全球基因治疗行业发展现状及趋势.docx

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1、全球基因治疗行业发展现状及趋势一、基因治疗行业现状从2017年美国FDA批准第一款基因疗法产品以来，全球基因疗法的批准步伐迅速加快，目前，全球已经有超过20款基因疗法上市。根据数据显示，2017-2020年全球基因治疗行业市场规模增长速度一直维持在50%以上，到2020年全球基因治疗行业市场规模增长至69亿美元，预计到2024年全球基因治疗行业市场规模将有望达到437亿美元。分地区来看，美国是第一个推出基因治疗产品的国家，再加上国内消费市场大以及科研水平高，产品更新换代快，因此2020年美国占全球基因治疗行业的比重达到42.1%，为全球第一大市场。其次为欧盟，市场占比为31.58%；第三为中国

2、，市场占比为10.53%。从基因治疗行业按病例类型来看，全球应用于罕见病的基因治疗方法市场占比最大，2020年市场占比达到30.2%；其次为肿瘤科，2020年市场占比达到28.1%；第三为血液病，市场占比达到6.1%。二、全球基因治疗行业相关企业目前，全球前十大制药公司包括辉瑞、罗氏、强生、默沙东、赛诺菲、诺华、abbvie、安进、葛兰素史克、百时美施贵宝均布局基因治疗领域。从企业竞争实力来看，目前，美国制药企业在基因治疗领域技术实力走在行业前列，欧洲地区企业紧随其后。三、全球基因治疗行业融资现状受新冠疫情驱动、不断增长的工业需求、快速发展的科学技术等多因素影响，2020年，全球细胞及基因治疗

3、行业融资规模出现跨越式增长。根据数据显示，2020年全球基因治疗行业市场规模为199亿元，同比上升103.06%。从融资类型来看，基因治疗行业的后续发行和风险投资规模最大，分别达61亿美元和56亿美元，市场占比分别为30.7%和28.1%，这说明基因治疗行业仍处于早期，行业内部还处在抢占市场空间的阶段。随着基因治疗行业走向成熟，行业内部上市企业不断增长，IPO和定向增发的市场占比将逐渐扩大。四、全球基因治疗行业发展趋势1、基因编辑技术兴起基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发

4、展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。2、逐步纳入医保范围基因治疗是全球最贵的一类治疗疗法，在美国，诺华的CAR-T细胞疗法药物Kymriah针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤适应症，分别定价为47.5万美元和37.3万美元。Kymriah的竞争对手吉利德Yescarta定价为37.3万美元。2019年2月美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）批准CAR-T细胞治疗纳入医保，以缓解患者的财务压力。除了美国，英国、以色列、加拿大、日本和意大利等国家也已经将Kymriah或Yescarta纳入医保范围。以后其他的基因治疗方法也将逐步纳入医保范围。