临床流行病疾病预后的研究和评价2016靳有鹏.ppt

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1、靳有鹏，博士，副主任医师，山东大学硕士生导师，山东省立医院靳有鹏，博士，副主任医师，山东大学硕士生导师，山东省立医院小儿重症医学科主任。小儿重症医学科主任。 2012.102013.10，美国哈佛大学波士顿儿童医院及，美国哈佛大学波士顿儿童医院及Nationwide Childrens Hospital的的PICU访问学习。访问学习。获科技奖获科技奖2项，在研课题项，在研课题1项，发表论文项，发表论文30余篇，其中余篇，其中SCI论文论文4篇，篇，出版学术专著出版学术专著6部。部。现任中国医师协会儿童重症分会青年委员，山东省医学会儿科分会现任中国医师协会儿童重症分会青年委员，山东省医学会儿科分

2、会青年委员，山东省医学会流行病学分会委员，山东省医师协会围产青年委员，山东省医学会流行病学分会委员，山东省医师协会围产医学分会委员兼秘书，山东省共青团青年联合会青年委员，中国小医学分会委员兼秘书，山东省共青团青年联合会青年委员，中国小儿急救医学杂志通讯编委以及儿急救医学杂志通讯编委以及中华临床医师杂志（电子版）中华临床医师杂志（电子版）特邀特邀审稿专家。审稿专家。疾病预后的研究和评价疾病预后的研究和评价靳靳 有有 鹏鹏山东省立医院山东省立医院PICU PICU 主主 任任山东大学山东大学 硕士生导师硕士生导师 3 临床流行病临床流行病第一节第一节疾病预后研究的概念疾病预后研究的概念 4 临床流

3、行病临床流行病一、预后与预后研究的概念一、预后与预后研究的概念 预后（预后（prognosisprognosis）是指疾病发生后）是指疾病发生后, ,对将来发展为各对将来发展为各种不同种不同后果后果( (痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等亡等) )的的预测或事件估计预测或事件估计，通常以，通常以概率概率表示，如表示，如治愈治愈率、复发率、病死率、率、复发率、病死率、5 5年生存率年生存率等。等。 预后研究是关于疾病预后研究是关于疾病各种结局发生概率各种结局发生概率及其及其影响因影响因素素的研究。的研究。 5 临床流行病临床流行病对疾病进行预后研究的意义对疾

4、病进行预后研究的意义了解疾病的发展趋势和后果了解疾病的发展趋势和后果，从而帮助临床医师，从而帮助临床医师作出治疗决策，确定治疗方针和治疗方案；作出治疗决策，确定治疗方针和治疗方案；研究影响疾病预后的各种因素研究影响疾病预后的各种因素为改变疾病结局提为改变疾病结局提供依据；供依据；根据预后研究正确根据预后研究正确评定某项治疗措施的效果评定某项治疗措施的效果，从，从而促进临床治疗水平的提高。而促进临床治疗水平的提高。 6 临床流行病临床流行病二、疾病的自然史与病程二、疾病的自然史与病程疾病自然史（疾病自然史（natural historynatural history）是指）是指不给不给任何治疗或

5、任何治疗或干预措施的情况下，疾病从发生、发展到结局的干预措施的情况下，疾病从发生、发展到结局的整个过程整个过程。 7 临床流行病临床流行病疾病自然史包括四个时期疾病自然史包括四个时期生物学发病期生物学发病期 (biologic onset)(biologic onset)亚临床期亚临床期 (subclinical stage)(subclinical stage)临床期临床期 (clinical stage)(clinical stage)结局结局 (outcome)(outcome) 8 临床流行病临床流行病研究疾病的自然史对于预后研究的意义研究疾病的自然史对于预后研究的意义早期诊断、早期治

6、疗疾病，改善疾病的预后；早期诊断、早期治疗疾病，改善疾病的预后；判断治疗的效果；判断治疗的效果；对于一些尚无有效治疗措施的疾病，如对于一些尚无有效治疗措施的疾病，如AIDS、SARS等，它们的预后研究主要是研究其自然史。等，它们的预后研究主要是研究其自然史。 9 临床流行病临床流行病临床病程临床病程临床病程是指疾病的临床病程是指疾病的临床期临床期，即首次出现症状和，即首次出现症状和体征，一直到最后结局所经历的全过程。临床医体征，一直到最后结局所经历的全过程。临床医师可采取不同的医疗干预措施来改变其病程。师可采取不同的医疗干预措施来改变其病程。 10 临床流行病临床流行病病程的概念与自然史的概念

7、不同病程的概念与自然史的概念不同病程可以因病程可以因医疗干预医疗干预而发生改变。而发生改变。尤其是在病程早期采取干预措施，往往可以改善尤其是在病程早期采取干预措施，往往可以改善预后；而在病程晚期进行医疗干预的效果就不那预后；而在病程晚期进行医疗干预的效果就不那么明显，疾病预后就比较差；么明显，疾病预后就比较差；因此，临床医师非常重视疾病临床病程的估计。因此，临床医师非常重视疾病临床病程的估计。 11 临床流行病临床流行病三、影响疾病的预后因素三、影响疾病的预后因素预后因素指预后因素指影响疾病结局的因素影响疾病结局的因素，当患者具有这，当患者具有这些因素时，其病程发展过程中出现某种结局的概些因素

8、时，其病程发展过程中出现某种结局的概率就可能发生改变。率就可能发生改变。预后研究就是研究这些因素对于疾病结局的影响。预后研究就是研究这些因素对于疾病结局的影响。 12 临床流行病临床流行病对预后因素的研究有助于临床医师进行医学干预，对预后因素的研究有助于临床医师进行医学干预，包括包括筛检筛检、及时诊断及时诊断、积极、积极治疗治疗和改变患者的和改变患者的不不良行为良行为等，从而有利于改善患者的预后。等，从而有利于改善患者的预后。 13 临床流行病临床流行病预后因素与危险因素含义不同危险因素危险因素是指作用于是指作用于健康人健康人，能增加其患病危险，能增加其患病危险的因素；的因素；预后因素预后因素

9、是在已经患病的是在已经患病的患者患者中研究与疾病结局中研究与疾病结局有关的因素有关的因素急性心肌梗死的危险因素与预后因素之差别 15 临床流行病临床流行病危险因素与预后因素危险因素与预后因素有些情况是相同的，且作用有些情况是相同的，且作用相似，如年龄和吸烟，随年龄增大患病危险性增相似，如年龄和吸烟，随年龄增大患病危险性增加，预后也不好；但有些因素却是相反的，如性加，预后也不好；但有些因素却是相反的，如性别和血压，男性发生急性心肌梗死危险性增力，别和血压，男性发生急性心肌梗死危险性增力，但发生心肌梗死后女性的预后不佳，高血压是危但发生心肌梗死后女性的预后不佳，高血压是危险因素，发生急性心肌梗死后

10、低血压则预后不佳。险因素，发生急性心肌梗死后低血压则预后不佳。 16 临床流行病临床流行病影响疾病预后的因素影响疾病预后的因素影响疾病预后的因素是复杂而多样的，可归纳为以下影响疾病预后的因素是复杂而多样的，可归纳为以下 6 6 个个方面方面 疾病本身的特点疾病本身的特点 早期诊断，早期治疗早期诊断，早期治疗 患者本身状况患者本身状况 依从性依从性 医疗条件医疗条件 社会、家庭因素社会、家庭因素 17 临床流行病临床流行病第二节第二节描述疾病预后常用的方法与指标描述疾病预后常用的方法与指标 18 临床流行病临床流行病一、疾病预后研究常用的方法一、疾病预后研究常用的方法疾病预后研究包括疾病预后研究

11、包括预后的评价预后的评价及及预后因素预后因素的研究，的研究，疾病有多种转归，转归又受多因素的影响，因而预疾病有多种转归，转归又受多因素的影响，因而预后研究是多因多果的。后研究是多因多果的。 19 临床流行病临床流行病临床流行病学各种研究类型均可选择，包括描述临床流行病学各种研究类型均可选择，包括描述性研究、病例对照研究、回顾性队列研究、前瞻性研究、病例对照研究、回顾性队列研究、前瞻性研究、非随机同期对照研究及随机对照研究等，性研究、非随机同期对照研究及随机对照研究等，但预后研究的最佳研究方案是但预后研究的最佳研究方案是队列研究队列研究，包括回，包括回顾性队列研究和前瞻性队列研究。顾性队列研究和

12、前瞻性队列研究。 20 临床流行病临床流行病疾病预后评定研究疾病预后评定研究包括描述疾病的治愈率、病死包括描述疾病的治愈率、病死率、缓解率、复发率、致残率、生存率等，其基率、缓解率、复发率、致残率、生存率等，其基本设计方案是本设计方案是纵向的描述性研究纵向的描述性研究；进行进行两组病例预后评定比较两组病例预后评定比较，如两组生存率比较，如两组生存率比较，其基本设计方案是其基本设计方案是队列研究队列研究。疾病预后评定研究疾病预后评定研究 21 临床流行病临床流行病 22 临床流行病预后评定的比较预后评定的比较-队列研究队列研究临床流行病 选定选定暴露暴露和和未暴露未暴露于某种因素的两组患者，于某

13、种因素的两组患者，追踪观察一段时间后，比较两组发病结局的追踪观察一段时间后，比较两组发病结局的差异，从而判定暴露因素与发病有无因果关差异，从而判定暴露因素与发病有无因果关联及关联强度的一种观察性研究方法。联及关联强度的一种观察性研究方法。 队列研究也称队列研究也称定群定群、前瞻性前瞻性研究或研究或病因病因研究。研究。队列研究原理示意图队列研究原理示意图a+bc+d暴暴露露非非暴暴露露（暴露因素）预后情况（结局）（暴露因素）预后情况（结局）死亡死亡 a死亡死亡 c存活存活 b存活存活 d 比较比较a /(a+b)c /(c+d)现现 况况 调调 查查现在现在结果结果原因原因病例对照研究病例对照研

14、究原因原因结果结果队列研究队列研究人群人群干预干预因素因素效应效应现场干预试验现场干预试验流行病学研究方法间的关系示意图流行病学研究方法间的关系示意图回顾性研究回顾性研究前瞻性研究前瞻性研究现现 况况 调调 查查现在现在结果结果原因原因病例对照研究病例对照研究原因原因结果结果队列研究队列研究健康人健康人流行病学研究方法间的关系示意图流行病学研究方法间的关系示意图回顾性研究回顾性研究前瞻性研究前瞻性研究吸烟吸烟喝酒喝酒熬夜熬夜长时间接触电脑长时间接触电脑肺癌肺癌健康健康暴露组暴露组非暴露组非暴露组肺癌肺癌发生发生率率 26 临床流行病临床研究方法：设计分类临床研究方法：设计分类研究时有无设计干预

15、因素研究时有无设计干预因素观察性研究观察性研究有无对照组有无对照组分析性研究分析性研究描述性研究描述性研究时间方向时间方向队列研究队列研究病例对照病例对照研究研究横断面横断面调查调查实验性研究实验性研究是否随机是否随机随机对照研究随机对照研究非随机对照研究非随机对照研究暴露因素暴露因素 结局结局 暴露暴露 结局结局暴露与对照同一时间暴露与对照同一时间有有无无临床流行病 27 临床流行病研究时有无设计干预因素研究时有无设计干预因素观察性研究观察性研究有无对照组有无对照组分析性研究分析性研究描述性研究描述性研究时间方向时间方向队列研究队列研究病例对照病例对照研究研究横断面横断面调查调查实验性研究实

16、验性研究是否随机是否随机随机对照研究随机对照研究非随机对照研究非随机对照研究暴露因素暴露因素 结局结局 暴露暴露 结局结局暴露与对照同一时间暴露与对照同一时间有有无无临床流行病病例对照研究与队列研究的区别病例对照研究与队列研究的区别 28 临床流行病临床流行病病例对照研究与队列研究的区别病例对照研究与队列研究的区别病例对照研究定义：病例对照研究定义：称回顾性研究回顾性研究（retrospectivestudy；选择有特定疾病的人群组作为病例组，以不患有该病但具有可比性的个体作为对照，调查他们发病前对某个（些）因素的暴露情况，比较两组中暴露率和暴露水平的差异，研究该疾病与这个（些）因素的关系。队

17、列研究定义：队列研究定义：指将某一特定人群按是否暴露于某可疑因素或按不同暴露水平分为n个组，追踪观察一定的时间，比较两组或各组发病率或死亡率的差异，以检验该因素与某疾病有无因果关联及关联强度大小的一种观察性研究方法。多为前瞻性研究。 29 临床流行病临床流行病病例对照研究与队列研究的区别病例对照研究与队列研究的区别病例对照研究队列研究时间结局出现后结局出现前分组按结局出现与否分成病例和对照按暴露与否分成暴露和对照研究类型回顾性前瞻性（回顾性）结局是否已发生是，由果推因否，由因推果 30 临床流行病 发现临床问题发现临床问题 形成研究假设形成研究假设 设计研究方案设计研究方案临床研究的步骤临床研

18、究的步骤队列研究的种类队列研究的种类研究开始研究开始暴露暴露非暴露非暴露追踪收集资料追踪收集资料前瞻性前瞻性暴露暴露非暴露非暴露追朔收集资料追朔收集资料历史性历史性 前瞻性队列研究前瞻性队列研究 历史性队列研究历史性队列研究双向性队列研究双向性队列研究继续追踪收集资料继续追踪收集资料双向性双向性现在现在过去某时点过去某时点 将来将来某时点某时点 32 临床流行病 33 临床流行病 34 临床流行病幽门螺旋杆菌感染反流性食管炎患者39.8%39.8%正常对照45.7%45.7%果果因因 35 临床流行病 研究对象是全英国所有注册医生 对照为不吸烟的注册医生 研究因素是吸烟 研究内容包括吸烟年限、

19、每日吸烟量、吸烟种类、吸入方式、是否戒烟、是否戒烟后再吸、戒烟年限等 研究的终点指标是肺癌死亡 方法是随访观察 获得资料的方式是信访吸烟与肺癌的研究 -DOLL和HILL 36 临床流行病研究的概况研究的概况 研究从研究从19511951年年1010月开始，以信函（调查表）访问为手段，调查了月开始，以信函（调查表）访问为手段，调查了5960059600位医生，得到满意应答的位医生，得到满意应答的4070140701名，其中男性名，其中男性3449434494人，女性人，女性62076207人。人。此研究持续至此研究持续至19761976年，共年，共2020余年，观察期中于余年，观察期中于195

20、41954、19561956、19641964和和19761976年多次进行了阶段小结，资料以男性为主作了多方面的分析。年多次进行了阶段小结，资料以男性为主作了多方面的分析。分析资料主要是看分析资料主要是看吸烟与不吸烟组，或依不同水平分组后，各组人吸烟与不吸烟组，或依不同水平分组后，各组人群的肺癌发病率及其差异，计算发病率时，群的肺癌发病率及其差异，计算发病率时，分母以各组的暴露人年分母以各组的暴露人年计算。计算。 37 临床流行病研究的结果研究的结果 这项研究的结果以这项研究的结果以19561956年第二次小结为例，男性年第二次小结为例，男性3535岁及岁及以上吸烟者的肺癌死亡率为以上吸烟者

21、的肺癌死亡率为0.90.9，不吸烟者肺癌死亡率，不吸烟者肺癌死亡率为为0.070.07，其相对危险度为，其相对危险度为0.9/0.07=12.86 0.9/0.07=12.86 若按吸烟量来看，每日平均吸烟若按吸烟量来看，每日平均吸烟1-141-14克者，死亡率为克者，死亡率为0.470.47，15-2415-24克者为克者为0.860.86，2525克及以上者为克及以上者为1.661.66，其，其相对危险度分别为相对危险度分别为6.716.71、12.2812.28和和23.7123.71。队列研究的种类队列研究的种类研究开始研究开始暴露暴露非暴露非暴露追踪收集资料追踪收集资料前瞻性前瞻性暴

22、露暴露非暴露非暴露追朔收集资料追朔收集资料历史性历史性 前瞻性队列研究前瞻性队列研究 历史性队列研究历史性队列研究双向性队列研究双向性队列研究继续追踪收集资料继续追踪收集资料双向性双向性现在现在过去某时点过去某时点 将来将来某时点某时点 39 临床流行病队列研究的设计队列研究的设计研究队列的选择研究队列的选择暴露和结局变量的测量暴露和结局变量的测量随访结局的发展随访结局的发展资料资料整理整理、统计与分析、统计与分析 41 临床流行病 42 临床流行病 发现临床问题发现临床问题 形成研究假设形成研究假设 设计研究方案设计研究方案临床研究的步骤临床研究的步骤三种流行病学方法的比较三种流行病学方法的

23、比较优点优点局限性局限性率比，率差，率比，率差，PAROR，PAR(在一在一定条件下定条件下)相对危险度，归因相对危险度，归因危险度，危险度，PAR暴露与疾病联系指暴露与疾病联系指标标现患率、暴露率现患率、暴露率暴露百分率暴露百分率发病发病(死亡死亡)率率率率暴露者的患病情况或暴露者的患病情况或患病者的暴露情况患病者的暴露情况病例与对照过去病例与对照过去的暴露情况的暴露情况暴露者与未暴露组暴露者与未暴露组发病或死亡情况发病或死亡情况比较内容比较内容现况现况回顾性回顾性(果果-因因)前瞻性前瞻性(因因-果果)时间顺序时间顺序前两者之一前两者之一患病未患病患病未患病暴露未暴露暴露未暴露分组标准分组

24、标准暴露者、现患者或存暴露者、现患者或存活者活者病例与对照病例与对照无病个体无病个体样本组成样本组成现况研究现况研究病例对照研究病例对照研究前瞻性队列研究前瞻性队列研究方法学特点方法学特点 44 临床流行病临床流行病疾病预后因素研究的设计疾病预后因素研究的设计疾病预后因素研究设计方案与疾病危险因素研究疾病预后因素研究设计方案与疾病危险因素研究设计方案基本相同，只是研究对象不同，前者是设计方案基本相同，只是研究对象不同，前者是在已患病的病人中进行研究，后者是在健康人群在已患病的病人中进行研究，后者是在健康人群中进行研究。因此，疾病危险因素研究的各种设中进行研究。因此，疾病危险因素研究的各种设计方

25、案也同样适用于预后因素的研究计方案也同样适用于预后因素的研究 45 临床流行病临床流行病疾病预后因素的研究设计流程疾病预后因素的研究设计流程疾病预后因素的研究设计流程和疾病危险因素的研疾病预后因素的研究设计流程和疾病危险因素的研究设计流程相似。究设计流程相似。一般可以从一般可以从回顾性临床资料中进行筛选回顾性临床资料中进行筛选出相关预后出相关预后因素，然后因素，然后通过病例对照研究通过病例对照研究，以及，以及进一步进行前瞻进一步进行前瞻性队列研究性队列研究加以论证，从而确定是否为预后因素。加以论证，从而确定是否为预后因素。队列研究的设计方法队列研究的设计方法 预后试验研究预后试验研究 预后队列

26、研究预后队列研究 48 临床流行病临床流行病队列研究设计应用于预后研究的优缺点队列研究设计应用于预后研究的优缺点优点：优点：可以追踪一个或多个队列可以追踪一个或多个队列在观察多种类型疾病转归在观察多种类型疾病转归可同时论证多因多果的联系可同时论证多因多果的联系记录客观，论证力强记录客观，论证力强缺点：缺点：随访时间很长随访时间很长要对每一个研究对象全程随访要对每一个研究对象全程随访失访的问题失访的问题 49 临床流行病临床流行病疾病预后研究设计应注意事项：疾病预后研究设计应注意事项：1. 1.队列研究的起始点亦即零点时间队列研究的起始点亦即零点时间2. 2.研究对象的来源与分组研究对象的来源与

27、分组3. 3.随访与失访随访与失访 50 临床流行病 51 临床流行病临床流行病需要提醒的是需要提醒的是采用一般病例分析方法研究预后因采用一般病例分析方法研究预后因素常不可靠，因为所观察到的病例常常缺乏代表素常不可靠，因为所观察到的病例常常缺乏代表性，医院性质和级别不同，收治患者类型不一，性，医院性质和级别不同，收治患者类型不一，很难观察到有代表性的患者群体，而且所观察的很难观察到有代表性的患者群体，而且所观察的例数常不多，因此结论也常不可靠。例数常不多，因此结论也常不可靠。 52 临床流行病临床流行病对失访者的处理可采用两种方法对失访者的处理可采用两种方法(1)(1)按死亡统计按死亡统计;

28、; (2)(2)从观察的患者人数中删除从观察的患者人数中删除, ,不予统计。不予统计。 这两种方法均可损失预后信息。这两种方法均可损失预后信息。 53 临床流行病临床流行病当失访病例不多时，可采用经验法估计预后的范当失访病例不多时，可采用经验法估计预后的范围，具体方法为先假定失访者均出现预定结局，围，具体方法为先假定失访者均出现预定结局，得到结局因素得到结局因素“最高最高”发生率发生率; ; 然后假定失访者均然后假定失访者均不出现结局因素，得到结局因素不出现结局因素，得到结局因素“最低最低”发生率，发生率，比较比较“最高最高”和和“最低最低”率，若两者相差不大，率，若两者相差不大，则结果可取，

29、若两者相差很大，则研究结果不可则结果可取，若两者相差很大，则研究结果不可靠。靠。 54 临床流行病临床流行病二、疾病预后研究常用的指标二、疾病预后研究常用的指标预后指标是指用来描述、估计、比较预后的指标。预后指标是指用来描述、估计、比较预后的指标。选择有效与可靠的预后指标是研究预后的前提。选择有效与可靠的预后指标是研究预后的前提。 55 临床流行病临床流行病（一）病死率某病患者中死于该病者所占的比例。常用于较急某病患者中死于该病者所占的比例。常用于较急性的疾病。性的疾病。 病死率病死率= = 因患某病而死亡的人数因患某病而死亡的人数/ /确诊为该病确诊为该病的总人数的总人数100%100% 5

30、6 临床流行病临床流行病（二）生存率（二）生存率是指从某病的病程某时点是指从某病的病程某时点 ( (诊断、治疗诊断、治疗) ) 开始，随开始，随访若干年之后仍然生存的患者访若干年之后仍然生存的患者, ,在所观察的全体该在所观察的全体该病患者中所占的比例。病患者中所占的比例。常用于评价长病程致死性疾病的预后常用于评价长病程致死性疾病的预后, ,如评价肿如评价肿瘤的预后常用瘤的预后常用 5 5 年生存率。年生存率。 57 临床流行病临床流行病（二）生存率（二）生存率 活满年的病例数n年生存率 (nP0)(%)=100% 年内观察的总例数 式中式中P P为生存率为生存率, ,前标前标n n为随访时间

31、长度为随访时间长度, ,后标后标0 0为为观察起始点。观察起始点。 58 临床流行病临床流行病（三）反应率（三）反应率指经指经“干预干预”后出现某些改善的证据人数在全体后出现某些改善的证据人数在全体受干预患者中所占的百分比。受干预患者中所占的百分比。 反应率（）出现改善者的患者人数反应率（）出现改善者的患者人数/ / 被被“干预干预”的患者总数的患者总数100100 59 临床流行病临床流行病（四）缓解率（四）缓解率指某病患者经过治疗后病情缓解者在所有接受治指某病患者经过治疗后病情缓解者在所有接受治疗的该病患者中所占之比例。疗的该病患者中所占之比例。 病情缓解可理解为病情缓解可理解为“临床症状

32、消失临床症状消失”，又可分，又可分为完全缓解、部分缓解和自发缓解。为完全缓解、部分缓解和自发缓解。 缓解率缓解率(%)=(%)=某病经治疗后病情缓的例数某病经治疗后病情缓的例数/ /接受接受该项治疗的该病患者总例数该项治疗的该病患者总例数100%100% 60 临床流行病临床流行病（五）复发率（五）复发率指某病患者治疗后经过一段时间的缓解或痊愈之指某病患者治疗后经过一段时间的缓解或痊愈之后后, ,又重新发作的例数占接受治疗的该病患者的总又重新发作的例数占接受治疗的该病患者的总例数之比例。例数之比例。 复发率复发率(%)=(%)=接受某种治疗后某病复发的患者接受某种治疗后某病复发的患者例数例数/

33、 /接受治疗的该病患者总例数接受治疗的该病患者总例数100%100% 61 临床流行病临床流行病（六）治愈率（六）治愈率某病接受治疗的患者中被治愈者出现的机率。本某病接受治疗的患者中被治愈者出现的机率。本指标常用于病程短而不易引起死亡的疾病。指标常用于病程短而不易引起死亡的疾病。 治愈率治愈率(%)=(%)=某病患者被治愈的例数某病患者被治愈的例数/ /该病患者接该病患者接受治疗的总例数受治疗的总例数100%100% 62 临床流行病临床流行病（七）病残率（七）病残率指某一人群中，在一定期间内指某一人群中，在一定期间内, ,实际存在的病残人实际存在的病残人数在人群中所占比例。数在人群中所占比例

34、。 病残率病残率(%)=(%)=病残人数病残人数/ /调查人数调查人数100%100% 63 临床流行病临床流行病使用频率指标描述疾病预后时必须注意事项使用频率指标描述疾病预后时必须注意事项: :(1)(1)随访的期限以可以出现某种结局为限。如艾滋病一经确随访的期限以可以出现某种结局为限。如艾滋病一经确诊患者在诊患者在 2-3 2-3 年内死亡年内死亡, ,随访观察不应少于随访观察不应少于 3 3 年年, ,否则会过低否则会过低估计其病死率估计其病死率; ;(2)(2)计算病死率时计算病死率时, ,所指死于该病是指没有引起死亡的其他原所指死于该病是指没有引起死亡的其他原因因; ;(3)(3)所

35、有率的计算，都必须规定将病程的某一时点作为零点所有率的计算，都必须规定将病程的某一时点作为零点, ,在预后的判断中必须予以说明在预后的判断中必须予以说明; ; 64 临床流行病临床流行病(4)(4)率的计算率的计算, ,必须遵循必须遵循“分母是可以产生分子的群体分母是可以产生分子的群体”这一这一基本原则基本原则; ;(5)(5)对对“率率”进行比较时进行比较时, ,必须遵守同质的原则。因为疾病的必须遵守同质的原则。因为疾病的预后受年龄、治疗措施、病情轻重、病程长短、并发症、预后受年龄、治疗措施、病情轻重、病程长短、并发症、精神心理和行为等因素的影响。精神心理和行为等因素的影响。 65 临床流行

36、病临床流行病第三节第三节生生 存存 分分 析析 66 临床流行病临床流行病概概 念念肿瘤、心脑血管疾病及其他慢性病的预后不是在肿瘤、心脑血管疾病及其他慢性病的预后不是在短期内能够决定的，通常要运用统计学方法计算短期内能够决定的，通常要运用统计学方法计算在一定年限内的生存或死亡情况在一定年限内的生存或死亡情况，这就是生存分，这就是生存分析。析。 67 临床流行病临床流行病生存分析生存分析几个基本知识点：几个基本知识点：生存分析又称时间效应分析。生存分析又称时间效应分析。生存时间（寿命）生存时间（寿命）联系强度联系强度时点时点点值估计评价点值估计评价时间时间效应评价效应评价 68 临床流行病临床流

37、行病一、生存分析的基本概念一、生存分析的基本概念（一）（一）失效事件失效事件（二）截尾值（二）截尾值 符号符号“”表示表示（三）生存时间（三）生存时间 符号符号 t t 表示表示（四）生存率（四）生存率 符号符号 nP0 表示表示 69 临床流行病临床流行病二、分析方法二、分析方法按资料性质分：按资料性质分：参数系统分析法参数系统分析法非参数系统分析法非参数系统分析法按自变量的多少分：按自变量的多少分：单因素分析法单因素分析法多因素分析法多因素分析法 70 临床流行病临床流行病单因素分析常用的方法有：单因素分析常用的方法有：直接法直接法间接法间接法寿命表法寿命表法Kaplan Kaplan M

38、eier Meier 法法 71 临床流行病临床流行病（一）直接法（一）直接法也称为粗生存率法，因其简单易算，被广泛采用。也称为粗生存率法，因其简单易算，被广泛采用。在病例数较多的情况下，一般可获得较满意的结果。在病例数较多的情况下，一般可获得较满意的结果。临床上评价癌症的治疗效果常用临床上评价癌症的治疗效果常用 5 5 年生存率，其意年生存率，其意义为义为“癌症患者经治疗后癌症患者经治疗后, ,能存活能存活 5 5 年的概率年的概率”。 72 临床流行病临床流行病一般认为存活满一般认为存活满 5 5 年即认为已经治愈。此法缺点年即认为已经治愈。此法缺点是常出现失访现象是常出现失访现象, ,如

39、失去联系、死于其他疾病、如失去联系、死于其他疾病、进入观察时间较短即到达终点者均不能计入观察进入观察时间较短即到达终点者均不能计入观察对象。对象。 73 临床流行病临床流行病（二）间接法（二）间接法又称寿命表法或条件概率法。又称寿命表法或条件概率法。进行生存率分析，首先要对病例进行前瞻性队列进行生存率分析，首先要对病例进行前瞻性队列研究，随访观察要研究，随访观察要以某一规定的起始点开始以某一规定的起始点开始, ,如发如发病日期、确诊日期、治疗开始病日期、确诊日期、治疗开始 ( (或手术或手术) ) 日期，日期，每每一对象随访观察的起始点务必相同一对象随访观察的起始点务必相同。随访观察的。随访观

40、察的终止目标和终止日期也务必要有统一规定终止目标和终止日期也务必要有统一规定，如随，如随访观察到某月末或某年末截止，以访观察到某月末或某年末截止，以死亡时间为终死亡时间为终点点。 74 临床流行病临床流行病应用间接法进行生存率分析时必须注意，所绘生存曲应用间接法进行生存率分析时必须注意，所绘生存曲线纵坐标所示是一个假想队列的生存概率线纵坐标所示是一个假想队列的生存概率, ,而不是患者而不是患者实际的生存率实际的生存率; ;所计算出来的生存率是按概率方法计算所计算出来的生存率是按概率方法计算出来的对某病各时期生存率的最佳估计。出来的对某病各时期生存率的最佳估计。 75 临床流行病临床流行病实际操

41、作时随访结果可能有四种情况实际操作时随访结果可能有四种情况: :(1)(1)死于或复发于本病死于或复发于本病; ;(2)(2)死于其他疾病死于其他疾病; ;(3)(3)观察到规定截止时间尚存活观察到规定截止时间尚存活 ( (未复发未复发); );(4)(4)失访。失访。 后三种情况的观察值都必须未达到预定的观察后三种情况的观察值都必须未达到预定的观察终点，都不能提供完全的信息，这种数据称终点，都不能提供完全的信息，这种数据称终检终检值值。对含有终检值的资料。对含有终检值的资料, ,当例数较多时可用寿命当例数较多时可用寿命表法分析。表法分析。 76 临床流行病临床流行病（三）乘积限法（三）乘积限

42、法是一种非参数估计，适用于小样本，观察值是一种非参数估计，适用于小样本，观察值的时间单位越小，则精确度越高。的时间单位越小，则精确度越高。生存曲线称生存曲线称KaplanKaplanMeierMeier曲线曲线。 77 临床流行病临床流行病（四）生存率的比较（四）生存率的比较对比不同病型、不同病情、不同治疗方法对某病对比不同病型、不同病情、不同治疗方法对某病预后的影响时预后的影响时, ,可以对生存率进行比较可以对生存率进行比较, ,绘制成生绘制成生存曲线图可以直观比较。此外还有时序检验、存曲线图可以直观比较。此外还有时序检验、Z Z检检验等。比较两组生存率的差异验等。比较两组生存率的差异, ,

43、可用可用2 2MHMH检验检验。 78 临床流行病临床流行病第四节预后研究的偏倚及其控制 79 临床流行病临床流行病一、预后研究中的常见偏倚一、预后研究中的常见偏倚1. 1. 失访偏倚失访偏倚2. 2. 零时刻不当的偏倚零时刻不当的偏倚3. 3. 集合偏倚亦称为分组偏倚、集中性偏倚、就诊集合偏倚亦称为分组偏倚、集中性偏倚、就诊偏倚偏倚, ,实质上是一种选择性偏倚。实质上是一种选择性偏倚。4. 4. 存活队列偏倚存活队列偏倚5. 5. 迁移偏倚迁移偏倚6. 6. 测量偏倚测量偏倚 80 临床流行病临床流行病二、偏倚的控制二、偏倚的控制1. 1.随机化随机化2. 2.限制限制3. 3.匹配匹配4.

44、 4.分层分层5. 5.标准化标准化6. 6.多因素分析方法（最常用的是比例风险模型多因素分析方法（最常用的是比例风险模型- - CoxCox模型）模型） 81 临床流行病临床流行病为了尽量减少混杂偏倚，使预后因素的研究获得为了尽量减少混杂偏倚，使预后因素的研究获得比较正确的结论比较正确的结论, ,可以采用限制、配对、分层及标可以采用限制、配对、分层及标准化等方法加以平衡。准化等方法加以平衡。 82 临床流行病临床流行病由于疾病的结局与多种预后因素有关由于疾病的结局与多种预后因素有关, ,各种预后因各种预后因素可以互相影响素可以互相影响, ,它们对结局的作用大小也不同它们对结局的作用大小也不同

45、, ,因因此此, ,为了正确地衡量预后因素的作用为了正确地衡量预后因素的作用, ,可用多因素分可用多因素分析方法如多元回归、逐步回归、析方法如多元回归、逐步回归、logisticlogistic回归及回归及CoxCox模型等分析方法。以便进一步筛选出与疾病结局模型等分析方法。以便进一步筛选出与疾病结局有关的主要预后因素及其在决定预后中所起作用有关的主要预后因素及其在决定预后中所起作用的相对比重。的相对比重。 83 临床流行病临床流行病 CoxCox模型模型是是19721972年由英国生物统计学家年由英国生物统计学家CoxCox提出的提出的一种能处理多因素生存资料数据的回归模型一种能处理多因素生

46、存资料数据的回归模型, ,称之称之为比例风险模型。简称为为比例风险模型。简称为CoxCox回归或回归或CoxCox模型。模型。 84 临床流行病临床流行病第五节第五节疾病预后研究的评价原则疾病预后研究的评价原则 85 临床流行病临床流行病目前，国际上均采用加拿大 McMaster 大学提出的六条标准即1. 1.被研究的对象是否都处于疾病的早期或处于疾病被研究的对象是否都处于疾病的早期或处于疾病的同一阶段；的同一阶段；2. 2.研究对象的来源是否作了详细说明；研究对象的来源是否作了详细说明；3. 3.是否访问了全部纳入的病例；是否访问了全部纳入的病例；4. 4.是否采用了客观的预后指标；是否采用了客观的预后指标；5. 5.判断结局是否采用了盲法；判断结局是否采用了盲法；6. 6.是否校正过影响预后的其他因素是否校正过影响预后的其他因素研究队列的选择研究队列的选择暴露和结局变量的测量暴露和结局变量的测量随访结局的发展随访结局的发展资料资料整理整理、统计与分析、统计与分析