基因治疗行业发展现状及趋势分析.docx

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1、基因治疗行业发展现状及趋势分析一、基因治疗行业综述自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后，病毒载体的安全性问题却接连出现，导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题，开发更加安全有效并能高效表达的载体成为基因治疗研究的关键。基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。基因治疗主要通过以下三种机制发挥作用：基因替换、基因抑制、基因导入。基因治疗三种作用机制基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病，分为体内与体外两种途径，按技术特点可分为五类产品。基因治疗产品按技术特点分类二、基

2、因治疗载体目前，基因治疗主要采用病毒和非病毒两种载体形式。从长远看，非病毒载体具有低免疫原型、低成本、易规模化等优点，因而具有更好的临床应用前景，但还存在较多未解决的问题，如传染效率、细胞毒性、靶向性等，因此当前大部分细胞和基因治疗项目所采用的载体都为病毒载体，使用非病毒载体的项目大约仅占项目总数的36。6%。中国基因治疗行业临床试验所用病毒载体占比情况改造后的病毒载体去除了病毒本身的致病作用，但保留了病毒的包壳以及在细胞中进行复制或整合的功能蛋白，可通过基因重组技术与编码基因进行组装，然后感染细胞以达到治疗目的。目前最为常用的病毒载体包括腺相关病毒、慢病毒、腺病毒和逆转录病毒等，其他还有单纯

3、疱疹病毒载体、豆苗病毒载体、溶瘤病毒载体等；非病毒载体主要包括脂质体、质粒等。不同基因治疗载体对比三、基因治疗行业市场规模目前，除今又生和安科瑞之外，中国仅Spinraza获批上市。复星凯特的益基利仑赛和药明巨诺的瑞基仑赛已提交上市申请。此外，中国开展的基因治疗临床试验约20个，适应症主要为血友病与地中海贫血等罕见病及黑色素瘤等肿瘤疾病。根据预测2021年-2025年，中国基因治疗行业市场规模将从504亿元人民币增长至1208亿元人民币，年复合增长率24。4%。其中罕见病基因治疗市场规模将从45。6亿元，增长至104。8亿元；肿瘤基因治疗市场规模将从4。8亿元，增长至16。1亿元。2021-2

4、025年中国基因治疗行业市场规模预测四、基因治疗行业相关政策中国政府陆续发布人类生命科学与伦理相关文件不仅表明中国在医学研究伦理审查与监督管理方面的问题的态度，同时通过保障体系鼓励罕见病治疗及基因治疗等领域发展。政策推动下，基因治疗发现、临床应用和商业化将持续深入。2003-2021年中国基因治疗行业相关政策五、基因治疗行业发展趋势1、临床试验规模继续扩大由于加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。同时，中国基因治疗的临床研究规模不断扩大，将继续帮助中国顶尖的肿瘤和遗传疾病治疗中心成为收集本土

5、诊治证据的首个接触点，积累基因治疗实践经验，形成良性循环。2、应用于基因治疗中的AAV载体优化腺相关病毒（AAV）因其较低的免疫原性和位点特异性整合能力被认为具有更好的安全性。其在基因治疗方面的发展势头越来越大，越来越多的临床试验将其用于各种治疗。然而，抗AAV的中和抗体在大多数人群中普遍存在，这限制了AAV的系统应用。因此，未来基因治疗行业内研究重点集中在工程化的AAV，通过对其衣壳进行分子修饰、与小分子和聚合物偶联和络合以及包装在各种人工和天然载体（包括囊泡、水凝胶和聚合物）中，解决天然AAV局限性，同时用于提高安全性、疗效和多模式治疗。3、基因治疗CDMO服务兴起一方面，中国细胞和基因疗

6、法热度显现，龙头企业纷纷布局，小型企业大量涌现，但基因治疗研发生产的瓶颈始终存在。药企不仅尚未积累足够的细胞治疗研发经验，同时也没有配套的生产厂房，因此在基因疗法和细胞疗法研发领域，对于利用专业的CDMO团队以降低成本的需求很高。而CDMO不仅具备定制研发能力，同时具备生产能力，能够提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务，可明显缩小研发投入。另一方面，CDMO作为一种新型研发生产外包模式，可提供的服务包括载体选择与优化服务、载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务以及后期商业化生产服务，作为研发生产所遇痛点的解决方案，成为行业市场结构优化的必然结果。因此可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为药企缩小研发投入，并且帮助