药物经济学评价中的模型技术课件.pptx

第七章 药物经济学评价中的模型技术第一节 模型概述一、决策的概念和分类决策是人们为了解决当前或未来可能发生的问题，从确定行动目标，到根据客观条件提出各种备选方案，以至经过必要的分析、计算和判断，从中选出一个最佳方案作为目前和今后行动的指南，并付诸实施的整个过程。按照决策的可靠性程度，可以将决策分为不同的类型。决策的类型确定型决策确定型决策风险型决策型决策不确定性决策不确定性决策指提供给决策者选择的各种备选方案的所需条件都已知，并能准确地知道决策的必然结果指针对决策者期望达到的目标，存在着两个或两个以上不以决策者的主观意志为转移的自然状态，但每种自然状态发生的可能性（即概率）都可以预先估计或可利用文献资料得到。因此进行这种决策时需要承担一定的风险决策者对各种自然状态发生的可能性（即概率）都无法确定。也就是说对于多种自然状态，其可能出现的概率无法获知，只能凭借决策者的主观倾向进行决策 风险型决策 风险型决策是一种统计型决策，是在事物具有某种风险和发生概率的情况下，利用概率论、决策标准和技术经济分析方法来权衡利弊得失，比较不同方案的成本、效果和风险，选择适宜方案的一种系统分析方法。模型是常用的一种风险决策方法。模型的作用首先当真实世界的实验不可能进行时，模型是最好的替代解决方法真实世界试验不能进行的原因通常来源于成本、时间以及伦理或道德相关的问题其次模型可以帮助研究者更好的理解和预测其正在研究的世界或系统，无论其是真实的或假设的最后当人们必须在不确定条件下做出决策时，模型可以帮助决策者更好地理解将要采取的行为的结果，从而辅助决策模型可以用来评估不同策略的产出，通过模型提供的信息制定最佳决策三、关于模型的一些考虑使用模型时，对其可靠性进行质疑是合理的考虑模型的另一个普遍问题是缺乏透明度第二节 决策树模型决策树（decision tree,DT)模型是目前比较成熟的决策分析模型之一。在药物经济学评价中，该方法利用药物在不同治疗阶段的治疗效果和成本构建决策树的各个分支，进而获得药物的总体成本-效果信息。一、原理与主要构成要素通过敏感度分析检验结果的可靠性及假设条件下关键参数的变异，以观察不确定因素在一定范围内变化对预期结果的影响，并以最终的结果作为决策的依据逐步计算各节点治疗选项的潜在健康产出和成本根据逻辑关系将分析我那天绘制成一个树形图，按照从树梢至树根的顺序，列出所有可能事件的发展过程和概率二、建模步骤选择的基本原则是，对比各方案分枝的健康产出期望值和成本期望值，并进行增量成本效果分析4、根据各方案的期望值进行决策通过折回决策树的方法来计算。折回的过程通常是从决策树的末梢（产出）开始，按照从右向左的顺序，把路径概率作为权重，每个成本或效用相乘，然后对每个路径的所有加权产出进行求和，就得到某种决策的期望值2、估算出每种状态的发生概率和每种结果的损益值3、计算每种方案的期望值画决策树，决策树需要按从左到右的顺序画1、建立决策树模型三、建模实例及注意事项1决策树必须保持平衡2无嵌入式决策节点3决策树必须是对称的4不需要担心顺序四、局限性第一，决策树模型中的事件都被视为发生的瞬间的离散时间段第二，当应用于复杂的、长期的预测时（尤其用于慢性病时），决策树模型会变得非常复杂第三节 马尔科夫模型马尔科夫模型最初由俄国著名数学家马尔科夫开发。马尔科夫模型在处理包含持续的风险因素的决策问题时极其有用。一、原理与主要构成要素马尔科夫模型主要是用来研究系统的“状态”及状态“转移”的一种工具。人们在实际中常遇到具有下述特性的随机过程，即目前已知的状态（现在）条件下，未来演变（将来）不依赖于它以往的演变（过去）。这种在已知“现在”的条件下，“将来”与“过去”独立的特性称为马尔科夫性，具有这种性质的随机过程叫作马尔科夫过程。在马尔科夫过程中，状态转移过程中第n次转移获得的状态只取决于前1次（第n-1）转移的结果马尔科夫模型的这种基本状态间的转移概率仅取决于当前健康状态而不取决于已经过去的健康状态假设，也被称为马尔科夫假设或马尔科夫性。对于这样的一个系统，存在着由一个状态转至另一状态的转移概率，并且马尔科夫假设这种转移概率可以依据其相邻的前一种状态推算出来，而与该系统的原始状态和此次转移前的过程无关马尔科夫模型通常代表时间发展的随机过程。在医疗领域，尤其适用于模拟慢性疾病的进展。待研究的疾病被划分为不同的状态（马尔科夫状态），并根据各状态在一定时间内相互间的转移概率模拟疾病的发展过程，结合每个状态上的资源消耗和健康结果，通过多次循环运算，估算每个阶段疾病治疗的成本和健康产出的情况。马尔科夫模型健康疾病死亡马尔科夫模型三个要素马尔科夫状态马尔科夫模型假设患者总是处于有限的健康状态中的一个，这些健康状态即被称为马尔科夫状态。为了使马尔科夫过程能够终止，模型中必须知识包括一个时患者不能继续发生转移的状态（如死亡），这个状态被称为吸收状态周期长度患者从一个健康状态转移到下一个健康状态之间的时间转换概率患者被模型从一个状态转移到另一个状态时所依据的概率二、建模步骤一、设立马尔科夫状态，并确定可能的状态转移二、选择合适的周期长度三、确定每个周期中各状态间的转移概率四、对每个健康状态赋予成本和效用三、模拟方法（一）对列模拟1、对列模拟原理是最常用的模拟方法。在队列模拟中，首先把一个假设的患者队列分配给各初始状态。在每次循环结束时，队列从初始的每个状态已经转换概率被重新分配到各状态。经过多次循环在各状态中就产生了新的队列分布。马尔科夫模型运行到初始队列都处于死亡状态为止。2、半循环校正 为了更加准确地模拟转移的过程，有时我们需要进行半循环校正。（二）蒙特卡罗模拟是一种基于“随机数”的计算方法，其通过随机实验去求解所关注的问题。与队列模拟不同，在蒙特卡罗模拟中，每次模拟队列中的一个人，即一个时间只有一个患者发生状态转移。队列模列模拟蒙特卡蒙特卡罗模模拟优势模型的速度较快不必针对整个人群来扩展马尔科夫状态的数目劣势要求定义的每种状态都描述出其相关的临床信息（包括当前和已经过去的）四、局限性主要局限：1、假设转移概率仅取决于当前的健康状态而不取决于已经过去的健康状态。增加健康状态的数目来尽量避免这个假设所带来的偏误。2、对于异质性的考虑：健康状态描述的是一个同质化的人群，于是此状态中的个体的任何差异都会导致某种程度的偏倚。