8.3-基因干预.pdf

基因治疗的原理与应用 目录/Contents 01 02 03 04 基因治疗的策略 基因转移技术 基因干预 基因治疗的应用研究 基因干预 基因干预 反义RNA 反义RNA与基因表达调控 指能不特定基因mRNA互补结合的一类RNA,可抑制一些有害基因的翻译。基因干预 受体介导反义RNA技转移术 借助前述的受体介导基因转移方法，可以实现受体介导的反义RNA转移。受体介导的RNA转移十分与一，而丏效率高；被转移的RNA是被保护的，不周围环境之间存在多聚赖氨酸的保护层,可以抵抗环境中的核酸酶的降解作用。基因干预 反义RNA的应用前景 安全性高 反义RNA设计和制备方便 具有剂量调节效应 能直接作用于一些RNA病毒 基因干预 RNA干扰（RNA interference，RNAi）由双链RNA介导的细胞内特异性mRNA降解过程，导致靶基因的表达沉默。基因干预 抑制翻译（丌完全匹配）剪切目的mRNA（完全匹配）RNA干扰机制示意图 基因干预 RNA干扰的应用前景 研究基因功能的新工具 肿瘤的基因治疗 病毒性疾病的基因治疗 基因干预 核酶(ribozyme)具有酶活性的RNA，可降解特异的mRNA序列。不靶序列互补的区域 保守区域（构成酶活性的结构域）基因干预 核酶的作用机制 基因干预 核酶的应用 不一般的反义RNA相比，核酶具有较稳定的空间结构，丌易受到RNA酶的攻击。更重要的是，核酶在切断mRNA后，又可从杂交链上解脱下来，重新结合和切割其它的mRNA分子。