2020 年孤儿药市场现状分析.docx

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1、2020 年孤儿药市场现状分析一、孤儿药的特征罕见病又称孤儿病，是一类发病率极低疾病的总称。不同的国家和地区由于其药事领域 的发展水平和国情的不同，对罕见病的范围有不同的界定。治疗孤儿病的孤儿药物具有以下 三大特征：孤儿药的特征资料来源：公开资料整理二、中国孤儿药行业市场现状分析全球孤儿药市场是生物医药市场的一个分部，据统计，2020 年全球孤儿药市场规模为1351 亿美元，预计 2025 年将达到 2430 亿美元，2020-2025 年 CAGR 为 12.5%；中国罕见病药物市场于 2016 年及 2020 年分别占全球罕见病市场的 0.4%及 1.0%，随着中国不断改革以向市场推出更多

2、创新药物及提升可得性/可负担性，预计 2025 年国内孤儿药市场规模为64 亿美元，2020-2025 年 CAGR 为 37%。2016-2025 年全球及中国孤儿药市场规模及增速资料来源：公开资料整理2018 年 6 月国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部等五部门根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，公布了第一批共 121 种罕见病。其中多形性胶质母细胞瘤是成人最常见的恶性神经胶质瘤类型，2020 年我国多形性胶质母细胞瘤新发病数约为 5.47 万例，考虑到我国老龄化人口的增加，电离辐射及空气污染等因素，预计至 2025 年病例数将达到 5.

3、98 万例左右，2020-2025 年 CAGR 为1.8%。2016-2025 年我国多形性胶质母细胞瘤新发病例数资料来源：公开资料整理MPS II 亦称为亨特综合症，是东亚国家最常见的 MPS 障碍形式。中国的 MPSII 市场保持稳定，原因为它是一种遗传相关的罕见疾病，市场缺口较大。2020 年全国共有超过 8000例病患，预计 2025 年将达到 8136 例。2016-2025 年我国 MPS II 患病人数情况资料来源：公开资料整理三、孤儿药行业竞争格局分析孤儿药全球市场潜力巨大，回报及其诱人，据统计，2020 年全球十大畅销孤儿药合计销售额达到 428 亿美元，其中四种治疗肿瘤适

4、应症，其余六种针对需要接受长期治疗的罕见病。十大孤儿药中 Ocrevus、Darzalex、Soliris 属于化学药物，其余七中为生物制药。2020 年全球孤儿药品牌销售额 Top10资料来源：公开资料整理目前中国已上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物有替莫唑胺、卡莫司汀与贝伐单抗，其中 Tasly Diyi Phamaceutical 制造的通用替莫唑胺于 2004 年获 NMPA 批准，要早于 MSD（默沙东）。值得一提的是北海康成制药有限公司的核心产品CAN008，CAN008 具有良好耐受性，并在多项临床试验中显示良好安全性及理想疗效，突出了其在多形性胶质母细胞瘤 治疗中发挥重要作用的潜

5、质，并且，北海康成计划于 2021 年下半年在中国的 CAN008 一线2 期临床试验中对 GBM 患者进行首例患者给药。中国上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物现状资料来源：公开资料整理四、各地方政府罕见病的报销政策目前在我国已上市的 154 种孤儿药中仅 53 种进入医保目录（2017 版），绝大部分孤儿药因费用高昂而被排除在报销范围之外。在所有地方政府提供的罕见疾病报销政策中，可 于该等地区概括提供高水平的罕见疾病报销的七个主要模式，以浙江省的报销模式为例，就 罕见病治疗一年产生的总费用而言，人民币 30 万元以下部分报销 80%，人民币 30 万元至人民币 70 万元部分报销 90%，人民

6、币 70 万元以上部分的全额报销。地方政府提供的罕见病报销政策资料来源：公开资料整理五、实现罕见病药品可及性的对策1、建立罕见病药品的信息制度，增强其可获得性罕见病药品信息对于实现罕用药可及性具有重要意义，应建立多方主体参与、信息实时 共享、公开透明的罕见病药品信息平台。一方面掌握药品流通信息；另一方面收集汇总罕见 病病例情况，为治疗研究提供数据。首先，政府部门建立专门的平台，纳入有关罕见病药品原料、生产商及研发等信息，以掌握整体的药品生产供应情况，同时在网上定期更新发布罕 用药短缺、上市及进口等信息。药品生产流通企业在进行生产经营活动时也须承担部分社会 责任，因此罕用药企业有义务上报有关罕用

7、药供应流通的实时情况，为各利益相关者提供高 参考度的市场流通信息。其次，患者是药品的“终端”，因此患者对罕用药短缺的反馈也不容 忽视，短缺信息平台不仅旨在让公众及时了解到药品供应信息，还应为其提供反馈渠道，真 正实现多方主体的短缺信息分享平台。最后，医疗机构在诊治中，对罕见病进行收集整理上 报，有利于政府掌握罕见病总体情况，并做出相应制度安排。2、完善药品保障制度，促进罕用药的可供应性追求利益最大化是企业的核心目标，因此药品成本高、利润低造成生产商积极性低是药品短缺的重要原因之一。在前期阶段，政府应设立专项研发费用基金，加大研发费用的扶持。 以 2014 年为例，我国国家自然科学基金资助罕见病

8、相关项目共 123 项，资助金额 4823 万元；而美国 NIH 资助项目达 9125 项，资助金额 36.39 亿美元11，由此可以看出我国的研发投入还有待加大。因此给予罕见病药品企业一定的税收优惠及一定年限的药品垄断权，通过政策倾斜减少其后顾之忧提高生产积极性。在准入引进环节，政府需完善罕用药的审批制度，结合罕见病的特殊性适当调整审核标准以加快审批速度。同时在国内罕用药生产有限情况下，区分进口罕见药品与一般常用药的审批流程，缩短与国外药品上市时间的差距。最后， 政府应建立强制报告制度，要求罕用药企业在停产前提前上报，以便及时对药品短缺做出预警。3、完善医疗保障制度，提高患者可负担性首先，逐步将罕见病纳入社会基本医疗保险，且将部分治疗效果优良的罕用药纳入国家基本药物目录。为保证权利的一致性，政府应通过立法规定商业保险不可为追求利益而拒绝罕见病患者投保，政府可和保险公司商讨专门的罕见病保险种类，包括罕见病种类及报销比例等。其次，社会各方也承担着责任，针对罕见病群体，政府可发动社会力量，通过社会多渠道捐资对罕见病患者给予资金帮扶及关注理解，设立专项基金以及相关组织协会，为该群体提供群体依靠。最后，对于进口依赖程度高的罕用药，政府作为民众利益代表者应利用信息平台，充分获取国内罕用药需求，加大与国外企业谈判力度，以更优惠的价格引进药品， 以权威渠道来保障进口罕用药的质量、价格及供应。