临床科研中正确抉择统计学方法.ppt

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1、现在学习的是第1页，共83页现在学习的是第2页，共83页l统计描述统计描述统计指标、统计图或统计表统计指标、统计图或统计表均数、标准差、率、构成比均数、标准差、率、构成比l统计推断（参数估计、假设检验）统计推断（参数估计、假设检验）l相关分析相关分析以相关系数来衡量各因素间的密切程度和方向以相关系数来衡量各因素间的密切程度和方向l回归分析回归分析研究某因素与另一因素的依存关系研究某因素与另一因素的依存关系现在学习的是第3页，共83页数值变量资料计量资料数值变量资料计量资料无序分类变量资料计数资料无序分类变量资料计数资料 有序分类变量资料等级资料有序分类变量资料等级资料注意：不宜将定量资料转化为

2、分类资料注意：不宜将定量资料转化为分类资料现在学习的是第4页，共83页l每一种科研设计方法都有与之相适应的统计每一种科研设计方法都有与之相适应的统计方法方法l成组设计成组设计t t检验检验l配对配对t t检验检验l条件条件LogisticLogistic回归回归l非条件非条件LogisticLogistic回归回归现在学习的是第5页，共83页l数理统计与概率论是统计的理论基础数理统计与概率论是统计的理论基础l只有当某个或某些条件满足时，某个数理只有当某个或某些条件满足时，某个数理统计统计公式才成立统计统计公式才成立l涉及最多是数据分布特征涉及最多是数据分布特征l其次方差齐性其次方差齐性l理论数

3、大小理论数大小现在学习的是第6页，共83页现在学习的是第7页，共83页l描述集中趋势的指标，用以反映一组数描述集中趋势的指标，用以反映一组数据的平均水平据的平均水平l描述离散程度的指标，用以反映一组数描述离散程度的指标，用以反映一组数据的变异大小据的变异大小（两类指标的联合应用才能全面描述一组（两类指标的联合应用才能全面描述一组数值变量的基本特征）数值变量的基本特征）现在学习的是第8页，共83页指标名称适用的资料均数（X）正态分布或近似正态分布中位数（M）偏态分布、分布未知、两端无界几何均数（G）对数正态分布、等比资料标准差(s)正态分布或近似正态分布四分位数间距偏态分布、分布未知、两端无界极

4、差（R）观察例数相近的数值变量变异系数（CV）比较几组资料间的变异大小现在学习的是第9页，共83页l均数与标准差联合使用描述正态分布或均数与标准差联合使用描述正态分布或近似正态分布资料的基本特征近似正态分布资料的基本特征l中位数与四分位数间距联合使用描述偏中位数与四分位数间距联合使用描述偏态分布或未知分布资料的基本特征态分布或未知分布资料的基本特征l最为常见的错误是不考虑这些指标的适最为常见的错误是不考虑这些指标的适用范围和条件的滥用用范围和条件的滥用现在学习的是第10页，共83页l以比代率，即误将构成比（以比代率，即误将构成比（proportionproportion）当作率（当作率（rat

5、erate）来描述某病发生的强度和）来描述某病发生的强度和频率频率l把各种不同的率相混淆，如把患病率与把各种不同的率相混淆，如把患病率与发病率、死亡率与病死率等概念混同发病率、死亡率与病死率等概念混同现在学习的是第11页，共83页指标名称计算公式意义率发生某现象的观察单位数可能发生某现象的观察单位数描述事件发生的强度和频率构成比A100%AB.事物内部各组成部分所占的比重发病率Incidence一年内发生的某病新病例数同年平均人口数在一定时间(一般为1年)内,某人群中发生某种疾病的新病例频率。患病率(现患率)Prevalence某特定时间内某人群中发现有某种疾病者的比例。死亡率Mortalit

6、y死亡率=一年内总死亡数同年平均人口数 在一定时间(一般为1年)内,某人群中死亡的频率。病死率Case fatality ra tio因某病死亡人数患该病的总数 患某病者中因该病死亡者占的比例。现在学习的是第12页，共83页现在学习的是第13页，共83页l样本数据间的不同有两种原因所致样本数据间的不同有两种原因所致样本来自同一总体，样本指标间的不同是样本来自同一总体，样本指标间的不同是由于抽样误差所引起由于抽样误差所引起1. 1.样本分别来自不同的总体，其样本指标间样本分别来自不同的总体，其样本指标间的不同是由于来源于不同的总体所致的不同是由于来源于不同的总体所致现在学习的是第14页，共83页

7、l假设检验是反证法原理的统计应用假设检验是反证法原理的统计应用l假设两个样本均数可能来源于同一总体，假设两个样本均数可能来源于同一总体，然后计算出在此假设下的某个统计量的然后计算出在此假设下的某个统计量的大小，当这个统计量在其分布中的概率大小，当这个统计量在其分布中的概率较小时（如较小时（如p0.05p0.05）我们就拒绝其假设，）我们就拒绝其假设，而接受其对立假设，认为两样本分别来而接受其对立假设，认为两样本分别来自不同的总体。自不同的总体。现在学习的是第15页，共83页l建立检验假设（三个内容）建立检验假设（三个内容）无效假设（无效假设（null hypothesisnull hypoth

8、esis）H H0 0备择假设（备择假设（alternative hypothesisalternative hypothesis）H H1 1检验水准（检验水准（size of testsize of test） l计算统计量计算统计量1. 1.根据统计量的值来得到概率（根据统计量的值来得到概率（p p）值；）值；再按概率值的大小得出结论再按概率值的大小得出结论现在学习的是第16页，共83页l前提前提研究者需要通过样本的信息去推断总体的研究者需要通过样本的信息去推断总体的结论结论1. 1.各样本资料对其总体应具有良好的代表性各样本资料对其总体应具有良好的代表性现在学习的是第17页，共83页l

9、假设检验的概率大小与结论的关系假设检验的概率大小与结论的关系当当p p 时，概率越小，越有理由拒绝时，概率越小，越有理由拒绝H H0 0假假设（无差别的假设），即拒绝设（无差别的假设），即拒绝H H0 0假设的可假设的可信程度就越大信程度就越大注意：当注意：当p p 时，不能说时，不能说“概率越小，组概率越小，组间的差别就越大间的差别就越大”现在学习的是第18页，共83页l假设检验的结论不能绝对化假设检验的结论不能绝对化在作出结论时，要避免使用绝对的或肯定的在作出结论时，要避免使用绝对的或肯定的语句语句当当p p 时，只要时，只要p0p0，我们无法完全拒绝，我们无法完全拒绝无差别的假设，即不能

10、肯定各总体间有差别无差别的假设，即不能肯定各总体间有差别当当p p 时，只要时，只要p1p1，我们无法完全接受，我们无法完全接受无差别的假设，即不能肯定各总体间无差别无差别的假设，即不能肯定各总体间无差别现在学习的是第19页，共83页l两组与多组比较两组与多组比较两组比较：两组比较：t t检验、检验、u u检验、两组秩和检验、检验、两组秩和检验、四格表和较正四格表的四格表和较正四格表的X2X2检验等检验等多组比较：方差分析、多组秩和检验、行多组比较：方差分析、多组秩和检验、行乘列乘列X2X2检验等（也可用于两组比较）检验等（也可用于两组比较）1. 1.注意：错误使用两组比较的方法代替多组注意：

11、错误使用两组比较的方法代替多组比较的情况并不少见，如，三个均数比较比较的情况并不少见，如，三个均数比较用三个用三个t t检验、四个检验、四个t t检验检验现在学习的是第20页，共83页l假设检验结论的两类错误假设检验结论的两类错误当当p p 时，做出时，做出“拒绝其无差别的假设，可认为各总体拒绝其无差别的假设，可认为各总体间有差别间有差别”的结论时就有可能犯错误，这类错误称为第的结论时就有可能犯错误，这类错误称为第一类错误（一类错误（type errortype error）其犯错误的概率用）其犯错误的概率用 表示，若表示，若 取取0.050.05，此时犯，此时犯型错误的概率型错误的概率0.0

12、50.05，若假设检验，若假设检验的的p p值比值比0.050.05越小，犯第一类错误的概率就越小。越小，犯第一类错误的概率就越小。1. 1.当当p p 时，做出时，做出“不拒绝其无差别的假设，还不能认为各不拒绝其无差别的假设，还不能认为各总体间有差别总体间有差别”的结论时就有可能犯第二类错误（的结论时就有可能犯第二类错误（type type ）其犯错误的概率用其犯错误的概率用 表示，通常表示，通常 为未知数，但假设检验为未知数，但假设检验p p值越大，犯第二类错误的概率就越小值越大，犯第二类错误的概率就越小现在学习的是第21页，共83页l注意：当认为干预有负影响时，应使用注意：当认为干预有负

13、影响时，应使用双侧检验法。除非你有非常可信的证据双侧检验法。除非你有非常可信的证据证明这种差异仅在一个方向存在，否则，证明这种差异仅在一个方向存在，否则，你需要用双侧检验法。你需要用双侧检验法。现在学习的是第22页，共83页l计量资料的假设检验计量资料的假设检验l计数资料的假设检验计数资料的假设检验l等级资料的假设检验等级资料的假设检验现在学习的是第23页，共83页比较目的应用条件统计方法样本与总体比较例数较大u检验例数较小t检验两组资料的比较（完全随机设计）例数较大u检验例数较小，来自正态分布且方差齐成组设计的t检验例数较小且非正态分布或方差不齐成组设计的秩和检验中位数检验现在学习的是第24

14、页，共83页l单个自变量资料的统计学分析方法l自变量 因变量 统计方法l属性 属性 卡方 (2) 检验l二分 (属性) 数值 t-检验l多分 (属性) 数值 方差分析l属性 数值 (有截缩) 寿命表法 / 积限法l数值 数值 回归 (或相关) 分析现在学习的是第25页，共83页l两个或以上自变量资料的统计学分析方法l自变量 因变量 统计方法l属性 属性 对数-线性l属性或数值 属性 (二分) logistic回归l属性或数值 属性 (多分) 判别分析l属性 数值 方差分析l数值 数值 多元回归l数值或属性 数值 (有截缩) Cox回归l属性 (有混杂) 数值 协方差分析l数值 因子分析或聚类分

15、析现在学习的是第26页，共83页比较目的应用条件统计方法配对资料的比较例数较大（任意分布）配随设计u检验（配对设计）例数较小，差值来自正态配对设计的t检验例数较小，差值为非正态配对设计的秩和检验多组资料的比较各组均数来自正态分布且方差齐成组设计的方差分析（完全随机设计）各组为非正态分布且方差不齐成组设计的秩和检验配伍资料的比较各组均数来自正态分布且方差齐配伍设计的方差分析（配伍设计）各组为非正态分布且方差不齐配伍设计的秩和检验现在学习的是第27页，共83页比较目的应用条件统计方法样本率与总体率的比较n较小时二项分布的直接法np5且n(1-p)5二项分布的u检验两个率或构成比的比较（完全随机设计

16、）np5且n(1-p)5二项分布的u检验n40且T5四格表的X2检验n40且1T5较正四格表的X2检验n40或T40配对X2检验np5且n(1-p)5较正配对X2检验多个率或构成比的比较（完全随机设计）全部格子T5或少于1/5的格子1T5列联表的X2检验若有T1或有多于1/5的格子1T280971988027911815133407913264113928890合计230130360现在学习的是第45页，共83页q 象这样的行列表，我们可以将其分割成表象这样的行列表，我们可以将其分割成表3 3形式的四格表，分别形式的四格表，分别计算各指标，计算的结果见表计算各指标，计算的结果见表3 3。表表3

17、 3 各种界值的阳性率及假阳性率各种界值的阳性率及假阳性率 q由表由表3 3可见，灵敏度和假阳性率随界值的降低而生高，但特异度则随界可见，灵敏度和假阳性率随界值的降低而生高，但特异度则随界值的降低而降低。根据这样的关系，我们可以用假阳性率为横坐标，值的降低而降低。根据这样的关系，我们可以用假阳性率为横坐标，灵敏度为纵坐标做灵敏度为纵坐标做ROCROC曲线，见下图。曲线，见下图。 指标(%)界值280802794079139敏感度429399100特异度9988680假阳性率101232100现在学习的是第46页，共83页 1.0 0.9 0.8 0.7 0.6 0.5 0.4 0.3 0.2

18、0.1 0(1.0 0.9 0.8 0.7 0.6 0.5 0.4 0.3 0.2 0.1 0(特异度特异度) ) 1.0 1.0 灵灵 0.9- 0.9- =40 =40 0.8- 80- 0.8- 80- 敏敏 0.7- 0.7- 0.6- 0.6- 度度 0.5- 0.5- 0.4- 280 0.4- 280 0.3- 0.3- 0.2- 0.2- 0.1 0.1 0 0曲线左上角灵敏度是曲线左上角灵敏度是1.01.0（100%100%），假阳性率是），假阳性率是0 0，即所有的病人全部被确诊，所有无病者都不会误，即所有的病人全部被确诊，所有无病者都不会误诊。距左上角距离越近的曲线实验效

19、果越好；诊。距左上角距离越近的曲线实验效果越好；在在ROCROC曲线上，靠坐上角距离最近的界点作为界值最好。（曲线上，靠坐上角距离最近的界点作为界值最好。（Q Q：为什么？）为什么？）在左上角处（灵敏度在左上角处（灵敏度+ +特异度）特异度）/2/2的值最大，可以根据此及实际工作的需要来确定具体诊断实验的的值最大，可以根据此及实际工作的需要来确定具体诊断实验的界值。界值。用用ROCROC曲线可以比较不同诊断实验的优劣（曲线可以比较不同诊断实验的优劣（Q Q：解释理由）。解释理由）。现在学习的是第47页，共83页2. 2. 似然比的临床应用似然比的临床应用l似然比似然比( (likelihood

20、 ratiolikelihood ratio) )是诊断试验综合评价的理是诊断试验综合评价的理想指标想指标, ,它综合了敏感度与特异度的临床意义它综合了敏感度与特异度的临床意义, ,而且而且可依据试验结果的阳性或阴性可依据试验结果的阳性或阴性, ,计算患病的概率计算患病的概率, ,便便于在诊断试验检测后于在诊断试验检测后, ,更确切地对患者作出诊断更确切地对患者作出诊断. .l真阳性率越高真阳性率越高, ,则阳性似然比越大则阳性似然比越大. .现在学习的是第48页，共83页CPK(u)AMI(+)AMI(-)+LRn比例n比例2809797/230=0.4211/130=0.010.42/0.

21、01=4280279118118/230=0.511515/130=0.120.51/0.12=4.2040791313/230=0.062626/130=0.200.06/0.20=0.3013922/230=0.018888/130=0.670.01/0.67=0.01合计230a/(a+c)130b/(b+d)现在学习的是第49页，共83页现在学习的是第50页，共83页现在学习的是第51页，共83页第三节第三节诊断性试验的评价原则诊断性试验的评价原则现在学习的是第52页，共83页1. 19811. 1981年确定的国际通用的评价原则年确定的国际通用的评价原则2. 19972. 1997年

22、年Trisha GreenhalghTrisha Greenhalgh在在BMJBMJ上提出的上提出的证实诊断试验有效的证实诊断试验有效的1010条问题条问题3. 20003. 2000年年SackettSackett在循证医学第二版提出的在循证医学第二版提出的8 8条原则条原则现在学习的是第53页，共83页1. 19811. 1981年确定的国际通用的评价原则年确定的国际通用的评价原则1.1 1.1 诊断性试验与金标准盲法比较和评价诊断性试验与金标准盲法比较和评价1.2 1.2 纳入研究病例的分析与评价纳入研究病例的分析与评价1.3 1.3 病例的来源和研究工作的安排是否作了叙述病例的来源和

23、研究工作的安排是否作了叙述1.4 1.4 诊断性试验的重复性及其临床意义是否明确诊断性试验的重复性及其临床意义是否明确1.5 1.5 诊断性试验所确定的正常值是否合理可靠诊断性试验所确定的正常值是否合理可靠1.6 1.6 在一系列试验中该诊断性试验是否最正确在一系列试验中该诊断性试验是否最正确1.7 1.7 诊断性试验的方法及重复性分析诊断性试验的方法及重复性分析1.8 1.8 诊断性试验的实用性如何诊断性试验的实用性如何现在学习的是第54页，共83页2. 19972. 1997年年Trisha GreenhalghTrisha Greenhalgh在在BMJBMJ上提出的证上提出的证实诊断试

24、验有效的实诊断试验有效的1010条问题条问题Q1: Is this test potentially relevant to my practice? Q1: Is this test potentially relevant to my practice? Q2: Has the test been compared with a true gold standard?Q2: Has the test been compared with a true gold standard?Q3: Did this validation study include an appropriate spe

25、ctrum of Q3: Did this validation study include an appropriate spectrum of subjects?subjects?Q4: Has workup bias been avoided?Q4: Has workup bias been avoided?Q5: Has expectation bias been avoided?Q5: Has expectation bias been avoided?Q6: Was the test shown to be reproducible?Q6: Was the test shown t

26、o be reproducible?Q7: What are the features of the test as derived from this validation Q7: What are the features of the test as derived from this validation study?study?Q8: Were confidence intervals given?Q8: Were confidence intervals given?Q9: Has a sensible normal range been derived?Q9: Has a sen

27、sible normal range been derived?Q10: Has this test been placed in the context of other potential tests in the Q10: Has this test been placed in the context of other potential tests in the diagnostic sequence?diagnostic sequence?现在学习的是第55页，共83页现在学习的是第56页，共83页 随着随着WHOWHO健康新概念的提出以及医健康新概念的提出以及医 学模式由生物医学

28、模式逐渐向生物学模式由生物医学模式逐渐向生物- -心理心理- -社会医学模式转变，传统的评价指标体社会医学模式转变，传统的评价指标体系仅关注生命的保存与局部躯体功能改系仅关注生命的保存与局部躯体功能改善，而既不能表达健康的全部内涵，也善，而既不能表达健康的全部内涵，也未能体现具有生物未能体现具有生物- -心理和社会属性的人心理和社会属性的人的整体性和全面性。的整体性和全面性。现在学习的是第57页，共83页 随着疾病谱的改变，医疗的主要目标由随着疾病谱的改变，医疗的主要目标由急性传染病转向癌症、心脑血管等慢性急性传染病转向癌症、心脑血管等慢性病。这些疾病较难治愈，很难用治愈率病。这些疾病较难治愈

29、，很难用治愈率来评价治疗效果，用期望寿命来评价治疗效果，用期望寿命、死亡率、死亡率、生存时间等客观生命生存时间等客观生命“量量”的指标，由的指标，由于成效递减规律，这些数量指标相对比于成效递减规律，这些数量指标相对比较稳定，所以有必要寻求更敏感的指标较稳定，所以有必要寻求更敏感的指标来反映不断变化的健康状况。来反映不断变化的健康状况。现在学习的是第58页，共83页 QOL QOL正是鉴于以上深刻的社会背景于正是鉴于以上深刻的社会背景于7070年代成为医学领域的研究热潮，年代成为医学领域的研究热潮，8080年代年代后则重点转向特定肿瘤与心脑血管等慢后则重点转向特定肿瘤与心脑血管等慢性病测评，并研

30、制出大量疾病专门化测性病测评，并研制出大量疾病专门化测定量表。定量表。现在学习的是第59页，共83页 QOL QOL至今仍无统一的定义，但大多数研至今仍无统一的定义，但大多数研究者认为它是多维的究者认为它是多维的, ,包含机体、心理精包含机体、心理精神和社会三个广泛领域神和社会三个广泛领域 现在学习的是第60页，共83页 Haan Haan等通过五个脑卒中量表与残疾、残等通过五个脑卒中量表与残疾、残障和障和QOLQOL的评定比较研究发现：一个人的评定比较研究发现：一个人的残疾最直接地受残损的影响，残障被的残疾最直接地受残损的影响，残障被定义为残损和残疾所导致的社会性后果，定义为残损和残疾所导致

31、的社会性后果，而而QOLQOL被定义为疾病所致后果的更广泛被定义为疾病所致后果的更广泛的领域，包括残疾和残障的成分，还有的领域，包括残疾和残障的成分，还有病人所承受的健康状态和幸福感病人所承受的健康状态和幸福感 现在学习的是第61页，共83页 按照近来按照近来WHO QOLWHO QOL的工作组定义，它的工作组定义，它是指不同文化和价值体系中的个体对与是指不同文化和价值体系中的个体对与他们的目标、期望、标准和所关心的事他们的目标、期望、标准和所关心的事情有关的生活状况的体验。因此情有关的生活状况的体验。因此QOLQOL是是一个与个人身体健康情况、心理状态、一个与个人身体健康情况、心理状态、独立

32、水平、社会关系、个人信仰以及所独立水平、社会关系、个人信仰以及所在环境的特点有着明显关系的、内容复在环境的特点有着明显关系的、内容复杂的概念。杂的概念。 现在学习的是第62页，共83页 QOL QOL相应的中文翻译也较为混乱，诸如相应的中文翻译也较为混乱，诸如生活质量、生命质量、生存质量、生活生活质量、生命质量、生存质量、生活质素等。但中国生物医学文献数据库质素等。但中国生物医学文献数据库（CBMCBM）以以“生活质量生活质量”作为主题词。作为主题词。 现在学习的是第63页，共83页 低层中层高层参考译名生存质量生活质量（狭义）生命质量需求层次 生理（食、睡、性）维持生存 生理、安全、爱与隶属

33、、尊重 生理、安全、爱与隶属尊重、自我实现 主要应用领域 医学 社会学 医学与社会学综合领域 现在学习的是第64页，共83页现在学习的是第65页，共83页l19801980年年WHOWHO国际残疾分类（国际残疾分类（ICIDHICIDH）1010强调疾病后果应在残损（强调疾病后果应在残损（impairmentimpairment）、）、残疾（残疾（disabilitydisability）、）、残障（残障（handicaphandicap）三三个水平上进行，并在国际脑卒中康复的个水平上进行，并在国际脑卒中康复的研究中逐步形成了比较统一的认识。研究中逐步形成了比较统一的认识。l目前对残损（功能障

34、碍）和残疾（能力目前对残损（功能障碍）和残疾（能力障碍）两个水平的评定已很少引起争议，障碍）两个水平的评定已很少引起争议，筛选出了一批比较公认成熟的量表。筛选出了一批比较公认成熟的量表。现在学习的是第66页，共83页l按按ICIDHICIDH定义，残障是指确定一个人由于残损或残定义，残障是指确定一个人由于残损或残疾而引起的限制或妨碍他在社会中达到正常角色的疾而引起的限制或妨碍他在社会中达到正常角色的不利因素的程度，是由于作为社会存在的人的水平不利因素的程度，是由于作为社会存在的人的水平上一残疾。常见的残障量表是改良的上一残疾。常见的残障量表是改良的RankinRankin量表量表( (RS)R

35、S) 及其反复修订后的及其反复修订后的OHSOHS，然而即便是多次修改，对然而即便是多次修改，对两个量表的主要异议之一是它评定的是残疾而非残两个量表的主要异议之一是它评定的是残疾而非残障。障。lHaanHaan等人对反复修订的等人对反复修订的RSRS进行了效度研究发现，进行了效度研究发现，不应该把它看作纯残障评定方法，而应看作是具有不应该把它看作纯残障评定方法，而应看作是具有残疾指症的全面的机能健康指数。因此，总的来说，残疾指症的全面的机能健康指数。因此，总的来说，在脑卒中的残障评定方面，还没有公认成熟的量表。在脑卒中的残障评定方面，还没有公认成熟的量表。发展发展QOLQOL的评定量表似乎是一

36、个方向，如主观取向的的评定量表似乎是一个方向，如主观取向的QOLQOL和脑卒中专门化健康相关和脑卒中专门化健康相关QOLQOL评定已成为一个评定已成为一个热点热点 现在学习的是第67页，共83页现在学习的是第68页，共83页l现代医学正由传统的经验医学向循证医现代医学正由传统的经验医学向循证医学转变，病人由客体（被动治疗）的地学转变，病人由客体（被动治疗）的地位转变为复合主体地位，共同参与临床位转变为复合主体地位，共同参与临床诊断、治疗决策。诊断、治疗决策。l治疗方案的选择、疗效的评定应兼顾生治疗方案的选择、疗效的评定应兼顾生存的时间与生存质量，如乳腺癌治疗中存的时间与生存质量，如乳腺癌治疗中

37、的根治术，虽延长了患者生命，但由于的根治术，虽延长了患者生命，但由于失去乳房、胸部塌陷产生的自卑感也影失去乳房、胸部塌陷产生的自卑感也影响其正常社交生活，严重影响生活质量。响其正常社交生活，严重影响生活质量。因此国内外多采用能同时提高生命量与因此国内外多采用能同时提高生命量与质的保守性手术。质的保守性手术。现在学习的是第69页，共83页l若不进行若不进行QOLQOL测量，一项治疗尽管其疗测量，一项治疗尽管其疗效被认为是完全成功的效被认为是完全成功的, , 但心理社会功能但心理社会功能可能很差，例如，根据可能很差，例如，根据BathelBathel指数评分，指数评分，患者功能完全独立，但在就业、

38、情感等患者功能完全独立，但在就业、情感等方面却可能受限。而一项有利于心理社方面却可能受限。而一项有利于心理社会状态改善的治疗却可能因未能改善机会状态改善的治疗却可能因未能改善机体功能而遭淘汰。体功能而遭淘汰。l近来溶栓治疗的开展和神经保护性治疗近来溶栓治疗的开展和神经保护性治疗的开发，均急需改进对脑卒中结局的测的开发，均急需改进对脑卒中结局的测量，包括量，包括QOLQOL测量。测量。 现在学习的是第70页，共83页l19981998年英国国家健康服务（年英国国家健康服务（UK National UK National Health Service, NHSHealth Service, NHS

39、）机构制定了健康技机构制定了健康技术评定（术评定（Health Techonology Assessment, Health Techonology Assessment, HTAHTA），），推鉴在选择结局测量时应考虑推鉴在选择结局测量时应考虑以下标准以下标准 现在学习的是第71页，共83页（一）信度和效度（一）信度和效度 要使确信要使确信QOLQOL测量的科学严谨性，信测量的科学严谨性，信度度( (reliability)reliability)和效度（和效度（validityvalidity）的证据是的证据是关键。关键。 现在学习的是第72页，共83页1 1、信度、信度是指量表在不同观察

40、评定者、不同时期测量同一被试是指量表在不同观察评定者、不同时期测量同一被试对象所得相同结果的可靠程度。信度分析是检测评对象所得相同结果的可靠程度。信度分析是检测评估的随机误差。常用主要方法包括：（估的随机误差。常用主要方法包括：（1 1）重测信）重测信度（度（test-retest reliabilitytest-retest reliability）；（）；（2 2）分半信度（分半信度（split-half split-half reliabilityreliability）：）：采用采用Spearman-BrownSpearman-Brown公式计算；（公式计算；（3 3）内部一致信度（内

41、部一致信度（internal consistent reliabilityinternal consistent reliability）：）：通过计通过计算算KRKR2020或或Cronbach Cronbach 系数来评价；（系数来评价；（4 4）评定者之间）评定者之间信度（信度（inter-tester reliabilityinter-tester reliability）：）：计算计算KappaKappa值。值。现在学习的是第73页，共83页2 2、效度、效度是指工具测定它打算测定的内容的程度。是指工具测定它打算测定的内容的程度。即实际测量结果与理论值、真实值或即实际测量结果与理论值

42、、真实值或“金标准金标准”（gold standardgold standard）符合的程度。符合的程度。效度分析是检验测定中的系统误差。效度分析是检验测定中的系统误差。现在学习的是第74页，共83页l内容效度（内容效度（content validitycontent validity）：）：是指量表项目反映是指量表项目反映所量全部内容的程度（即脑卒中患者的生活质量）。所量全部内容的程度（即脑卒中患者的生活质量）。内容效度的评估主要通过专家组、病人及文献综述内容效度的评估主要通过专家组、病人及文献综述的推理判断来进行，是一种逻辑方法，而非数量化的推理判断来进行，是一种逻辑方法，而非数量化的统计

43、方法。的统计方法。l效标效度（效标效度（criterion-related validitycriterion-related validity）又称准则关联效又称准则关联效度，是指一个量表对处于特定情境中个体的行为进度，是指一个量表对处于特定情境中个体的行为进行预测的有效性，即量表结构与金标准的相关程度。行预测的有效性，即量表结构与金标准的相关程度。包括同时效度（包括同时效度（concurrent validityconcurrent validity）和预测效度和预测效度（predictive validitypredictive validityl结构效度（结构效度（construct

44、validityconstruct validity）：）：又称构思（构念）又称构思（构念）效度。指测量在多大程度上正确地验证了编制量效度。指测量在多大程度上正确地验证了编制量表时的理论构思。表时的理论构思。现在学习的是第75页，共83页（二）敏感度（二）敏感度（responsivenessresponsiveness） 即灵敏度、反应性。系指量表能反映即灵敏度、反应性。系指量表能反映QOLQOL变化的能变化的能力（即便是很微小的变化），通过动态力（即便是很微小的变化），通过动态QOLQOL测定，测定，能够把具有不同疾病程度和能够把具有不同疾病程度和/ /或干预性治疗程度的或干预性治疗程度的患

45、者区别开来。在干预治疗研究中，若使用了虽然患者区别开来。在干预治疗研究中，若使用了虽然有适用性、具有信度和效度但却不敏感的量表，则有适用性、具有信度和效度但却不敏感的量表，则不能发现一些细微的有临床意义的变化，常常造成不能发现一些细微的有临床意义的变化，常常造成误导。统计学处理包括均数比较（配对误导。统计学处理包括均数比较（配对t t检验）、检验）、标化效应大小（标化效应大小（standardized effect sizesstandardized effect sizes，SESSES）及及受试者可操纵特征性曲线（受试者可操纵特征性曲线（ROCROC）下面积的计算等。下面积的计算等。 现在

46、学习的是第76页，共83页（三）精确度（三）精确度 精确度（精确度（precisionprecision）是指量表测量范围是指量表测量范围的大小和准确性，即回答条目或数量值的大小和准确性，即回答条目或数量值的精确性。精确度重要性还在于量表报的精确性。精确度重要性还在于量表报告最佳或最差健康状况（即地板和天花告最佳或最差健康状况（即地板和天花板效应间的范围）的能力，使每个条目板效应间的范围）的能力，使每个条目的备选答案均有可能被选中的备选答案均有可能被选中 现在学习的是第77页，共83页（四）适用性（四）适用性 适用性适用性( (Appropriateness)Appropriateness)是

47、指在评价用于是指在评价用于临床试验的结局测量量表时，应注意其临床试验的结局测量量表时，应注意其是否符合试验的专门目的和问题。一项是否符合试验的专门目的和问题。一项用于评价脑卒中病人用于评价脑卒中病人QOLQOL的量表的内容的量表的内容应反映其研究目的并要适用于脑卒中病应反映其研究目的并要适用于脑卒中病人的本质特征。人的本质特征。 现在学习的是第78页，共83页（五）可接受性（五）可接受性（AcceptabilityAcceptability） 任何测量都需要考虑可接受性和平均完任何测量都需要考虑可接受性和平均完成时间，特别是在测量用于脑卒中病人成时间，特别是在测量用于脑卒中病人时，因为脑卒中后

48、可能常合并潜在的认时，因为脑卒中后可能常合并潜在的认识问题和厌烦情绪。还应检查病人对全识问题和厌烦情绪。还应检查病人对全部项目和单个项目的应答率。一个测量部项目和单个项目的应答率。一个测量可接受性最好的方式就是在病人中先在可接受性最好的方式就是在病人中先在用词、回答项目和一般框架的可行性方用词、回答项目和一般框架的可行性方面进行预试面进行预试 现在学习的是第79页，共83页（六）代评者（六）代评者 当脑卒中病人可能很难交流或正确理解当脑卒中病人可能很难交流或正确理解研究中的问题时，代理人（研究中的问题时，代理人（proxy proxy respondentsrespondents）的使用是很重

49、要的。的使用是很重要的。BuckBuck等等认为使用代评人是必要的，它要比把试认为使用代评人是必要的，它要比把试验中严重病例因无法测量而排除利大于验中严重病例因无法测量而排除利大于弊，尤其是这部分病人可能有显著的弊，尤其是这部分病人可能有显著的QOLQOL的下降的下降 现在学习的是第80页，共83页（七（七）一般与疾病专门化量表一般与疾病专门化量表 QOLQOL研究人群不同，其具体内容有着明显的差研究人群不同，其具体内容有着明显的差异，可将异，可将QOLQOL量表分为疾病专门化生存质量量表和一量表分为疾病专门化生存质量量表和一般性生存质量量表。前者针对某种特殊疾病或某一类般性生存质量量表。前者

50、针对某种特殊疾病或某一类疾病人群的疾病人群的QOLQOL，用于说明特定疾病人群所存在用于说明特定疾病人群所存在的的QOLQOL问题，并不能进行同种疾病人群间的比较，问题，并不能进行同种疾病人群间的比较，对研究治疗前后对研究治疗前后QOL QOL 的变化有较好的效度；后的变化有较好的效度；后者可进行不同疾病人群间的者可进行不同疾病人群间的QOL QOL 的比较及研究卫的比较及研究卫生政策的效用，但它们因为不是强调某一特定疾病生政策的效用，但它们因为不是强调某一特定疾病的某些特殊问题而对的某些特殊问题而对QOL QOL 的重要变化并不敏感。的重要变化并不敏感。 现在学习的是第81页，共83页现在学