限繁殖。转基因动物又可无限繁殖。转基因动物又可无限繁殖。思考思考思考思考2:2:为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？（三）用转基因动物生产药物（三）用转基因动物生产药物思考思考思考思考1:1:就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？转基因动物的转基因动物的转基因动物的转基因动物的乳腺乳腺乳腺乳腺。第22页，讲稿共63张，创作于星期日 将将药物蛋白基因药物蛋白基因与乳腺蛋白基因的与乳腺蛋白基因的启动子启动子等等调控组件重组在一起调控组件重组在一起，通过显微注射等方法，导，通过显微注射等方法，导入哺乳动物的受精卵中，将受精卵送入母体，入哺乳动物的受精卵中，将受精卵送入母体，使其生长发育成转基因动物。使其生长发育成转基因动物。转基因动物进入泌转基因动物进入泌乳期后，可以通过分泌乳汁生产所需要的药品，乳期后，可以通过分泌乳汁生产所需要的药品，称为称为乳腺生物反应器乳腺生物反应器或或乳房生物反应器。乳房生物反应器。思考思考3 3：什么是乳腺生物反应器？什么是乳腺生物反应器？第23页，讲稿共63张，创作于星期日获取目的基因获取目的基因（例如血清白蛋白基因）（例如血清白蛋白基因）构建基因表达载体构建基因表达载体（在血清白蛋白基因前加特异表达的（在血清白蛋白基因前加特异表达的启动子）启动子）显微注射导入哺乳动物受精卵中显微注射导入哺乳动物受精卵中形成早期胚胎形成早期胚胎将胚胎送入母体动物（子宫内）将胚胎送入母体动物（子宫内）发育成转基因动物发育成转基因动物（在（在雌性雌性个体中，转入的基因才能表达，个体中，转入的基因才能表达，从分泌的乳汁中提取所需蛋白质）。从分泌的乳汁中提取所需蛋白质）。1 1、实现动物乳腺生物反应器的操作过程：、实现动物乳腺生物反应器的操作过程：（三）用转基因的动物生产药物（三）用转基因的动物生产药物2 2、优点：、优点：产量高；产量高；质量好；质量好；成本低；成本低；易提取。易提取。3 3、缺点：、缺点：只能在雌性动物的泌乳期获得药物产品。只能在雌性动物的泌乳期获得药物产品。第24页，讲稿共63张，创作于星期日人治疗性抗体转基因奶牛人治疗性抗体转基因奶牛用转基因的动物生产药物的实例：用转基因的动物生产药物的实例：第25页，讲稿共63张，创作于星期日含有含有人凝血因子人凝血因子的转基因羊的转基因羊用转基因的动物生产药物的实例：用转基因的动物生产药物的实例：第26页，讲稿共63张，创作于星期日显微注射技术显微注射技术受精卵受精卵具全能性，可使外源基因在相应的组织细具全能性，可使外源基因在相应的组织细胞中表达胞中表达DNA分子杂交分子杂交 膀胱上皮膀胱上皮 检测检测1 1、继哺乳动物继哺乳动物乳腺生物反应器乳腺生物反应器研发成功后，研发成功后，膀胱生物反膀胱生物反应器应器的研究也取得了一定进展。最近，科学家培养出一种转基的研究也取得了一定进展。最近，科学家培养出一种转基因小鼠，其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液因小鼠，其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液中。请回答：中。请回答：（1 1）将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞，常用方法是）将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞，常用方法是_ _ _。（2 2）进行基因转移时，通常要将外源基因转入）进行基因转移时，通常要将外源基因转入_中，原因中，原因是是_ _ _ _ 。（3 3）通常采用）通常采用 技术检测外源基因是否插入技术检测外源基因是否插入了小鼠的基因组了小鼠的基因组（4 4）在研制膀胱生物反应器时，应使外源基因在小鼠的）在研制膀胱生物反应器时，应使外源基因在小鼠的_ _ 细胞中特异表达。细胞中特异表达。（5 5）膀胱生物发生器比乳腺生物反应器有什么优点？）膀胱生物发生器比乳腺生物反应器有什么优点？第27页，讲稿共63张，创作于星期日优点：优点：膀胱反应器：膀胱反应器：1 1、可以从动物一出生就收集产物，不论动物、可以从动物一出生就收集产物，不论动物的性别和是否正处于生殖期。的性别和是否正处于生殖期。2 2、从尿液中提取蛋白质比从乳汁中提取更、从尿液中提取蛋白质比从乳汁中提取更简便、高效。简便、高效。第28页，讲稿共63张，创作于星期日1 1、供体动物：、供体动物：猪猪2 2、存在难题：、存在难题：3 3、解决方法：、解决方法：将供体基因组导入某种基因调节因子，以将供体基因组导入某种基因调节因子，以抑抑制抗原决定基因的表达制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决或设法除去抗原决定基因定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官。排斥反应的转基因克隆猪器官。免疫排斥免疫排斥（T T细胞）细胞）（四）用转基因动物作器官移植的供体（四）用转基因动物作器官移植的供体第29页，讲稿共63张，创作于星期日导入人基因具特殊用途的猪和小鼠导入人基因具特殊用途的猪和小鼠第30页，讲稿共63张，创作于星期日 将将目的基因目的基因导入到动物的受精卵里，目的导入到动物的受精卵里，目的基因若与受精卵染色体基因若与受精卵染色体DNADNA整合，细胞分裂时，整合，细胞分裂时，该基因随染色体的倍增而倍增，使每个细胞中都该基因随染色体的倍增而倍增，使每个细胞中都带有目的基因，使带有目的基因，使性状得以表达性状得以表达，并稳定地遗传，并稳定地遗传给后代，从而获得基因产品。这样一种新的个体，给后代，从而获得基因产品。这样一种新的个体，称为转基因动物。称为转基因动物。总结：什么叫转基因动物？总结：什么叫转基因动物？第31页，讲稿共63张，创作于星期日从生物的组织、细胞或血液中提取。从生物的组织、细胞或血液中提取。从生物的组织、细胞或血液中提取。从生物的组织、细胞或血液中提取。思考思考思考思考2 2 2 2：传统生产方法的缺点传统生产方法的缺点传统生产方法的缺点传统生产方法的缺点:由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。三、基因工程药物异军突起三、基因工程药物异军突起思考思考思考思考1 1 1 1：在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素等直接从生物体的哪些结构中提取？等直接从生物体的哪些结构中提取？等直接从生物体的哪些结构中提取？等直接从生物体的哪些结构中提取？思考思考思考思考3 3 3 3：可利用什么方法来解决上述问题？可利用什么方法来解决上述问题？可利用什么方法来解决上述问题？可利用什么方法来解决上述问题？利用基因工程方法制造转基因的利用基因工程方法制造转基因的利用基因工程方法制造转基因的利用基因工程方法制造转基因的工程菌工程菌工程菌工程菌，可高效率地生，可高效率地生，可高效率地生，可高效率地生产出各种高质量、低成本的药品。产出各种高质量、低成本的药品。产出各种高质量、低成本的药品。产出各种高质量、低成本的药品。工程菌：工程菌：工程菌：工程菌：用用用用基因工程基因工程基因工程基因工程方法，使外源基因得到高效率表方法，使外源基因得到高效率表方法，使外源基因得到高效率表方法，使外源基因得到高效率表达的达的达的达的菌类细胞株系菌类细胞株系菌类细胞株系菌类细胞株系。思考思考4 4：什么是工程菌？什么是工程菌？第32页，讲稿共63张，创作于星期日一般临床上使用的胰岛素主要从一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜猪、牛等家畜的胰腺的胰腺中提取，每中提取，每100kg100kg胰腺只能提取胰腺只能提取45g胰岛素。胰岛素。实例实例1 1、基因工程药物、基因工程药物 胰岛素胰岛素l传统生产方法的缺点传统生产方法的缺点产量低，价格昂贵，远不能满足社会需要。产量低，价格昂贵，远不能满足社会需要。l可利用什么方法来解决上述问题？可利用什么方法来解决上述问题？利用基因工程方法制造利用基因工程方法制造“工程菌工程菌”，可可高效率高效率地生产出各种地生产出各种高质量、低成本高质量、低成本的药品。的药品。基因工程药物的实例：基因工程药物的实例：第33页，讲稿共63张，创作于星期日 19791979年，科学家将动物体内的年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大肠胰岛素基因与大肠杆菌杆菌DNADNA分子重组分子重组，并在大肠杆菌内实现了表达。，并在大肠杆菌内实现了表达。19821982年，美国一家基因公司用基因工程方法生年，美国一家基因公司用基因工程方法生产的胰岛素投入市场，售价降低了产的胰岛素投入市场，售价降低了30%50%。胰岛素是胰岛素是第一个第一个基因工程药物。基因工程药物。第34页，讲稿共63张，创作于星期日 干扰素是干扰素是病毒侵入细胞后，细胞产生病毒侵入细胞后，细胞产生的一种的一种糖蛋白。糖蛋白。几几乎能乎能抵抗所有病毒引起的感染抵抗所有病毒引起的感染，是一种，是一种抗病毒的特效药抗病毒的特效药。此。此外对治疗某些外对治疗某些癌症和白血病癌症和白血病也有一定疗效。也有一定疗效。传统的干扰素生产方法是从人血液中的传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取白细胞内提取，每，每300L300L血液只能提取出血液只能提取出1mg1mg干扰素。干扰素。19801982年，科学家用基因工程方法在年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及大肠杆菌及酵母菌酵母菌细胞内获得了干扰素细胞内获得了干扰素，是传统的生产量的是传统的生产量的1212万倍。万倍。19871987年上年上述干扰素大量投放市场。述干扰素大量投放市场。实例实例2 2、基因工程药物、基因工程药物 干扰素干扰素第35页，讲稿共63张，创作于星期日 治疗侏儒症的唯一方法，治疗侏儒症的唯一方法，是注射生长激素。而生长激素的是注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素需解剖尸体，从大脑的获得很困难。以前，要获得生长激素需解剖尸体，从大脑的底部底部摘取垂体摘取垂体，并从中提取生长激素。，并从中提取生长激素。现利用基因工程方法，将人的现利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆生长激素基因导入大肠杆菌菌中，使其生产生长激素。中，使其生产生长激素。人们从人们从 450 L 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6 6万具尸体的全部产量。万具尸体的全部产量。实例实例3.3.基因工程药物基因工程药物 生长激素生长激素 目前目前我国我国生产的基因工程药物有生产的基因工程药物有白细胞介素白细胞介素2 2、干扰素、乙、干扰素、乙肝疫苗等。肝疫苗等。第36页，讲稿共63张，创作于星期日利用微生物生产药物的优越性何在利用微生物生产药物的优越性何在?利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需要利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需要的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体后导的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体后导入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋白质类入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋白质类药物。有以下优越性：药物。有以下优越性：（1 1）利用活细胞作为表达系统利用活细胞作为表达系统，表达效率表达效率高，无高，无需大型装置和大面积厂房就可以生产出大量药需大型装置和大面积厂房就可以生产出大量药品。（品。（2 2）可以解决传统制药中原料来源的不足可以解决传统制药中原料来源的不足。利。利用基因工程菌发酵生产就不需要从动物或人体上获用基因工程菌发酵生产就不需要从动物或人体上获取原料。（取原料。（3 3）降低生产成本降低生产成本，减少生产人员和管，减少生产人员和管理人员。理人员。第37页，讲稿共63张，创作于星期日基因工程药物发酵设备基因工程药物发酵设备第38页，讲稿共63张，创作于星期日四、基因治疗曙光初照四、基因治疗曙光初照（一）基因诊断：（一）基因诊断：1 1、概念：、概念：也称为也称为DNADNA诊断诊断或或基因探针技术基因探针技术，即在，即在DNADNA水平分析检测水平分析检测某一基因，从而对特定的疾病进行诊断。某一基因，从而对特定的疾病进行诊断。2 2、探针制备：、探针制备：基因探针就是基因探针就是放射性同位素放射性同位素(如如3232P)P)、荧光分子荧光分子等标记一段与目的基因互补的等标记一段与目的基因互补的特异核苷酸序列特异核苷酸序列。它包括整个基因，或基因的一部分。它包括整个基因，或基因的一部分。3 3、原、原 理：理：利用利用DNADNA分子杂交原理分子杂交原理；放射性同位素等标记的目的基因放射性同位素等标记的目的基因第39页，讲稿共63张，创作于星期日珠蛋白的珠蛋白的基因基因探针探针镰刀状细胞贫血症镰刀状细胞贫血症苯丙氨酸羧化酶苯丙氨酸羧化酶基因探针基因探针 苯丙酮尿症苯丙酮尿症白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的基因基因探针探针 白血病白血病4 4、基因诊断的实例：、基因诊断的实例：5 5、基因芯片、基因芯片 P24P24 基因芯片诊断技术以其快速、高效、敏感、基因芯片诊断技术以其快速、高效、敏感、经济、平行化、自动化等特点，将成为一项现经济、平行化、自动化等特点，将成为一项现代化诊断新技术。代化诊断新技术。第40页，讲稿共63张，创作于星期日1 1、基因治疗概念：基因治疗概念：把把正常基因正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到发挥功能，从而达到治疗疾病治疗疾病的目的，是治疗的目的，是治疗遗传病遗传病的的最有效的手段。最有效的手段。（把特定的（把特定的（把特定的（把特定的外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞中，从而达到中，从而达到中，从而达到中，从而达到治疗疾病的目的）治疗疾病的目的）治疗疾病的目的）治疗疾病的目的）2 2、实例：、实例：将将腺苷酸脱氨酶基因腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细转入取自患者的淋巴细胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。(1)(1)对严重复合型免疫缺陷症的治疗对严重复合型免疫缺陷症的治疗四、基因治疗曙光初照四、基因治疗曙光初照（二）基因（二）基因治疗：治疗：第42页，讲稿共63张，创作于星期日 1990 1990年年9 9月月1414日，安德森对一例患日，安德森对一例患ADA(ADA(腺苷酸脱氨腺苷酸脱氨酶酶)缺乏症的缺乏症的4 4岁女孩进行基因治疗。这个岁女孩进行基因治疗。这个4 4岁女孩由岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADAADA，先天性免疫，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的溶液输入她左臂的基因替代，然后把含正常白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的的一条静脉血管中。在以后的1010个月内她又接受了个月内她又接受了7 7次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。活，并进入普通小学上学。基因治疗基因治疗实例：实例：第43页，讲稿共63张，创作于星期日3 3、基因治疗的类型、基因治疗的类型体外基因治疗：体外基因治疗：先从病人体内获得某种细先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后在胞，进行培养，然后在体外完成基因转移体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。新输入患者体内。体内基因治疗：体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的基因的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织）正常基因转入患者肺组织）4 4、基因治疗的发展现状：、基因治疗的发展现状：处于初期的临床试处于初期的临床试验阶段验阶段5 5、用于基因治疗的基因种类：、用于基因治疗的基因种类：正常基因、反正常基因、反义基因义基因和和自杀基因自杀基因第44页，讲稿共63张，创作于星期日1 1、基因治疗是指（、基因治疗是指（）A A、把把健健康康的的外外源源基基因因导导入入有有基基因因缺缺陷陷的的细细胞胞中中，达到治疗疾病的目的达到治疗疾病的目的B B、对对有有缺缺陷陷的的细细胞胞进进行行修修复复，从从而而使使其其恢恢复复正常，达到治疗疾病的目的正常，达到治疗疾病的目的C C、运运用用人人工工诱诱变变的的方方法法，使使有有基基因因缺缺陷陷的的细细胞发生基因突变回复正常胞发生基因突变回复正常D D、运运用用基基因因工工程程技技术术，把把有有缺缺陷陷的的基基因因切切除除，达达到治疗疾病的目的到治疗疾病的目的当堂训练：当堂训练：A第45页，讲稿共63张，创作于星期日2 2、在在人人类类染染色色体体DNADNA不不表表达达的的碱碱基基对对中中，有有一一部部分分是是串串联联重重复复的的短短序序列列，它它们们在在个个体体之之间间有有显显著著的的差差异性，这种短序列可用于（异性，这种短序列可用于（）A A生产基因工程药物生产基因工程药物 B B侦查罪犯侦查罪犯C C遗传病的产前诊断遗传病的产前诊断 D D基因治疗基因治疗 B3 3、基因探针的组成不可能是（、基因探针的组成不可能是（）A A、整个基因，或基因的一部分；、整个基因，或基因的一部分；B B、可以是、可以是DNADNA本身，本身，C C、也可以是由之转录而来的、也可以是由之转录而来的RNARNA。D D、一条多肽、一条多肽D第46页，讲稿共63张，创作于星期日4 4、国国科科学学家家成成功功地地将将人人的的抗抗病病毒毒干干扰扰素素基基因因转转移移到到烟烟草草DNADNA分分子子上上，从从而而使使烟烟草草获获得得了了抗抗病病毒毒的的能能力力。这这项项技技术术所所依据的遗传学原理主要是（依据的遗传学原理主要是（）A A碱基的互补配对原则碱基的互补配对原则 B B中心法则中心法则C C基因分离定律基因分离定律 D D基因重组基因重组 D5 5、上海医学遗传研究所成功培育出第一头携带白蛋白、上海医学遗传研究所成功培育出第一头携带白蛋白的转基因牛，他们还研究出一种可大大提高基因表达的转基因牛，他们还研究出一种可大大提高基因表达水平的新方法，使转基因动物乳汁中的药物蛋白含量水平的新方法，使转基因动物乳汁中的药物蛋白含量提高提高3030多倍，转基因动物是指（多倍，转基因动物是指（）A.A.提供基因的动物提供基因的动物 B.B.基因组中增加外源基因的动物基因组中增加外源基因的动物C.C.能产生白蛋白的动物能产生白蛋白的动物 D.D.能表达基因信息的动物能表达基因信息的动物B第47页，讲稿共63张，创作于星期日C6 6、下列不属于利用基因工程技术制取的药物是、下列不属于利用基因工程技术制取的药物是（）A A、从大肠杆菌体内制取白细胞介素、从大肠杆菌体内制取白细胞介素 B B、在酵母菌体内获得的干扰素、在酵母菌体内获得的干扰素 C C、在青霉菌体内提取青霉素、在青霉菌体内提取青霉素 D D、在肠杆菌体内获得胰岛素、在肠杆菌体内获得胰岛素7 7、下列属于利用基因工程技术培育的新品种的、下列属于利用基因工程技术培育的新品种的是（是（）A A、耐寒的小黑麦、耐寒的小黑麦B B、抗棉铃虫的转基因抗虫棉、抗棉铃虫的转基因抗虫棉C C、太空椒、太空椒D D、试管牛、试管牛B第48页，讲稿共63张，创作于星期日8 8、科科学学家家将将含含人人的的-抗抗胰胰蛋蛋白白酶酶基基因因的的DNADNA片片段段，注注射射到到羊羊的的受受精精卵卵中中，该该受受精精卵卵发发育育的的羊羊能能分分泌泌含含-抗抗胰胰蛋蛋白白酶酶的的奶。这一过程不涉及（奶。这一过程不涉及（）A A、DNADNA按照碱基互补配对原则自我复制按照碱基互补配对原则自我复制B B、DNADNA以其一条链为模板合成以其一条链为模板合成RNARNAC C、按照、按照RNARNA密码子的排列顺序合成蛋白质密码子的排列顺序合成蛋白质D D、RNARNA以自身为模板自我复制以自身为模板自我复制D9 9人人们们常常选选用用的的细细菌菌质质粒粒分分子子往往往往带带有有一一个个抗抗菌菌素素抗抗性性基基因因，该抗性基因的主要作用是（该抗性基因的主要作用是（）A.A.提高受体细胞在自然环境中的耐药性提高受体细胞在自然环境中的耐药性 B.B.有利于对目的基因是否导入进行检测有利于对目的基因是否导入进行检测 C.C.增加质粒分子的分子量增加质粒分子的分子量 D.D.便于与外源基因连接便于与外源基因连接B第49页，讲稿共63张，创作于星期日谢谢第50页，讲稿共63张，创作于星期日利用基因工程技术导入外源基因培育出的能够将新形状稳定地遗传给后代的基因工程生物。克服远缘杂交的障碍（打破常规育种难以突破种的界限）；目的性强；育种周期短。基因工程的优点：基因工程的优点：转基因生物：转基因生物：第51页，讲稿共63张，创作于星期日8 8、下下图图示示一一项项重重要要生生物物技技术术的的关关键键步步骤骤，字字母母X X可能代表（可能代表（）A A、不能合成胰岛素的细菌细胞、不能合成胰岛素的细菌细胞 B B、能合成抗体的人类细胞；、能合成抗体的人类细胞；C C、能合成胰岛素的细菌细胞；、能合成胰岛素的细菌细胞；D D、不能合成抗生素的人类细胞、不能合成抗生素的人类细胞 C第52页，讲稿共63张，创作于星期日DNADNA分子杂交分子杂交是基因诊断最基本的方法之一。当用是基因诊断最基本的方法之一。当用一段已知基因的核苷酸序列作为一段已知基因的核苷酸序列作为探针探针，与被测基，与被测基因进行接触，若两者的碱基完全配对成双链，则表因进行接触，若两者的碱基完全配对成双链，则表明被测基因中含有已知的基因序列。明被测基因中含有已知的基因序列。知识回顾：基因诊断知识回顾：基因诊断第53页，讲稿共63张，创作于星期日（一）基因诊断：（一）基因诊断：也称为也称为DNADNA诊断诊断或或基因探针技术基因探针技术，即在，即在DNADNA水水平分析检测某一基因，从而对特定的疾病进行诊平分析检测某一基因，从而对特定的疾病进行诊断。断。探针制备：探针制备：放射性同位素放射性同位素(如如3232P)P)、荧光分子荧光分子等标记等标记的的DNADNA分子；分子；原原 理：理：利用利用DNADNA分子杂交原理分子杂交原理；四、基因治疗曙光初照四、基因治疗曙光初照第54页，讲稿共63张，创作于星期日基因探针：基因探针：基因探针就是一段与目的基因或基因探针就是一段与目的基因或DNADNA互补的互补的特特异核苷酸序列异核苷酸序列。它包括整个基因，或基因的一部。它包括整个基因，或基因的一部分；可以是分；可以是DNADNA本身，也可以是由之转录而来的本身，也可以是由之转录而来的RNARNA。第55页，讲稿共63张，创作于星期日DNA分子杂交原理：分子杂交原理：DNA DNA分子杂交是基因诊断最基本的方法之一。其分子杂交是基因诊断最基本的方法之一。其基本原理是：基本原理是：互补的互补的DNADNA单链单链能够在一定条件下能够在一定条件下结结合成双链合成双链，即能够进行杂交。这种结合是，即能够进行杂交。这种结合是特异特异的，的，即严格按照碱基互补配对进行。因此，当用一即严格按照碱基互补配对进行。因此，当用一段段已知基因的核苷酸序列作为探针已知基因的核苷酸序列作为探针，与被测基因，与被测基因进行接触，若两者的碱基完全配对成双链，则进行接触，若两者的碱基完全配对成双链，则表明被测基因中含有已知的基因序列。表明被测基因中含有已知的基因序列。第56页，讲稿共63张，创作于星期日基因诊断技术在什么方面发展迅速？基因诊断技术在什么方面发展迅速？在在诊断遗传性疾病诊断遗传性疾病方面发展迅速。目前已经可以方面发展迅速。目前已经可以对几十种遗传病进行对几十种遗传病进行产前诊断产前诊断。举例举例珠蛋白的珠蛋白的DNADNA探针探针 镰刀状细胞贫血症镰刀状细胞贫血症苯丙氨酸羧化酶基因探针苯丙氨酸羧化酶基因探针 苯丙酮尿症苯丙酮尿症白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的DNADNA探探针针 白血病白血病第57页，讲稿共63张，创作于星期日1、基因治疗概念：基因治疗概念：（二）（二）基因治疗基因治疗 把把正常基因正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到发挥功能，从而达到治疗疾病治疗疾病的目的，是治疗的目的，是治疗遗传病遗传病的最有效的手段。的最有效的手段。原理：把特定的原理：把特定的原理：把特定的原理：把特定的外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞中，中，中，中，从而达到治疗疾病的目的。从而达到治疗疾病的目的。从而达到治疗疾病的目的。从而达到治疗疾病的目的。2、实例：、实例：将将腺苷酸脱氨酶基因腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞转入取自患者的淋巴细胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。(1)对严重复合型免疫缺陷症的治疗对严重复合型免疫缺陷症的治疗第58页，讲稿共63张，创作于星期日 1990 1990年年9 9月月1414日，安德森对一例患日，安德森对一例患ADAADA缺乏症的缺乏症的4 4岁女孩进行基因治疗。这个岁女孩进行基因治疗。这个4 4岁女孩由于遗传基因岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产有缺陷，自身不能生产ADAADA，先天性免疫功能不全，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的溶液输入她左臂的一替代，然后把含正常白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的条静脉血管中。在以后的1010个月内她又接受了个月内她又接受了7 7次次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。生活，并进入普通小学上学。第59页，讲稿共63张，创作于星期日首例基因治首例基因治疗的疗的受益者受益者 （美国美国1990年年）到到1998年底，世界范年底，世界范围内累计围内累计3134人接受人接受了基因转移试验了基因转移试验第60页，讲稿共63张，创作于星期日19901990年美国国年美国国立卫生立卫生研究院治愈一位治愈一位“重重症联合免疫缺症联合免疫缺陷综合症陷综合症”的的4 4岁女孩岁女孩基因治疗：用一个正常的基因来代替缺陷基因基因治疗：用一个正常的基因来代替缺陷基因ADAADA基因缺陷基因缺陷ADAADA：腺苷酸脱：腺苷酸脱氨酶氨酶第61页，讲稿共63张，创作于星期日3 3、基因治疗的类型、基因治疗的类型体外基因治疗体外基因治疗：先从病人体内获得某种细：先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后在胞，进行培养，然后在体外完成基因转移体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后