医学专题一干细胞研究发展政策支持.doc

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1、干细胞国家产业政策的扶持我国对干细胞技术非常重视，2006年初，国务院在国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)中明确指出要大力发展生物技术，将“基于干细胞的人体组织工程技术”列入生物技术的前沿领域。2010年，国务院发布国务院关于加快培育和发展战略性新兴产业的决定，将“生物产业”列入重点领域快速发展，推进生物制造关键技术开发、示范和应用，干细胞就属于此列。“十一五”期间，干细胞产业得到了国家“973计划”、“863计划”和“发育与生殖研究国家重大科学研究计划”等的大力支持。2012年科技部发布干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划，将纳米研究、量子调控研究、蛋白质研究

2、、发育与生殖研究、干细胞研究、全球变化研究列为6个国家重大科学研究计划“十二五”专项规划。2016年8月，国务院正式印发“十三五”国家科技创新规划。干细胞与再生医学作为新型生物医药技术，被强调要有创新突破和应用发展，以推动技术转化应用并服务于国家经济社会发展，大幅提高生物经济国际竞争力。2016年10月，科技部发布了关于发布国家重点研发计划干细胞及转化研究等重点专项2017年度项目申报指南的通知，“干细胞及转化研究”试点专项继入列2016重点专项之后再次作为重点专项之一，被要求从包括干细胞临床研究、干细胞资源库等8个方面全面部署研究任务，力求推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细

3、胞及转化医学领域技术水平。2016年10月，中共中央、国务院印发的“健康中国2030”规划纲要全文发布，规划纲要提出，到2030年我国主要健康指标进入高收入国家行列，其中“干细胞与再生医学”作为重大科技项目被列入规划纲要，旨在推进医学科技进步，推动健康科技创新。2016年12月，国务院正式印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划，对“十三五”期间我国战略性新兴产业发展目标、重点任务、政策措施等作出全面部署安排并明确，到2020年生物产业规模达到8-10万亿元。2017年1月，发改委发布“十三五”生物产业发展规划关注生物科技行业;2月，发改委又发布了战略性新兴产业重点产品和服务指导目录，支持包括

4、干细胞在内的细胞治疗产品等领域的生物产业发展。从近几年的文件来看，国家在政策层面上，对干细胞技术及其临床治疗的研究是予以鼓励和支持的。政策摘要：国家“十二五”科学和技术发展规划干细胞被确定为仅有的六个重大科学研究计划之一，是力求未来五年取得重大突破的核心发展领域。国务院关于印发的通知本通知在2015年8月公布，其中写明：“（六）大力推动重点领域突破发展。实现生物3D打印、诱导多能干细胞等新技术的突破和应用。”诱导多能干细胞位列国家要大力推动，寻求突破发展的重点领域（新技术）。此处的“诱导多能干细胞（induced pluripotent stemcells, iPS cells）”正是2012

5、年诺贝尔奖成果，也是干细胞领域最热门的话题之一。“健康中国2030”规划纲要2016年10月25日中共中央、国务院印发规划纲要，也对干细胞研究做了明确的阐述：“启动实施脑科学与类脑研究、健康保障等重大科技项目和重大工程 发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗等医学前沿技术。”“健康中国2030”规划纲要是建国以来首次在国家层面提出的健康领域中长期战略规划。这份规划纲要中也对干细胞技术予以了肯定，与新型疫苗、生物治疗等热门技术一起入选发展支持对象。纲要选取的这几个技术也是当下医药领域发展最为火热的方向。“十三五”国家战略性新兴产业发展规划2016年11月29日国务院颁布的发展规划中，

6、对于干细胞的研究和管理方向进行了规定：“依托并整合现有资源，建设一批创新基础平台，支持基因库、干细胞库、中药标准库、高级别生物安全实验室、蛋白元件库等建设。”“七、超前布局战略性产业，培育未来发展新优势（三）生物技术领域。构建基于干细胞与再生技术的医学新模式。加快布局体细胞重编程科学技术研发，开发功能细胞获取新技术。完善细胞、组织与器官的体内外生产技术平台与基地。规范干细胞与再生领域法律法规和标准体系，完善知识产权评估与转化机制，持续深化干细胞与再生技术临床应用。发展肿瘤免疫治疗技术。”干细胞库作为与基因库、中药标准库和蛋白元件库同等重要的生物产业创新工程库，位列国家重点发展的方向之一。同时，

7、在国家计划超前布局的战略性产业中，干细胞及相关的再生技术位列整个生物技术领域最重要的起始位置。而其中又非常鲜明地提出，要完善相关法律法规和标准体系，这是干细胞行业健康发展的必经之路和不二之选。卫计委和CFDA的监管政策医疗技术临床应用管理办法由当时的卫生部于2009年3月2日印发，其中对异体干细胞技术有了明文禁止的规定。而对于自体干细胞治疗技术和异基因干细胞移植技术都采取了严格的准入规定。在当时的政策环境和科研认知水平下，对干细胞相关技术采取的是一种相对安全的策略，政策导向以稳妥为主。“第六章 附 则第五十八条异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。

8、”“第三类医疗技术目录一、涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证的医疗技术：克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、基因治疗技术、中枢神经系统手术戒毒、立体定向手术治疗精神病技术、异基因干细胞移植技术、瘤苗治疗技术等。”关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知 2012年1月原卫生部发布了这一通知，对全国范围内的干细胞临床研究和应用展开自查自纠，并规定“2012年7月1日前，暂不受理任何申报项目。”2012年5月24日，人民日报刊发了吉林硅谷医院涉嫌违规开展干细胞诊疗活动的文章（“唯一获批”医院忽悠患者）。当时的卫生部针对这一违规诊疗，进行了公开的严厉处罚

9、。可见，即使全国范围内展开了自查自纠，市场上依旧充斥着各类违规行为。此时，我国还缺乏体系化的干细胞临床研究管理规范，因此处于无规可依的阶段，“打擦边球”和“趁浑水摸鱼”行为层出不穷。自查自纠这一文件对干细胞的临床研究有着深远的影响，因为自这以后的很长一段时间里，合规的干细胞的临床研究基本处于停滞状态。关于征求等文件意见的函2013年3月1日，当时的卫生部和CFDA公布了一系列干细胞临床治疗相关政策文件的试行稿，包括干细胞临床试验研究管理办法（试行）、干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）和干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）三个文件。这是第一次从监管层面正式探索干细胞行业的整体系统构

10、建。当时全球的干细胞研究热情高涨，我国也开始逐步去正面积极地面对干细胞临床治疗。我国规定药物临床试验质量管理规范（GCP）适用于干细胞临床试验研究。同时，CFDA与卫生部对医疗机构也会联合开展GCP考核。干细胞治疗既被认为是一种临床治疗技术，但同时也接受着药物等级的严格监管。2014年卫生计生工作要点2014年1月27日印发的工作要点中，写明“（二十九）推进医学科技创新体系建设。制定干细胞临床研究管理办法。”随着2013年初就提出系统性建设干细胞临床管理平台，到2014年的工作要点中着重强调制定干细胞临床研究管理办法，可以看到制定干细胞的行业政策是一项充满挑战的工作，历时近一年仍处于研究阶段。

11、干细胞临床研究管理办法（试行）经过历时一年半的精心准备，2015年7月20日由国家卫计委和CFDA共同组织制定的干细胞临床研究管理办法（试行）问世。这是干细胞行业相关临床研究重要的系统性文件。需要特别注意的是，办法（试行）不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。并提出：医疗机构按照办法（试行）要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 办法（试行）提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。干细胞临床研究机构备案制度虽然前述管理办法规定了只有三甲

12、医疗机构能够从事干细胞的临床研究，但是三甲医院只是最基本的必要条件，并不是全体三甲医院一同纳入。在管理办法公布近一年后，2016年6月卫计委和CFDA公布了首批通过备案的干细胞临床研究机构（见文末附录）。包括北京协和医院、北大人民医院、北医三院等著名医院都位列其中。对于投资机构而言，如果标的企业与这些入选的三甲医院开展了正式合作，对其合规性和综合实力是一种良好证明。这些数量众多的国内一流医疗机构和顶尖学者的积极参与，也从另一个侧面反映出干细胞行业的发展依旧处于蓬勃向上的态势之中。2017年4月6日，国家监管部门已开放第二批医疗机构的备案申请，未来将会有更多的合规医疗机构参与到干细胞临床研究之中。与2009年时的保守之势相比，经过8年的不懈努力，人们对干细胞的认识有了长足的进步，监管层有更强的信心和能力去对干细胞进行规范。内容总结（1）干细胞国家产业政策的扶持我国对干细胞技术非常重视，2006年初，国务院在国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)中明确指出要大力发展生物技术，将“基于干细胞的人体组织工程技术”列入生物技术的前沿领域（2）“健康中国2030”规划纲要2016年10月25日中共中央、国务院印发规划纲要，也对干细胞研究做了明确的阐述：“启动实施脑科学与类脑研究、健康保障等重大科技项目和重大工程