全球新药研发回顾及中国医药产品国际化路径探讨.ppt

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1、全球新药研发回顾及中国医药产品国际化路径探讨New Horizon Capital New Horizon Capital 2 主要内容主要内容一、概述二、人类药物发现的历史及规律三、国际制药行业的变化及应对四、中国医药公司的发展路径New Horizon Capital New Horizon Capital 3New Horizon Capital New Horizon Capital 4New Horizon Capital New Horizon Capital 5New Horizon Capital New Horizon Capital 6医药企业技术竞争地位技术竞争地位决定制

2、药公司能否持续发展技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位可分为五个层次：技术竞争地位可分为五个层次：主导地位：主导地位：以开发新化合物新药为主；以开发新化合物新药为主；优势地位：优势地位：以开发衍生物、修饰物为主；以开发衍生物、修饰物为主；有利地位：有利地位：以开发新剂型、新适应症为主；以开发新剂型、新适应症为主；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；劣势地位：劣势地位：考虑向相关行业拓展或选择退出。考虑向相关行业拓展或选择退出。New Horizon Capital New Horizon Capital 7世界医药产业发展的趋势世界医药产业发展的

3、趋势医药高新技术领域竞争日趋激烈医药高新技术领域竞争日趋激烈 焦点：人才、技术、专利、新品种焦点：人才、技术、专利、新品种 目的：增加企业核心竞争力目的：增加企业核心竞争力技术技术开发实力及市场控制能力开发实力及市场控制能力专利依赖性专利依赖性专利垄断性专利垄断性New Horizon Capital New Horizon Capital 8No Patents,No DrugsNo Patents,No Drugs没有专利，没有专利，没有专利，没有专利，没有药物没有药物没有药物没有药物知识无国界，技术有门槛，专利可独享知识无国界，技术有门槛，专利可独享一场没有硝烟的较量一场没有硝烟的较量创

4、新药物及技术从何而来？创新药物及技术从何而来？New Horizon Capital New Horizon Capital 9医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？仿？仿？创？创？买？买？New Horizon Capital New Horizon Capital 10新化学实体新化学实体（new chemical entities,NCEs）新分子实体新分子实体（new molecular entities,NMEs）新生物实体新生物实体（new biological entities,NBEs）巨大的需求-如何寻找切入点？New Hor

5、izon Capital New Horizon Capital 11药品研发流程药品研发流程医药产品获取长周期、高投入、高风险的行业New Horizon Capital New Horizon Capital 12目前全球使用中的药品越目前全球使用中的药品越4000余种，涵盖多数常见并及多发病余种，涵盖多数常见并及多发病疗效肯定。对新药安全性及疗效的要求提高；疗效肯定。对新药安全性及疗效的要求提高；这些药品，尤其是那些大销量的治疗药都是以有确凿科学依据的这些药品，尤其是那些大销量的治疗药都是以有确凿科学依据的疾病为对象的，但如今新药开发面对的大都是疑难杂症，发病机疾病为对象的，但如今新药开

6、发面对的大都是疑难杂症，发病机理十分复杂，且大部分至今没有明确答案；理十分复杂，且大部分至今没有明确答案；法规对临床试验的严格监管也使得新药开发的难度进一步增加；法规对临床试验的严格监管也使得新药开发的难度进一步增加；大量药品召回，如罗非考昔大量药品召回，如罗非考昔rofecoxib(vioxx;默克默克),西立伐他汀西立伐他汀cerivastatin(baycol;拜耳拜耳),曲格列酮曲格列酮troglitazone(Rezulin)及西沙比及西沙比利利cisapride(Propulsid;杨森杨森)等等New Horizon Capital New Horizon Capital 13二

7、、人类药物发现的历史及规律二、人类药物发现的历史及规律药物发现的历史药物发现的历史美国美国新药研发60年回顾我国新药研发的兴起及现状New Horizon Capital New Horizon Capital 14药物发现的历史沿革（药物发现的历史沿革（1）现代医学之前时代现代医学之前时代-替代医学（替代医学（alternativemedicine）尝尝（个人）（个人）现代医学时代（现代医学时代（18801940）-简单实验医学简单实验医学试验（黑箱）（几个人）试验（黑箱）（几个人）青霉素：青霉素：1928年，英国细菌学家弗莱明的偶然发现年，英国细菌学家弗莱明的偶然发现1935年，牛津大学生

8、物化学家钱恩对青霉素分离、纯化，使其抗菌力提年，牛津大学生物化学家钱恩对青霉素分离、纯化，使其抗菌力提高了几千倍；物理学家弗罗里开展动物试验，证实了青霉素的功效。高了几千倍；物理学家弗罗里开展动物试验，证实了青霉素的功效。三人于三人于1945年共同获得诺贝尔医学和生理学奖。年共同获得诺贝尔医学和生理学奖。New Horizon Capital New Horizon Capital 15药物发现的历史沿革（药物发现的历史沿革（2）分子医学时代（分子医学时代（1950-）-综合实验医学综合实验医学研究组建立研究组建立及靶点确认及靶点确认IND申请申请NDA期临床期临床耐受性耐受性期期药效药效申请

9、上市申请上市临床前研究临床前研究临床研究临床研究药物发现流程药物发现流程New Horizon Capital New Horizon Capital 16New Horizon Capital New Horizon Capital 17药物发现的历史沿革（药物发现的历史沿革（3）后分子医学时代（后分子医学时代（2010-）整合科学）整合科学（Integrative）18New Horizon Capital New Horizon Capital 19 美国新药研发美国新药研发6060年回顾年回顾处方药使用者费用法案处方药使用者费用法案(PDUFA)制定后的第四年即制定后的第四年即1996

10、年有年有51种新药被批准种新药被批准自自1950年以来，美国共批准了年以来，美国共批准了1222种新分子实体种新分子实体New Horizon Capital New Horizon Capital 20已批准的已批准的1222种新分子实体的制药公司的特征种新分子实体的制药公司的特征1950年以来仅有年以来仅有261家家(6%)曾经注曾经注册了一种以上的新药册了一种以上的新药，其中也，其中也仅有仅有32家家(12%)一直一直幸存。剩下的幸存。剩下的229家家(88%)制药公司已经破产、被合制药公司已经破产、被合并或被并或被收购。收购。在在这这261家制药公司中，目前仅剩家制药公司中，目前仅剩下

11、下105家，有家，有137家已经参与重大并家已经参与重大并购案而消失，购案而消失，19家破产。家破产。有有32家公司在此期间一直屹立不家公司在此期间一直屹立不倒，表明的确有不败的秘诀倒，表明的确有不败的秘诀New Horizon Capital New Horizon Capital 2121家制药公司生产了自家制药公司生产了自1950年以来批准年以来批准NME的半数，这些公司的半数已的半数，这些公司的半数已经不复存在经不复存在New Horizon Capital New Horizon Capital 22前前30年与后年与后30年获批的年获批的NME几乎一样多几乎一样多默克是最高产的公司

12、（默克是最高产的公司（56种），其次是礼来及罗氏（分别得到种），其次是礼来及罗氏（分别得到51种及种及50种）。很多大制药公司被认为每年需要产出种）。很多大制药公司被认为每年需要产出2-3个新药才能适应他们个新药才能适应他们的发展，但没有任何一个制药公司的新药产出能达到这一水平。的发展，但没有任何一个制药公司的新药产出能达到这一水平。三条曲线几乎都是直线，这表明这些公司在几乎三条曲线几乎都是直线，这表明这些公司在几乎60年的时间里是年的时间里是以恒定速率进行新药创新的。以恒定速率进行新药创新的。New Horizon Capital New Horizon Capital 23那些主要依赖并购

13、重组的公司的那些主要依赖并购重组的公司的NME创新进程并不高于那些没并购的公司，也说创新进程并不高于那些没并购的公司，也说明尽管并购重组可马上获得部分品种，但并不是有效促进新药创新的方法。明尽管并购重组可马上获得部分品种，但并不是有效促进新药创新的方法。New Horizon Capital New Horizon Capital 24自从自从20世纪世纪80年代早期，年代早期，大公司的新药占有率已大公司的新药占有率已经从经从75%（1950年以来年以来的平均水平）下降到的平均水平）下降到35%。小小制药公司拥有的新药制药公司拥有的新药数量几乎翻了三倍，从数量几乎翻了三倍，从23%增长到接近增

14、长到接近70%。从从2004年以来，小公司年以来，小公司一直赶超了大公司。新一直赶超了大公司。新药占有量的期望值也一药占有量的期望值也一直遵循这种直遵循这种规律。规律。New Horizon Capital New Horizon Capital 25我国新药研发的兴起及现状我国新药研发的兴起及现状青蒿素：青蒿素：1964年年，“523”的疟疾防治药物研究项目正式展开的疟疾防治药物研究项目正式展开。1969年年，屠，屠呦呦以中医研究院科研组组长的身份加入呦呦以中医研究院科研组组长的身份加入523项目项目。在查阅大量出现在查阅大量出现频率较高的抗疟频率较高的抗疟中草药及方剂后，发现青蒿中草药及方

15、剂后，发现青蒿提提取物有明显的抗疟效果，对鼠疟原虫曾有过取物有明显的抗疟效果，对鼠疟原虫曾有过60%80%的抑制的抑制率率。新药新药1975研制成功，并于研制成功，并于1979年通过全国鉴定年通过全国鉴定。1983年，财政部专门拿出年，财政部专门拿出200万元经费，让有关单位按照世界卫万元经费，让有关单位按照世界卫生组织的标准重新展开规范的研究生组织的标准重新展开规范的研究。2011年，屠呦呦获得拉斯克奖年，屠呦呦获得拉斯克奖New Horizon Capital New Horizon Capital 26按计划仿制按计划仿制化药：化工部门化药：化工部门疫苗及血液制品：卫生部疫苗及血液制品：

16、卫生部6大生物制品所大生物制品所中成药：延续历史中成药：延续历史地方标准地方标准-国家标准（国家标准（03年后）年后）New Horizon Capital New Horizon Capital 272005至至2011年药品注册申请数量变化趋势图年药品注册申请数量变化趋势图注：以上数据以受理号计；补充申请包括境内、境外的补充申请。注：以上数据以受理号计；补充申请包括境内、境外的补充申请。New Horizon Capital New Horizon Capital 28由畸形业态向规范业态转移的巨大机会由畸形业态向规范业态转移的巨大机会美国美国最大的现存药品市场（销售额）最大的现存药品市场

17、（销售额）中国中国最快的药品增量市场（销售额最快的药品增量市场（销售额/消耗量）消耗量）美国美国医药法规最规范的市场医药法规最规范的市场中国中国医药法规改变最快的市场医药法规改变最快的市场国内市场培育成熟，进军国际市场的机会国内市场培育成熟，进军国际市场的机会New Horizon Capital New Horizon Capital 29三、医药行业的变化及应对国际大的制药公司面临的境况国际大的制药公司的应对策略中国制药公司的应对策略New Horizon Capital New Horizon Capital 30国际大的制药公司面临的境况国际大的制药公司面临的境况-天花板效应天花板效应

18、重磅药物专利过期（重磅药物专利过期（2000以来，已有以来，已有1300亿美元药亿美元药品专利过期，品专利过期，从2012年1月1日起至2016年12月31日的5年间，全球还将有多达631个专利药到期。涉及金额2550亿美元，在全球最畅销处方药Top20中，18个名列其中（全球年销售额就高达1420亿美元）研发产品难达预期研发产品难达预期规范市场扩容减速规范市场扩容减速“国民国民”支付负担加剧支付负担加剧 New Horizon Capital New Horizon Capital 31新药研发近几十年新药研发近几十年 流程未变流程未变-内涵变化内涵变化药物靶标药物靶标-先导化合物先导化合物

19、*-安全性安全性/毒理毒理-临床疗效临床疗效 targets leads safety/toxity efficacy 更好更好 更可控更可控 低毒低毒 高效高效*NCE(New Chemical Entity)*NCE(New Chemical Entity)NME NME（New Molecular Entity)New Molecular Entity)NBE NBE（New Biological Entity)New Biological Entity)药品研发流程药品研发流程New Horizon Capital New Horizon Capital 32 新药研发面临的严峻挑战？

20、新药研发面临的严峻挑战？新科学进步新科学进步 新技术进展新技术进展更先进的手段更先进的手段更多的药物靶标更多的药物靶标更好的发现先导化合物的机会更好的发现先导化合物的机会研发费用在持续增加研发费用在持续增加创新药物发现在逐渐减少创新药物发现在逐渐减少New Horizon Capital New Horizon Capital 33 新药研发面临的具体问题新药研发面临的具体问题新药研发面临的具体问题新药研发面临的具体问题时间时间 资金资金 法规法规 新靶标新靶标高素质人才高素质人才股东回报股东回报 99%99%失败失败需求需求专利保护专利保护 新药研发的基本状况新药研发的基本状况New Hor

21、izon Capital New Horizon Capital 34Thetargetuniverse20102010年，全球仅有年，全球仅有年，全球仅有年，全球仅有2121只新药推向市场，只新药推向市场，只新药推向市场，只新药推向市场，是是是是19971997年以来的最低值年以来的最低值年以来的最低值年以来的最低值Willwegetreturnfromourinvestmentintechnology?NME as measure of innovationIncludes biotech investment into emerging technologyNew Horizon Cap

22、ital New Horizon Capital 362012年药物研发中年药物研发中5大失败的大失败的III期临床试验期临床试验-昂贵的警示，高风险新药研发策略存在致命缺陷昂贵的警示，高风险新药研发策略存在致命缺陷百时美施贵宝百时美施贵宝-BMS-094（HCV核苷酸核苷酸NS5B聚合酶抑制剂，针对丙型肝炎）：在以聚合酶抑制剂，针对丙型肝炎）：在以25亿美元将亿美元将Inhibitex收购收购7个月后，个月后，8月月1日停止继续进行试验研究。在日停止继续进行试验研究。在2012年第三季度已造成的经济损失大年第三季度已造成的经济损失大约在约在17亿美元左右。亿美元左右。辉瑞辉瑞/强生强生Bap

23、ineuzumab（抗（抗-淀粉样蛋白单抗淀粉样蛋白单抗，阿兹海默病）：该药试图在错误的疾病阶段，阿兹海默病）：该药试图在错误的疾病阶段缓解病情，这种治疗几乎没有机会修复已经形成的损伤。缓解病情，这种治疗几乎没有机会修复已经形成的损伤。8月宣布月宣布III期临床失败并终止该项目。期临床失败并终止该项目。礼来礼来Solanezumab（阿兹海默病）：礼来（阿兹海默病）：礼来8月月24日宣布，日宣布，Solanezumab在治疗轻至中度阿尔茨在治疗轻至中度阿尔茨海默氏症患者的实验中，在认知和功能两个方面均未达到主要终点。就在宣布海默氏症患者的实验中，在认知和功能两个方面均未达到主要终点。就在宣布s

24、olanezumab失败失败后没几天，礼来又宣布终止后没几天，礼来又宣布终止pomaglumetadmethionil在精神分裂症上的第三阶段试验。数周之内，在精神分裂症上的第三阶段试验。数周之内，礼来就撤销了礼来就撤销了5项处在最后阶段的药物。项处在最后阶段的药物。罗氏罗氏Dalcetrapib（增加增加HDL）：）：5月月7日宣布研发失败，好消息是它没有使人丧命，坏消息就日宣布研发失败，好消息是它没有使人丧命，坏消息就是它没用。是它没用。06年，辉瑞在相同领域也有一个惨重失败药物年，辉瑞在相同领域也有一个惨重失败药物torcetrapib。这些项目的失败。这些项目的失败,也突出了也突出了研

25、发新的心血管药物以改善标准他汀类药物治疗所面临的巨大挑战。研发新的心血管药物以改善标准他汀类药物治疗所面临的巨大挑战。阿斯利康阿斯利康TC-5214（烟碱通道调节器，治疗重度忧郁症）：抗抑郁药物以临床试验困难而著称。（烟碱通道调节器，治疗重度忧郁症）：抗抑郁药物以临床试验困难而著称。通常会进行一连串的通常会进行一连串的III期试验，希望能够从中得到一两项有利可图的数据。阿斯利康连同期试验，希望能够从中得到一两项有利可图的数据。阿斯利康连同Targacept公司共进行了四次试验，次次失败。公司共进行了四次试验，次次失败。09年，阿斯利康与年，阿斯利康与Targacept达成协议，获得本品达成协议

26、，获得本品的全球研发及销售推广权，交易总价为的全球研发及销售推广权，交易总价为12.4亿美元。亿美元。TC-5214失败导致失败导致CEODavidBrennan辞职。辞职。在在TC-5214之前抗抑郁药物研发已经有了许多的失败。之前抗抑郁药物研发已经有了许多的失败。New Horizon Capital New Horizon Capital 37国际大的制药公司的应对策略国际大的制药公司的应对策略模式变革模式变革买现金流及产品（并购）买现金流及产品（并购）产品多样化：产品多样化：（GenericsGenerics、BiosimilarsBiosimilars、Orphan Drugs)Or

27、phan Drugs)进入新兴市场进入新兴市场（中国的机会）（中国的机会）进入生物制药领域（抗体进入生物制药领域（抗体-疫苗疫苗-蛋白）蛋白）研发模式变化研发模式变化 国家层面：安全、有效、低价药品国家层面：安全、有效、低价药品New Horizon Capital New Horizon Capital 38大公司研发策略的改变大公司研发策略的改变自主创新：自主创新：“养鸡下蛋养鸡下蛋”-研制研制-开发开发-市场市场 一条龙传统经营策略一条龙传统经营策略获得性创新：获得性创新：“借鸡下蛋借鸡下蛋”-研究任务委托给研究任务委托给 专业化药物研发公司专业化药物研发公司兼并性创新：兼并性创新：“买

28、鸡下蛋买鸡下蛋”-哪个研发型公司产品哪个研发型公司产品 好，就将其人员、技术、品种一起购并好，就将其人员、技术、品种一起购并虚拟性创新：虚拟性创新：VC+IP+CRO VC+IP+CRO集中创新集中创新-分散创新分散创新突破性创新突破性创新-边缘创新边缘创新研发模式的变化研发模式的变化New Horizon Capital New Horizon Capital 39中国医药公司的应对策略向内：降低成本，开辟低端向内：降低成本，开辟低端向内：产业链整合，模式创新向内：产业链整合，模式创新向内：细分领域细耕或多元化经营向内：细分领域细耕或多元化经营向外：兼并重组，规模发展向外：兼并重组，规模发展

29、向外：制造升级，向外：制造升级，OEMOEM进入国际规范市场进入国际规范市场向外：研发升级，自主产品进入国际规范市场向外：研发升级，自主产品进入国际规范市场New Horizon Capital New Horizon Capital 40降低降低成本成本兼并兼并重组重组升级升级研发研发塑造塑造品牌品牌创新创新模式模式突破突破海外海外如何突破 出路在何方？医药企业的发展路径医药企业的发展路径New Horizon Capital New Horizon Capital 41四、对中国产品国际化的路径探讨1 1、对出路的思考、对出路的思考2 2、对目标的思考、对目标的思考3 3、对路径的思考、对

30、路径的思考4 4、对获得品种的思考、对获得品种的思考New Horizon Capital New Horizon Capital 421、对出路的思考出路（出路（1 1）？）？-位置？位置？出路（出路（2 2）？）？-方式？方式？出路（出路（3 3）？）？-目标？目标？出路（出路（4 4）？）？-死路？死路？New Horizon Capital New Horizon Capital 432、对目标的思考APIAPIOEMOEMGeneric/biosimilarsGeneric/biosimilarsCRO/biotech (R&D center)CRO/biotech (R&D cen

31、ter)NMEBigpharmaNMEBigpharma New Horizon Capital New Horizon Capital 443、对方式（路径）的思考StartupStartup收购收购/兼并：兼并：合作：合作：OEMOEM制造制造 避免死路避免死路饿死？撑死？饿死？撑死？挤死？累死？挤死？累死？烧死？烧死？?New Horizon Capital New Horizon Capital 454、对获得品种的思考基本理念基本理念投资医药品种的关键点New Horizon Capital New Horizon Capital 46投资方投资方审评方审评方研发方研发方法法 规规政

32、府政府/社会社会发明者发明者医务工作者医务工作者患患 者者财务分析财务分析股股 东东管理者管理者投资者投资者站在对方的角度评价站在对方的角度评价 采用对方的思维决策采用对方的思维决策 New Horizon Capital New Horizon Capital 47合作是永恒的主题合作是永恒的主题资本的合作资本的合作 政府政府院所院所Pre-VCPre-VCVC/PEVC/PE企业企业-学科的合作学科的合作 生命科学生命科学化学化学药学药学临床医学临床医学-项目和产品的合作项目和产品的合作 院所院所企业企业CROCRO-技术技术-资本资本-营销的携手营销的携手商品化占领市场技术可行性投资原始

33、资金*扩充资金IPO公开募股利润回报创意技术可行性原型/扩大工艺发展投产市场调研前期可行性商业计划实施营销策略营销计划7至至12年年科技科技营销营销融资融资发明转化可行性营销计划被收购/合作项目成熟度New Horizon Capital New Horizon Capital 49医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？医药企业品种从何而来？仿？仿？买？买？创？创？New Horizon Capital New Horizon Capital 50投资医药新品种的关键点分析投资医药新品种的关键点分析找找 到到评评 价价谈谈成成做做好好New Horizon Capi

34、tal New Horizon Capital 51找找到项目到项目大学大学/研究所研究所科学家与科学家的接触科学家与科学家的接触专利查询专利查询技术转移机构学术会议技术转移机构学术会议商业展会商业展会非保密资料非保密资料 New Horizon Capital New Horizon Capital 52 评评价项目价项目科学基础分析科学基础分析:合理性？成熟度？可行性？合理性？成熟度？可行性？法规考虑法规考虑:能被能被 FDA FDA（SFDASFDA）通过吗通过吗?需求分析需求分析:公司确实需要该技术吗？与已有或竞争对手具有公司确实需要该技术吗？与已有或竞争对手具有技术的比较优势？市场潜

35、力？技术的比较优势？市场潜力？IPIP分析分析:专利的内涵专利的内涵?保护程度保护程度?为什么买？为什么买？适应性分析适应性分析:该技术是否与项目配套？该技术是否与项目配套？资源分析：人力资源？财务资源？市场资源？资源分析：人力资源？财务资源？市场资源？New Horizon Capital New Horizon Capital 53新药项目评价的关键点New Horizon Capital New Horizon Capital 54药物靶分子药物靶分子药靶是药物创新的源头药靶是药物创新的源头已有已有505个药靶用于药物筛选个药靶用于药物筛选预期有预期有3000-10000个药靶个药靶Ne

36、w Horizon Capital New Horizon Capital 55The differing constituencies with a current or future stake in target selection,and their overlap.New Horizon Capital New Horizon Capital 56新药靶新药靶 Growth factors/receptors Signal transduction systems Gene transcription factors Cell cycle check points Angiogene

37、sis New Horizon Capital New Horizon Capital 57 NEW TARGETS FORCancersInfectiveDiseasesAutoimmuneDiseasesAllergicDiseasesNew Horizon Capital New Horizon Capital 58靶点成熟度？靶点成熟度？旧靶点旧靶点-新靶点新靶点已有药物已有药物-尚无药物尚无药物靶点作用单一靶点作用单一-靶点作用复杂靶点作用复杂靶点作用在上游靶点作用在上游-靶点作用在下游靶点作用在下游 举例：举例：New Horizon Capital New Horizon Cap

38、ital 59先导化合物先导化合物化学合成化学合成生物发酵生物发酵基因工程基因工程天然产物天然产物 New Horizon Capital New Horizon Capital 60New Horizon Capital New Horizon Capital 61Biotech Medicines in Development（1989-2011）FDA1989939598000204060811TotalGenetherapy-11738251623463850254Antisense/RNAi-599914201623/13118Celltherapy-2016131121236416

39、8Growthfactors25263036292117241510233IFNs12111112121110181620133mAb255071745975761601923001082Recproteins10122225333232436678353Vaccines13204077989890622232981019Others10233859889651714445525Total951432343503693713244656339013885New Horizon Capital New Horizon Capital 62毒理毒理/药效药效体外实验体外实验体内实验体内实验细胞模型

40、细胞模型动物模型动物模型 生物标记、临床模型、临床终点生物标记、临床模型、临床终点 治疗范围、给药频率、剂量范围、作用机制、药效、疾病指治疗范围、给药频率、剂量范围、作用机制、药效、疾病指标标n谈谈判及合作框架判及合作框架n点对点接触，保证沟通顺畅点对点接触，保证沟通顺畅n起草合作框架（技术、法律、起草合作框架（技术、法律、商务商务 )n合作框架互相沟通（多轮谈判）合作框架互相沟通（多轮谈判）n启动内部审批程序启动内部审批程序n确定合作合同，签字，（发布会）确定合作合同，签字，（发布会）n n做做好项目好项目n项目管理项目管理n风险控制风险控制n申报申报n New Horizon Capita

41、l New Horizon Capital 66 药物研发流程的管理问题药物研发流程的管理问题学学 术术企企 业业CRO活动描述活动描述药物筛选项目流程药物筛选项目流程管理问题管理问题靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验，X射线结晶学药物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药大规模安全性及药效研究:1000-3000人给药多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效完整的毒理学(动物安全实验),化学流程,扩大,IND,工

42、艺形成,批量生产临床证据,剂量范围确定,早期副反应研究,200-300人给药向药管委提交材料,生 产,上 市 后 试 验(IV期)早期药物发现30%成功率先导化合物鉴别65%成功率先导化合物优化55%成功率临床前过渡研究55%成功率I期临床试验70%成功率II期临床试验50%成功率III期临床试验65%成功率注册95%成功率应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法关注科学原理,发展计划及发展策略化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理密切关注发展计划及策略的细节关注产品的商标根据预期的产品特性来指导研究对注册方针及标准的足够重视,注意时序及成本商标:增加特异性及精确度New Horizon Capital New Horizon Capital 67一种新药的假设现金流曲线一种新药的假设现金流曲线典型的长期负现金流，需要相当高的利润来补偿损失，提供回报净现金流净现金流正（+）打破平衡负（一一）概念认证/期临床产品上市产品投入打破平衡点回报期回报期投资期投资期时间时间销售峰值竞争的影响一般药物，OTC公司成立的投入包括执照的投入New Horizon Capital New Horizon Capital 68谢谢 谢！谢！结束结束