FDA建立与申请人沟通的会议制度的经验对我国新药审批的.docx

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1、摘要新药的开开发和审审批是一一个系统统而复杂杂的科学学过程。在此过过程中，申办者和审评人员对新药的安全性、有效性和质量等特性和审批要求的了解程度和方式以及角度是不同的，这会导致新药研究开发进展缓慢、风险增大、审批结果不可预测及审批时间延长等诸多问题。因此，建立有效的双方沟通交流渠道是必要而且重要的。FDA从从19997年实实施的PPDUFFA III开始始积极探探索在新新药研究究开发和和审批过过程中建建立与申申办者和和/或申申请人沟沟通交流流的正式式会议制制度，并并从法律律和法规层层面对正正式会议议制度进进行了规规范。FFDA在在其指南南文件中中对正式式会议的类类型、请请求、评评估、会会议资料

2、料的要求求和提交交、召开开会议的的程序、会议纪纪要的整整理等均均作了详详细规定定。申办办者可以以在INND提交交前、II期试验验结束、IIa期期试验结结束、III期试试验结束束、NDDA/BBLA提提交前等等新药开开发的关关键环节节申请正正式会议议。调查查数据表表明，这这些会议议对提高高新药开开发的质质量和上上市申请请的质量量是非常常关键的的。会议议制度化化加快了了新药的的开发，有有效地缩缩短了新新药审批批时间，节节约了开开发成本本，同时时也减少少了无效效浪费。国家食品品药品监监督管理理局已建建立了多多种对申申请人的的咨询沟沟通途径径，但现现有的沟沟通渠道道还存在在一定的的局限性性和问题题，还

3、未未形成对对新药开开发和审审批的有有效促进进作用。在中国国近期内内实行SSFDAA(CDDE)与与申请人人沟通会会议制度度化是非非常必要要的，而而且是可可行的。关键词：新药开开发和审审批；正式会会议；FDAA沟通交流流会议制制度；国国家食品品药品监监督管理理局；FDAs EExpeerieencee inn Esstabblisshinng MMeettingg Syysteem ffor Commmunnicaatioon WWithh Spponssorss orr Apppliicannts andd Itts IIlluuminnatiion on Chiinesse NNew Dru

4、ug RReviiew andd Appproovall SyysteemAbsttracctDeveeloppmennt aand revvieww off a neww drrug is a syysteemicc, ccomppliccateed, andd scciennce-bassed proocesss. Thee spponssorss annd rreviieweers commpreehennd tthe neww drrugs ccharractteriistiics rellateed tto iits saffetyy, eeffiicaccy aand quaali

5、tty, andd teechnnicaal rrequuireemennts forr appproovall wiith diffferrentt appprooachhes, viiewppoinnts andd deegreee dduriing thiis pproccesss. TThesse ddifffereencees mmay leaad tto mmanyy prrobllemss suuch as sloow pproggresss oof nnew druug ddeveeloppmennt, enllargged rissks, unnpreedicctabble

6、revvieww reesullts andd prroloongeed rreviiew proocesss, etcc. TTherrefoore, itt iss neecesssarry aand impporttantt too esstabblissh tthe effficiientt coommuuniccatiion chaanneel bbetwweenn spponssorss/apppliicannts andd reevieewerrs.Withh thhe iimpllemeentaatioon oof PPDUFFA III iin 119977, FFDA ex

7、pplorred to esttabllishh thhe fformmal meeetinng ssysttem to commmunnicaate witth tthe spoonsoors durringg deevellopmmentt annd rreviiew proocesss oof aa neew ddrugg, aand reggulaatedd itt wiith laww annd rreguulattionns. FDAA prresccribbes thee tyypess off meeetiingss, pprocceduuress foor rrequuest

8、tingg meeetiingss, cconttentt off innforrmattionn paackaagess, pprocceduuress foor tthe connducct oof mmeettinggs, andd doocummenttatiion in dettaills iin tthe Guiidannce. Thhe ssponnsorrs ccan appply forr thhe fformmal meeetinng aat ccritticaal mmileestooness inn drrug devveloopmeent, suuch as pree

9、-INND, endd off phhasee 1, ennd oof pphasse 22a, endd off phhasee 2, prre- BLAA orr NDDA, etcc. SSurvvey datta sshowwed thaat tthesse mmeettinggs aare criiticcal forr immproovinng tthe quaalitty oof ddeveeloppmennt aand marrkettingg apppliicattionn. TThe sysstemmic meeetinng sspedd upp thhe nnew dru

10、ug ddeveeloppmennt, shoorteenedd thhe rreviiew timme, savved thee deevellopmmentt coost, annd rreduucedd thhe uusellesss waastee.SFDAA seet uup mmanyy chhannnelss too coommuuniccatee wiith thee apppliicannts, buut ttherre aare somme llimiitattionn annd iissuues at currrennt cchannnells. Theese commm

11、unnicaatioon cchannnells ddidnnt impprovve tthe devveloopmeent andd reevieew oof nnew druugs yett. IIt iis nneceessaary andd feeasiiblee foor SSFDAA acctuaalizzingg meeetiing sysstemm foor ccommmuniicattionn wiith thee apppliicannts in thee neear futturee.Key Worrds:Devveloopmeent andd Reevieew oof

12、NNew Druug;Forrmall Meeetiing;FDAA;Meeetiing Sysstemm foor CCommmuniicattionn;SFDDA;目录第1章序序言1第2章FFDA建建立会议议制度的的背景、法规依依据和指指南文件件22.1 会议制制度产生生的历史史背景222.2 会议制制度的法法律和法法规依据据32.3 与会议议制度有有关的指指南文件件6第3章FFDA与与申办者者或申请请人的正正式会议议制度介介绍73.1 会议类类型73.2 申办者者或申请请人提出出会议请请求83.3 FDAA对会议议请求的的评估1103.4 会议调调整和取取消1003.5 会议资资料包的的

13、内容和和提交1113.6 预会议议和与申申办者或或申请人人的沟通通133.7 召开会会议的程程序1333.8 文件整整理1443.9 对会议议纪要的的争议的的解决114第4章FFDA与与申办者者在新药药开发的的关键环环节举行行的会议议144.1 INDD提交前前会议1154.2 1期结结束时会会议1884.3 2a期期结束时时会议1184.4 2期结结束会议议184.5 NDAA/BLLA提交交前会议议19第5章FFDA实实行的正正式会议议制度对对新药审审批的影影响200第6章中中国SFFDA在在新药审审批过程程中与申申请人沟沟通的现现状及影影响2556.1 SFDDA药品品审评中中心与注注册

14、申请请人沟通通的现状状256.2 现有的的沟通渠渠道的局局限性和和存在的的问题2266.3 现有的的沟通方方式和渠渠道对新新药审评评过程的的影响227第7章我我国在药药品审批批过程中中建立与与申请人人沟通交交会议制制度的可可行性探探讨3117.1 建立与与申请人人沟通交交流会议议制度的的法规依依据3117.2 建立沟沟通交流流制度对对审评资资源的要要求322第8章对对我国建建立与申申请人沟沟通的会会议制度度的建议议338.1 沟通交交流会议议制度的的适用范范围3338.2 沟通交交流会议议的时机机和内容容348.3 沟通交交流会议议的类型型和流程程35第9章结结论366参考文献献38附录缩略略

15、语400致谢422第1章序言保证公众众健康是是各国政政府的一一项重要要使命，其核心首首先是药药品的可可获得性性，即能能否开发发足够的的安全、有效的的新药满满足患者者的需要要。因此政政府主管管部门不不仅要制制定政策策和程序序鼓励与与推动新新药研究究开发和和早日上上市，同同时又要要通过一一系列的的法规对对新药进进行严格格的审批批以保证证上市的的药品安安全、有有效和质质量可控控。新药的研研究开发发是一门门系统而而复杂的的科学，它它包括药药物的发发现（作作用靶点点的建立立和验证证、测定定方法的的建立和和筛选、先导化化合物的的发现和和结构优优化）、临床前前研究（动动物安全全药理、药效、毒理（急急毒、长长

16、毒、三三致、特特殊毒性性）、药药代动力力学）、临床研研究（生生物药剂剂学、II期、IIa期期、IIIb期、IIII期）、上市审批批和上市后后研究与与评价四个阶段段。每一阶阶段又涉涉及到物物理、化化学、生生物、药药理、毒毒理、药药学、医医学等各各种学科科的知识识与技术术。人们对对一个新新药的理理解与认认识是随随着每一一阶段研研究和开开发的深深入逐渐渐由浅入入深、由由偏到全全的过程程，最终终全面了了解与把把握其安安全性、有效性性及质量量等特性性。新药药审批的的主要环环节是药药品主管管部门根根据申请请人提交交的研究究数据和和资料对对新药的的安全性性、有效效性及质质量可控控性进行行科学的的评价，从从而

17、决定定其进行行下一步步的研究究或批准准上市，这这就决定定了新药药审评只只能是事事后评价价。由于审审评人员员并不参参与到一一个新药药的研究究和开发发过程中中，只通通过申请请人提交交的资料料对新药药进行了了解与评评价；另另一方面面，参与与新药研研究和开开发的研研究人员员在研究究过程中中有多次次失败和和成功的的经验，对对新药有有全面的的理解和和了解，但但却不能能在申报报资料中中全部得得以体现现。而且且从发达达国家的的经验来来看，新新药的研研究开发发上市是是一个长长达十几几年的漫漫长过程程，申请请人投入入的资金金成本超超过十亿亿美元，几乎所有的研究工作都围绕证明药品的安全、有效和质量可控开展，必须严格

18、符合主管部门规定的所有技术要求，任何失误都意味着时间和资金的巨大损失。正是认识到新药研究开发的科学性、系统性、复杂性、高风险性以及研究开发人员和审评人员的信息不对称，很多发达国家的主管部门开始谋求审评部门早期介入新药研究开发过程，并形成了行之有效的与申请人或申办人沟通交流的会议制度，对缩短新药研究开发和审批时间、促进早日上市起到了举足轻重的作用。本文拟通通过收集集公开发发表的文文章、研研究报告告或来自自权威网网站的信信息，分分析美国国FDAA在新药药审批过过程中建建立正式式会议制制度的背背景、法法规依据据、操作作程序、实施情情况以及及对新药药的研究究开发和和审批时时间的影影响，并讨论论我国在在

19、新药审审评过程程中建立立与申请请人沟通通的会议议制度的的可行性性和必要性性，通过探讨讨美国FFDA的的经验对对我国的的借鉴意意义，提提出改进进或提高高的建议议。第2章FDAA建立会议议制度的的背景、法规依据据和指南南文件2.1 会议制制度产生生的历史史背景在上世纪纪九十年年代以前前,美国国FDAA面临审审评资源源短缺、审批结结果不可可预测以以及进度度缓慢等等诸多问问题。一一方面，FFDA缺缺乏足够够的审评评人员对对新药申申请进行行及时的的审评、建立流流程和标标准使审审评程序序更加严严谨、一一致和可可预测。另一方方面，其其他国家家的药品品监管部部门却能能快速审审批新药药，美国国患者得得到新药药的

20、机会会落后了了。19922年开始始实施的的“处方药药用户付付费法案案”（以下下简称PPDUFFA）解解决了FFDA审审评人员员短缺、审批管管理信息息系统落落后等问问题，使使FDAA能够着着手研究究制定适适用于药药品研究究开发和和审批的的技术指指导原则则体系、改进审审批管理理程序和和制度，从从而达到到加快新新药开发发和宿短短审批时时间的目目标11。FFDA在在实施PPDUFFA的过过程中发发现，单单纯靠制制定并发发布技术术指导原原则、增增加审评评人员数数量并提提高工作作效率并并不能完完全满足足加快新新药研发发、缩短短审批时时间的要要求。因因为申请请人不明明确FDDA的具具体要求求，许多多NDAA

21、申请送送交FDDA审查查后才发发现不符符合要求求。只有通通过在新新药研发发和审批批过程中中审评专专家与申申办人（研研究者）之之间的有有效沟通通，才能能提高研研究工作作的质量量，少走走弯路，使使申办者者提交的的数据和和资料更更加充分分和完善善，具有有可评价价性，从而达达到缩短短新药研研发和审审批时间间、实现现早日上上市的目目标。119977年开始始实施的的PDUUFAIII强调调在药品品开发过过程中加加强FDDA与申申请人之之间的沟沟通，确确定了在在临床前前和临床床开发阶阶段安排排与申办办人正式式会议的的时间框框架，以以评价和和解决与与新药有有关的具具体问题题2。20000年FDDA正式式出台了

22、了会议制制度的指指南文件件：“行业指指南：与与申办者者和申请请人就PPDUFFA产品品的正式式会议”，该指指南文件件是FDDA实施施“药品审审评管理理规范（GGRP）”的重要组成部分。20022年，美美国国会会通过了了“生物恐恐怖主义义法案”3， 该该法案包包括将PDUUFA延延期五年年（20003-20007）的的授权（PPDUFFAIIII）。FDAA在PDDUFAAIIII的框架架下制定定了针对对审评人人员和制制药行业业的指南南文件：“药品审审评管理理原则和和实践规规范”（GRRMPss）,应用用于新药药和新生生物制品品上市申申请和新新适应症症申请的的第一轮轮审评，该该指南于于20005

23、年33月开始始执行4。FDAA同时还还设定一一个测试试目标：通过对对选定的的新药申申请提早早审评、在开发发过程中中为选定定的产品品提供更更多的反反馈信息息和建议议等措施施是否可可以缩短短新药开开发和审审批的时时间。220099年FDDA出台台了新的的会议制制度的指指南文件件，在会会议的形形式和适适用范围围方面都都有所扩扩展。研研究表明明，FDDA实行行的正式式会议制制度对新新药的研研究开发发和审批批起到了了积极的的促进作作用。2.2 会议制制度的法法律和法法规依据据2.2.1美国国联邦食食品、药药品和化化妆品法法案（FFFDCCA）对对会议有有如下规规定55：505(b)(4)(B)：如果申办

24、办者或申申请人为为就临床床试验的的设计和和规模达达成一致致意见的的目的提提出合理理的书面面的会议议请求，而而该临床床试验是是为主张张的有效效性提供供基本依依据，主主管负责责人就应应根据本本节或公公共卫生生服务法法第3551节的的规定与与临床研研究的申申办者或或药品许可可的申请请人开会会。申办办者或申申请人应应提供必必要的资资料支持持就临床床试验的的设计和和规模进进行讨论论并达成成一致。任何此此类会议议的纪要要由主管管负责人人准备，并并根据要要求提供供给申办办者或申申请人。505(b)(4)(C)：主管负负责人与与申办者者或申请请人之间间达成的的任何有有关本节节所涵盖盖的新药药的临床床试验的的设

25、计和和规模参参数的协协议都应应有书面面记录，并并由主管管负责人人归入行行政文档档。此协协议在试试验开始始后不得得改变，除除非：(i) 由申办办者或申申请人书书面同意意；或(ii) 服从从由审评评部门主主任依据据（D）项项条款作作出的决决定：在在试验开开始后发发现了对对于确定定药物的的安全性性和有效效性至关关重要的的实质性性科学问问题。505(b)(4)(D)：(C)(iii)条款款中由主主任作出出的决定定应该以以书面的的形式。主管负负责人要要给申办办者或申申请人提提供会议议的机会会，在会会上主任任要书面面证明有有关的科科学问题题。2.2.2美国国联邦法法规（221CFFR）对对会议的的规定67

26、：21 CCFR 10.3：会会议是指指任何形形式的口口头讨论论，无论论是通过过电话还还是当面面讨论。21 CCFR 10.65(a)：除了本本部分以以及本章章其他节节段建立立的公开开听证和和程序外外，FDDA代表表和外部部感兴趣趣的人之之间可以以开会和和互相通通信，在在局长执执行的法法律权限限内对一一些事情情进行讨讨论。会会议和通通信不构构成最终终的行政政行为，不不必接受受21 CFRR 100.455规定的的司法审审查。21 CCFR 10.65(c)：每一个个联邦政政府以外外的人都都可以请请求与FFDA的的代表在在机构的的办公室室召开个个人会议议讨论事事情，FFDA将将尽力安安排这样样的

27、请求求。（1）请请求会议议者可能能由一定定数量的的的雇员员、顾问问或其他他有商业业安排的的人伴随随（在本本章200.811(a)款规定定范围内内）。未未经会议议请求者者的同意意，无论论FDAA还是任任何其他他人均不不得要求求不是联联邦政府府执行机机构的人人员参加加会议。任何人人只有经经过会议议请求者者和FDDA双方方同意才才能参加加会议。（2）FFDA将将决定谁谁代表机机构参加加会议。会议请请求者可可请求，但不得得要求或或排除特特定的FFDA工工作人员员参加。21 CCFR 10.65(e)：总结本本节所述述的任何何会议内内容的正正式手稿稿、记录录、或备备忘录将将由FDDA的代代表准备备，如果

28、果机构确确定这样样的文件件是有用用的话。21 CCFR 10.65(f)：FDAA要及时时将FDDA代表表准备的的会议备备忘录、所有的的通信、包括来来自参会会者的任任何书面面会议总总结存入入适当的的行政文文档。21 CCFR 10.65(g)：FDAA的代表表可以在在局长管管辖的法法律框架架内就任任何问题题举行会会议或进进行通信信，除非非法律另另有规定定，FDDA可以以决定公公开会议议或非公公开会议议。21 CCFR 10.70(b)：负责处理理事件的FFDA工工作人员员有责任确保与与该事件件有关的的行政文文档的完完整性。文档包包括：（1）适适当的决决定依据据文件，包包括相关关的审评评、评价价

29、、备忘忘录、信信件、顾顾问的意意见、会会议纪要要以及其其他有关关的书面面文件。21 CCFR 10.70(d)：由机构构工作人人员准备的备备忘录或或其他文文件，如如果未归归入行政政文档，是是不予承承认或无无效的。21 CCFR 3122.47(a)：申办者者和机构构之间开开会讨论论解决在在临床研研究过程程中出现现的问题题常常是是有用的的。在会会议有助助于药物物的审评评、可以以解决药药物有关关的科学学问题以以及FDDA资源源允许的的情况下下，FDDA鼓励励这样的的会议。举行这这样的会会议的一一般原则则是对临临床开发发中提出出的任何何科学或或医学问问题进行行自由、充分和和开放的的沟通。这些会会议应

30、按按照第110部分分的规定定进行和和文档管管理。21 CCFR 3122.47(b)：“2期结结束”会议和和上市申申请提交交前会议议：在药药物开发发过程中中的特定定时间，FFDA与与申办者者之间召召开会议议对于最最大程度度地减少少时间和和资金的的浪费、加快药药物开发发审批的的进程可可能会特特别有帮帮助。特特别是，FFDA已已发现临临床研究究过程中中2期结结束时的的会议对对于计划划后续的的研究有有相当大大的帮助助，3期期接近完完成时和和在上市市申请提提交前举举行的会会议对于于上市申申请资料料的提交交和建立立资料陈陈述的方方法是有有帮助的的，可以以促进审审评并方方便FDDA及时时回复。（1）22期

31、结束束会议（i）目的的。2期期结束会会议的目目的是确确定继续续进行33期试验验的安全全性，评评价3期期试验计计划和方方案、现有的的研究是是否足够够、儿科科应用的的安全性性和有效效性评价价的计划划，确定定支持上上市申请请所需的的任何其其它信息息。（ii）会会议的适适宜性。虽然22期结束束会议主主要是针针对处于于临床研研究开发发阶段的的创新药药或已上上市产品品的新适适应症，但但任何新新药临床床研究的的申办者者都可以以请求并并获得22期结束束时会议议。（iiii）时间。为了最最有利于于申办者者，2期期结束会会议应该该在决定定投入主主要精力力和物力力开展具具体的33期临床床试验之之前举行行。但是是2期

32、结结束会议议的时间间安排不不要耽搁搁临床研研究从22期过渡渡到3期期。（iv）预预告。在在2期结结束会议议召开前前至少一一个月，申申办者就就应提交交3期临临床计划划的背景景资料，包包括1期期和2期期临床研研究综述述，3期期临床研研究的方方案，其其他任何何非临床床研究的的计划，儿儿科研究究的计划划：包括括方案定定稿、病病例入选选、完成成、数据据分析的的时间表表、或请请求免除除试验或或推迟儿儿科研究究的支持持资料，以以及暂定定的药品品标签和和说明书书。建议议提交的的内容在在FDAA员工手手册指南南48550.77中有更更全面的的说明。该指南南在FDDA信息息公开规规定第220节可可以得到到。（v）

33、会会议的举举行。22期结束束会议由由CDEER或CCBERR负责IIND审审评的部部门安排排。FDDA会把把会议安安排在双双方都合合适的时时间。申办者者和FDDA都可可以带顾顾问参加加会议。会议主主要讨论论双方约约定的议议题：33期研究究的全部部计划和和特殊研研究的目目的和设设计。支持33期研究究和/或或上市申申请的技技术资料料是否充充分也可可以进行行讨论。届时FFDA会会充分判判断需要要进行的的儿科研研究是否否可以推迟迟到批准准上市以以后提交。在在会议上上就这些些议题达达成的一一致意见见由FDDA按照照本法规规第100.655条款的的规定进进行记录录,并以以会议纪纪要的形形式提供供给申办办者

34、。提提供给申申办者的的会议纪纪要以及及其他任任何书面面材料都都将被看看作是达达成的一一致意见见的永久久记录。除非由由于科学学上的重重大进展展而有新新的要求求，按照照达成的的一致意意见进行行的、以以获得药药物的上上市许可可为目的的研究，其其目标和和设计应应该被认认为是充充分的。（2）“NDAA提交前前”和“BLAA提交前前”会议。FDAA发现，上市申申请的首首次审评评的时间间延误可可以通过过有关上上市申请请的信息息的交流流来降低低。这类类交流的的主要目目的是揭揭示一些些主要的的悬而未未决的问问题，确确定申办办者赖以以建立药药物的有有效性的的充分的的、良好好对照的的研究，确确定正在在进行的的或者需

35、需要进行行的足以以评价儿儿科安全全性和有有效性的的研究，向向FDAA审评员员说明上上市申请请（包括括技术资资料）拟拟提交的的总体资资料，讨讨论用于于数据统统计分析析的合适适的方法法，讨论论安排上上市申请请资料格格式和陈陈述的最最佳方法法。这种种会议的的安排在在申办者者和负责责INDD审评的的部门之之间进行行。为了了方便FFDA给给申办者者就如何何准备上上市申请请提供最最有用的的建议，申申办者至至少应在在开会前前一个月月向FDDA审评评部门提提交以下下资料：（i）拟拟在申请请中提交交的临床床研究的的简短综综述。（ii）建议组组织提交交资料的的格式，包包括陈述述数据的的方法。（iiii）需要要进行

36、的的或正在在进行的的儿科研研究的情情况的信信息（iv）任何其其他拟在在会上讨讨论的资资料21 CCFR 3122.82：早期咨咨询。对于拟拟用于治治疗危及及生命或或致身体体严重衰衰弱的疾疾病的药药物，申申办者可可以在药药物开发发过程的的早期要要求与FFDA审审评官员员开会，对对所需的的临床前前和临床床研究的的设计进进行评价价并达成成一致意意见。如如果可能能，FDDA会邀邀请一个个或多个个外部专专业科学学顾问或或顾问委委员会的的成员与与会。只只要资源源允许，FFDA的的审评官官员都会会同意举举办这样样的会议议。（a）IIND提提交前会会议。首首次INND提交交前，申申办者可可以请求求与FDDA审

37、评评官员开开会。会会议的主主要目的的是对支支持首次次人体试试验所需需的动物物研究的的设计进进行评价价并达成成一致意意见。会会上也可可能有机机会讨论论1期临临床试验验的范围围和设计计，药物物在儿科科人群进进行研究究的计划划，在IIND申申请资料料中安排排数据的的格式和和陈述的的最佳方方式。（b）11期结束束会议。当取得得一期临临床试验验的数据据时，申申办者可可以再次次请求与与FDAA审评官官员开会会。这次次会议的的主要目目的是评评价2期期对照临临床试验验的设计计并达成成一致意意见，目目标是22期临床床试验要要提供有有关药物物的安全全性和有有效性的的充分数数据来支支持上市市申请可可以批准准的决定定

38、。同时时也要讨讨论对儿儿科病人人进行药药物研究究的必要要性、设设计和时时间框架架。对于于危及生生命的疾疾病，FFDA届届时将对对是否要要求进行行儿科研研究以及及该研究究是否可可以推迟迟到批准准后提交交进行最最佳判断断。本法法规第3312.47(b)(1)条条所概括括的有关关2期结结束会议议的程序序、包括括达成协协议的文文件准备备，也适适用于11期结束束会议。2.3 与会议议制度有有关的指指南文件件FDA药药品审评评与研究究中心（CCDERR）于119966年3月月首次建建立了与与外部机机构的会会议的政政策和程程序（MMAPPP45112-11：CDDER与与外部机机构的正正式会议议）。2000

39、0年22月，FFDA在在PDUUFA22的框架架下，对对原有的的政策和和程序进进行扩展展和完善善，建立立了会议制制度的指指南文件件：“行业指指南：与与申办者者和申请请人就PPDUFFA产品品的正式式会议”8。20009年55月，FFDA在在长期执执行PDDUFAA范围产产品正式式会议积积累的经经验基础础上，发发布并开开始执行行新的正正式会议议指南文文件：“行业指指南：FFDA与与申办者者或申请请人的正正式会议议”9。新的的指南文文件取代代了原来来的指南南文件，涉涉及的产产品范围围不再限限于PDDUFAA产品，但但不包括括简略新新药申请请（ANNDA）。正式会会议包括括申办者者或申请请人要求求的

40、任何何形式的的会议，如如面对面面会议、电话会会议或视视频会议议等。第3章FDAA与申办办者或申申请人的的正式会议议制度介介绍FDA药药品审评评和研究究中心（CCDERR）和生生物制品品审评和和研究中中心（CCBERR）每年年与临床床研究的的申办者者和上市市许可的的申请人人召开很很多的正正式沟通通会议，这这些会议议通常代代表新药药开发和和审批过过程中的的关键时时间点。FDAA认为通通过程序序来保证证这些会会议的及及时、有有效地召召开是非非常必要要的。220099年5月月最新发发布的指指南文件件9反映了了FDAA会议管管理规范范的原则则（GMMMPss），指出正正式会议议可以是是申办者者或申请请人

41、要求求的任何何形式的的会议，包包括面对对面会议议、电话话会议和和视频会会议；规定了了正式会会议的申申请、准准备、时时间安排排、进行行、和文文件整理理等标准准程序。而且说说明本指指南文件件的一般般原则可可以用于于与外部部机构的的非申请请相关的的会议。3.1 会议类类型FDA与与申办者者或申请请人之间间召开的的正式会会议有三三种类型型：A类、B类类和C类类会议，不不同的会会议类型型适用不不同的程程序。3.1.1 AA类会议议A类会议议主要是是帮助不不然就会会陷于停停顿的产产品开发发项目继继续进行行下去，即即关键途途径会议议。A类类会议一一般适用用于：l 解决争议议的会议议：21 CFRR 100.

42、755、3112.448、3314.1033以及行行业指南南：“正式争争议解决决：部门门以上水水平的请请求”中所描描述的解解决争议议的会议议。l 讨论临床床试验暂暂停的会会议：申申办者已已向FDDA提交交了对临临床试验验暂停通通知的答答复，但但FDAA和申办办者或申申请人都都同意暂暂停开发发，讨论论下一步步的新思思路；l 特殊方案案评估会会议：在在FDAA根据“行业指指南：特特殊方案案评估”所规定定的特殊殊方案评评估程序序对提交交的方案案进行评评价后，申办者或申请人提出会议请求；如果申办办者或申申请人考考虑提出出A类会会议请求求，则在提交交请求前前应与CCDERR或CBBER的的审评部部门联系

43、系并讨论论请求是是否适当当。A类类会议一一般安排排在FDDA收到到书面请请求的330日内内召开。如果申申办者或或申请人人要求的的会议日日期在FFDA收收到请求求之日起起的300日以后后，FDDA将与与申办者者或申请请人讨论论确定最早早可以召召开的日日期。3.1.2B类类会议B类会议议包括如如下这些些会议：l IND提提交前会会议（221 CCFR 3122.822）l 某个1期期临床试试验结束束时的会会议（221 CCFR 3122.822）l 2期临床床试验结结束和33期临床床试验开开始前的的会议（221 CCFR 3122.477）l NDA/BLAA提交前前会议（221 CCFR 312

44、2.477）B类会议议一般安排排在FDDA收到到书面会会议请求求之日起起的600日内召召开。如果申申办者或或申请人人请求的的会议日日期在FFDA收收到请求求之日起起的600日以后后，FDDA将与与申办者者或申请请人协商商确定最最早可以以召开的的日期。为促进正正式会议议的有效效管理，FFDA要要求申请请人尽可可能预估估未来的的需要和和更广泛泛的实践践，将产产品开发发中的问问题合并并到尽可可能少的的会议中中。一般般来说，对于一个申请（如IND、NDA、BLA）或同一申办者或申请人的关联产品（如同时开发同一活性成份的不同剂型）的合并申请，FDA对每种B类会议只接受一次请求。但如果是讨论不相关的问题，

45、分别召开会议更有利的话，FDA可能接受一次以上的某种B类会议请求。对于同一个产品的不相关的多个适应症的同时开发，FDA也可能接受一次以上的某种B类会议请求。3.1.3C类会议议除A类和和B类会会议外，CCDERR或CBBER与与审办者者或申请请人之间间的任何何有关产产品开发发或审评评的其他他会议都都属于CC类会议议，但不不适用于于行销广广告和上上市后安安全性评评价会议议。C类会议议一般安排排在FDDA收到到书面会会议请求求之日起起的755日内召召开。如如果申办办者或申申请人要要求的会会议日期期在FDDA收到到请求之之日起的的75日日以后，FFDA将将与申办办者或申申请人协协商确定定最早可可以召

46、开开的日期期。3.2 申办者者或申请请人提出出会议请请求申办者或或申请人人应向FFDA提提交书面面的会议议请求书书。如果申申办者或或申请人人从未提提交过IIND或或NDAA/BLLA申请请，则请请求书应应提交给给CDEER或CCBERR相应审审评部门门的主任任。在通过传传真或电电子邮件件提交这这样的会会议请求求前，申申办者或或申请人人应与相相应的审审评部门门联系，以以确定请请求书提提交给谁谁、如何何提交、请求书书的正确确格式、如何确确认FDDA收到到请求书书等。这这样可以以避免传传真或电电子邮件件请求因因FDAA工作人人员每日日的巨量量传真和和电子邮邮件而被被忽略。传真或或电子邮邮件请求求应在

47、东东部时间间工作日日的早上上八点至至下午四四点半期期间发送送。如果果事先未未安排好好接收确确认，则则对请求求的处理理和接受受可能会会延迟。在提交会会议请求求时，FFDA要要求申办办者或申申请人同同时提交交足够的的资料以以使FDDA对会会议的潜潜在作用用进行评评估，并并确定必必要的人人选讨论论会议的日日程。资资料的要要求如下下：1. 产品名称称2. 申请编号号(如果果已提交交INDD/NDDA/BBLA申申请)3. 药物的化化学名称称和结构构式4. 建议的适适应症或或产品开开发的过过程5. 请求的会会议类型型(即AA类、BB类或CC类会议议)。如如果请求求A类会会议，则则应当包包括理由由。6.

48、简要说明明会议的的目的和和目标。包括议议程中所所列问题题的简要要背景，也也可包括括申办者者或申请请人想在在会上讨讨论的、已完成成的或计计划进行行的研究究和临床床试验或或数据的的简要总结，要要问的关关键问题题的一般般性质，以以及此次次会议在在整个开开发计划划中处于于哪个阶阶段。虽虽然说明明资料不不要求提提供试验验设计或或已完成成的研究究和临床床试验的的详细文文件，但但应提供供足够的的信息以以方便对对问题的的理解，比比如应用用小的表表格将主要结结果进行行总结等等。7. 建议的会会议议程程：每个个议题所所需的时时间、指指定的发发言人。8. 按学科分分组列出出建议讨讨论的问问题。如如化学、药学（CCMC）和和微生物物学、药