mRNA行业发展现状及趋势.docx

mRNA行业发展现状及趋势一、mRNA概述RNA疗法是指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA疗法按作用机制分为三类：（1）编码治疗性蛋白或抗原的mRNA疗法；（2）以核酸为靶向，抑制致病性RNA活性或激活基因活性的小核酸疗法，包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）等疗法；（3）以蛋白质为靶向，调控蛋白质活性的核酸适配体（Aptamer）疗法。RNA疗法分类mRNA（信使RNA）是一类单链核糖核酸，它由DNA的一条链作为模板转录而来的、携带遗传信息并且能指导蛋白质的合成。mRNA疫苗主要分为两类，均具有预防和治疗疾病的作用。mRNA疫苗分类和作用二、mRNA在肿瘤领域的优势在肿瘤免疫治疗领域，根据Moderna的科学日报告，mRNA技术拥有以下四个优势：（1）大量产品的应用机会，因为mRNA可以编码多个抗原基因且有能力形成联合疫苗。（2）技术的成功概率更高，凭借其特有机制引发的B细胞、T细胞免疫更强烈。（3）能有更快的进入临床和商业化速度，因为mRNA只要完成序列设计后，大部分的流程都可以标准化进行。（4）可以进行个性化治疗，实现肿瘤治疗的精准治疗。mRNA在肿瘤治疗、预防领域的优势三、mRAN现状由于体内稳定性、靶向性、免疫原性等问题，RNA疗法早期应用受到限制。近年来，化学修饰及递送系统取得一定突破，RNA疗法取得积极进展，已可应用于罕见病、肿瘤、感染性疾病、神经系统疾病、心血管疾病、代谢疾病、眼病等疾病的治疗。自新冠暴发以来，目前已有多款新冠mRNA疫苗凭借着出色的保护率成功获批上市。此外，已有多款RNA疗法产品获批，RNA疗法将逐渐进入成果收获期。FDA已获批的RNA药物mRNA技术虽然目前只有两款上市产品，但凭借其潜在技术领域的不断突破，未来的市场规模巨大，空间广阔。按照mRNA技术的应用领域可以分为4个主要市场：（1）预防性疫苗市场；（2）肿瘤免疫市场；（3）蛋白替代疗法市场；（4）再生治疗市场。从各个领域的市场规模来看，mRNA技术预计在2025年可达到326亿美元的市场规模，其中预防性疫苗市场的占比最大，为160亿美元。mRNA各领域市场规模预测四、mRNA疫苗与其他疫苗对比III期临床数据显示mRNA疫苗对新冠病毒的保护率高达94%以上，国药传统灭活疫苗的保护率虽远远高于WHO和FDA建议标准的50%，但仍与mRNA疫苗差距明显。同时，mRNA疫苗对65岁及以上的老年群体的保护作用也非常可观：BNT162b2对64岁以上群体的保护率为94。7%，仅比16-64岁群体数据低0。4%。Moderna的mRNA1273对64岁以上人群的保护率为86。4%，甚至高于灭活疫苗的整体保护率。mRNA疫苗与灭活疫苗有效保护率对比与传统疫苗相比，mRNA疫苗的研发只需要在成熟技术平台上更换抗原序列即可，因此研发周期较短，在防控突发传染病等方面有巨大优势。而且mRNA疫苗在安全性、有效性、稳定性方面都高于传统疫苗，再加上mRNA疫苗生产难度低、速度快而且安全的优势，mRNA疫苗取代传统疫苗是未来疫苗领域的发展趋势。不同疫苗的特点对比