医学科研的统计设计与数据处理精品文稿.ppt

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1、医学科研的统计设计与数据处理第1页，本讲稿共50页 完整的医学研究课题设计，必须包括如下内容：完整的医学研究课题设计，必须包括如下内容：完整的医学研究课题设计，必须包括如下内容：完整的医学研究课题设计，必须包括如下内容：拟探索和解决的医学问题以及明确而具体的目标；拟探索和解决的医学问题以及明确而具体的目标；拟探索和解决的医学问题以及明确而具体的目标；拟探索和解决的医学问题以及明确而具体的目标；科学假说及其依据；设计方案和技术路线；必要的科学假说及其依据；设计方案和技术路线；必要的科学假说及其依据；设计方案和技术路线；必要的科学假说及其依据；设计方案和技术路线；必要的信息及条件保障。信息及条件保

2、障。信息及条件保障。信息及条件保障。从统计学角度来讲，研究设计的基本内容包括：从统计学角度来讲，研究设计的基本内容包括：从统计学角度来讲，研究设计的基本内容包括：从统计学角度来讲，研究设计的基本内容包括：确定设计类型，确定研究总体及样本，拟定观察指标确定设计类型，确定研究总体及样本，拟定观察指标确定设计类型，确定研究总体及样本，拟定观察指标确定设计类型，确定研究总体及样本，拟定观察指标及测量方法，资料的可靠性及质量控制，数据的管理及测量方法，资料的可靠性及质量控制，数据的管理及测量方法，资料的可靠性及质量控制，数据的管理及测量方法，资料的可靠性及质量控制，数据的管理及统计分析计划等。及统计分析

3、计划等。及统计分析计划等。及统计分析计划等。第2页，本讲稿共50页基本程序基本程序选题选题创创 新新设计（研究方案）设计（研究方案）有理论与实际意义有理论与实际意义申申 报报 项项 目目专业专业+统计学设计统计学设计收集资料，整理、分析数据收集资料，整理、分析数据统统 计计 分分 析析撰写研究报告、论文撰写研究报告、论文申申 报报专利、成果专利、成果第3页，本讲稿共50页v医学：自然科学和人文科学；数量和质量。生物学属性与社会属性；福如东海，寿比南山。健康与疾病：基础医学，临床医学，预防医学。v 医学科研：人，生物学属性与社会属性。医学模式：生物-心理-社会-生态。变异性。v 统计学：“对令人

4、困惑费解的问题做出数学设想的艺术”（David Freedman）；“处理资料中的同质性和变异性的科学与艺术”（孙振球）。观察、对比、分析；偶然性与必然性。第4页，本讲稿共50页A science dealing with the collection,analysis,inter-pretation,and presentation of masses of numerical data-Websters International Dictionary The science and art of dealing with variation in data through collect

5、ion,classification and analysis in such a way as to obtain reliable results.-Last JM(Dictionary of epidemiology)第5页，本讲稿共50页不明于计数而欲举大事，犹无舟楫而欲经于水，险也。举事不明于计数而欲举大事，犹无舟楫而欲经于水，险也。举事必成，不知计数不可。必成，不知计数不可。-管仲管仲学者不能离开统计而研学，政治家不能离开统计而施政，学者不能离开统计而研学，政治家不能离开统计而施政，事业家不能离开统计而执业。事业家不能离开统计而执业。-马寅初马寅初Statistics are th

6、e only tools by which an opening may be cut through the formidable thicket of difficulties that bars the path of those who pursue the Science of Man.-F.Galton 第6页，本讲稿共50页vTo call in the statistician after the experiment is done may be no more than asking him to perform a postmortem examination:he ma

7、y be able to say what the experiment died of.-R.A.Fisherv“非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，那么非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，那么多好的生物研究工作面临着被葬送的危险多好的生物研究工作面临着被葬送的危险”。-F.Yates，M.J.R.Healy第7页，本讲稿共50页专业设计阶段：观察指标，影响因素专业设计阶段：观察指标，影响因素统计设计阶段：分组因素，控制因素统计设计阶段：分组因素，控制因素搜集数据阶段：统一采集标准，质量控制搜集数据阶段：统一采集标准，质量控制数据分析阶段：实验设计资料，观察性资料数据分析阶段：实

8、验设计资料，观察性资料提出观点、结论和撰写论文阶段：提出观点、结论和撰写论文阶段：p值的大值的大小，小，p值的可靠性，统计结论与专业结论值的可靠性，统计结论与专业结论第8页，本讲稿共50页研究类型研究类型常用医学统计方法常用医学统计方法统计方法的选择统计方法的选择统计方法综合运用实例统计方法综合运用实例第9页，本讲稿共50页不同的分类标准有不同的类型：不同的分类标准有不同的类型：不同的分类标准有不同的类型：不同的分类标准有不同的类型：u u研究的目的：验证性研究，探索性研究；研究的目的：验证性研究，探索性研究；研究的目的：验证性研究，探索性研究；研究的目的：验证性研究，探索性研究；u u研究的

9、形式：观察性研究，实验性研究；研究的形式：观察性研究，实验性研究；研究的形式：观察性研究，实验性研究；研究的形式：观察性研究，实验性研究；u u研究的指标：单因素研究，多因素研究；研究的指标：单因素研究，多因素研究；研究的指标：单因素研究，多因素研究；研究的指标：单因素研究，多因素研究；u u研究的时限：前瞻性研究，回顾性研究，研究的时限：前瞻性研究，回顾性研究，研究的时限：前瞻性研究，回顾性研究，研究的时限：前瞻性研究，回顾性研究，横断面研究；横断面研究；横断面研究；横断面研究；u u研究的对象：社区研究临床研究，实验研究。研究的对象：社区研究临床研究，实验研究。研究的对象：社区研究临床研究

10、，实验研究。研究的对象：社区研究临床研究，实验研究。第10页，本讲稿共50页Table 1.Classification of study designs.Observational studies.Observational studies A.Descriptive or case-series A.Descriptive or case-series B.Case-control studies(retrospective)B.Case-control studies(retrospective)1.Causes and incidence of disease 1.Causes and

11、 incidence of disease 2.Identification of risk factors 2.Identification of risk factors C.Cross-sectional studies,surverys(prevalence)C.Cross-sectional studies,surverys(prevalence)1.Disease description 1.Disease description 2.Diagnosis and staging 2.Diagnosis and staging 3.Disease processes mechanis

12、ms 3.Disease processes mechanisms D.Cohort studies(prospective)D.Cohort studies(prospective)1.Causes and incidence of disease 1.Causes and incidence of disease 2.Natural history,prognosis 2.Natural history,prognosis 3.Identification of risk factors 3.Identification of risk factors E.Historical cohor

13、t studies E.Historical cohort studies.Experimental studies.Experimental studies A.Controlled trials A.Controlled trials 1.Parallel or concurrent controls 1.Parallel or concurrent controls a.Randomized a.Randomized b.Not randomized b.Not randomized 2.Sequential controls 2.Sequential controls a.Self-c

14、ontrolled a.Self-controlled b.Crossover b.Crossover 3.External controls(including historical)3.External controls(including historical)B.Studies with no controls B.Studies with no controls.Meta-analyses.Meta-analyses第11页，本讲稿共50页Table2 A classification of biomedical research reports.Longitudinal studi

15、es A.Prospective studies 1.Deliberate interventions a.randomized b.non-randomized 2.Observational studies B.Retrospective studies 1.Deliberate intervention 2.Observational studies.Cross-sectional studies A.Disease description B.Diagnosis and staging 1.Abnormal ranges 2.Disease severity C.Disease pro

16、cesses第12页，本讲稿共50页观察性研究实验性研究医学研究类型纵向研究前瞻性干预研究队列研究队列研究随机对照试验现场试验回顾性病例对照横断面研究疾病诊断和危重度分级探索危险因素疾病描述非干预研究 医学研究的研究类型分类示意图第13页，本讲稿共50页分分 类类是否施加干预（处理）是否施加干预（处理）否否是是观察性研究观察性研究实验性研究实验性研究第14页，本讲稿共50页 实验性研究实验性研究Experimental study社区干预试验社区干预试验以动物为对象以动物为对象动物实验研究动物实验研究以人为对象以人为对象临床试验临床试验一般临床试验一般临床试验新药临床试验新药临床试验 诊断方法

17、诊断方法评估试验评估试验第15页，本讲稿共50页 观察性研究观察性研究（调查研究）（调查研究）Observational study横断面研究（横断面研究（cross-sectional studycross-sectional study）：描述某现象水平与分布：描述某现象水平与分布指定时间点或时期指定时间点或时期由果推因由果推因病例对照研究（病例对照研究（casecasecontrol studycontrol study）：已知有病与无病组，研究疾病发生前：已知有病与无病组，研究疾病发生前的暴露，寻找可能的危险因素。计算的暴露，寻找可能的危险因素。计算OROR。又称为回顾性研究又称为回顾

18、性研究（retrospective studyretrospective study）由因索果由因索果向前随访向前随访队列研究（队列研究（cohort studycohort study）：已知暴露）：已知暴露进行随访现象结局是否发生，病因学研进行随访现象结局是否发生，病因学研究。计算究。计算RRRR值。值。又称前瞻性研究（又称前瞻性研究（prospective studyprospective study）向后回顾向后回顾第16页，本讲稿共50页根据资料性质、分析目的、根据资料性质、分析目的、实验设计类型实验设计类型可可找到对应的统计方法找到对应的统计方法第17页，本讲稿共50页 空白对照时

19、分析处理因素效应空白对照时分析处理因素效应T+S1 E+e1O+S2 O+e2 T E第18页，本讲稿共50页v处理因素单因素实验多因素实验v非处理因素可控制未知或不可控制v实验单位固定非固定v实验效应实验设计三要素实验设计三要素实验设计三原则实验设计三原则实验类型：根据处理因素，控制因素和实验单位特征数据结构数据结构：实验单位：实验单位：case观察指标：观察指标：dependent分组因素：分组因素：factor控制因素：控制因素：covariate第19页，本讲稿共50页完全随机设计随机区组设计拉丁方设计析因设计嵌套设计第20页，本讲稿共50页相应观察研究的统计分析方法相应观察研究的统计

20、分析方法拟合较为复杂的统计模型拟合较为复杂的统计模型描述性研究：横断面研究 分析性研究：病例对照研究，队列研究 第21页，本讲稿共50页目标人群（target population）研究样本(study sample)疾病状态（disease status）暴露状态(exposure status)随机抽样调查调查第22页，本讲稿共50页暴露未暴露暴露未暴露病例对照调查方向研究开始第23页，本讲稿共50页暴露组非暴露组疾病非疾病疾病非疾病调查方向合格对象研究开始第24页，本讲稿共50页研究性质：实验性研究 特点：患者的依从性，“失访”，伦理学问题（赫尔辛基宣言：“尊重人，有利，公正”三条基本伦

21、理原则 ，伦理委员会的批准或准许，知情同意。）第25页，本讲稿共50页第26页，本讲稿共50页常用统计分析方法 第27页，本讲稿共50页q单变量资料单变量资料计量资料计量资料：统计图表，平均水平指标，离散程统计图表，平均水平指标，离散程度指标度指标计数资料与等级资料：统计图表，相对数（比、计数资料与等级资料：统计图表，相对数（比、比例、率比例、率 ）q双变量资料：散点图，相关系数，回归系数双变量资料：散点图，相关系数，回归系数q多变量资料：相关系数矩阵，均数向量，方差多变量资料：相关系数矩阵，均数向量，方差协方差矩阵，距离（例如：协方差矩阵，距离（例如：MahalanobisMahalanob

22、is）；）；轮廓图，聚类图轮廓图，聚类图第28页，本讲稿共50页q随访资料：将事件发生的结果和随访时间两个因素结合在一起的资料：生存曲线图，寿命表，K年生存率q角度资料或圆形分布资料：平均角，角离差，散布图第29页，本讲稿共50页第30页，本讲稿共50页q点估计（point estimation）总体均数的点估计总体率的点估计 OR、RR的点估计 q区间估计（interval estimation）总体均数的区间估计总体率的区间估计OR、RR的区间估计第31页，本讲稿共50页q目的目的差别等效关系（互依关系，依存关系）q基本步骤基本步骤建立检验假设与备择假设，确定检验水准计算检验统计量确定P值

23、，统计推断，专业推断第32页，本讲稿共50页q反应变量为单变量，双变量，多变量反应变量类型：定量变量，定性变量，等级变量处理因素多少：单因素试验，多因素试验设计类型：完全随机，随机区组，拉丁方等处理的组别：单样本、两样本或多样本 检验方法的前提条件 第33页，本讲稿共50页单单变变量量计计量量资资料料的的分分析析思思路路示示意意图图 第34页，本讲稿共50页单单变变量量计计数数资资料料的的分分析析思思路路示示意意图图 第35页，本讲稿共50页单变量等级资料的分析 单单变变量量等等级级资资料料的的分分析析思思路路示示意意图图 第36页，本讲稿共50页 双双（多多）变变量量资资料料的的分分析析思思

24、路路示示意意图图 第37页，本讲稿共50页1.若应变量Y为数值型随机变量，且服从正态分布，自变量满足多元正态分布，可选多元回归分析或多元逐步回归分析。回归方程形如Y=01 X 12 X 2i X im X m 2.若因变量Y为分类变量（二分类或多分类），且以判别分类为主要目的，自变量满足多元正态分布，可选判别分析或逐步判别分析。判别函数形如 第38页，本讲稿共50页Y 1=1011 X 112 X 21i X i1m X m Y 2=2021 X 122 X 22i X i2m Xm:Y n=10n1 X 1n2 X 2ni X inm X m3.若因变量Y为生存时间，并含有截尾数据，可选Co

25、x模型做生存分析，风险函数形如lnh(t)/h0(t)=1 X 12 X 2i X im X m 4.若因变量Y为二分类变量或多分类变量，且以分析危险因素为主要目的，如果为配比设计，选条件Logistic回归；如果无配比设计，选非条件Logistic回归。回归模型形如lnP/(1-P)=01 X 12 X 2i X im X m 第39页，本讲稿共50页1.聚类分析：将变量或观察单位划分为性质相近的k类2.主成分分析：寻找综合指标3.因子分析：寻找潜变量4.典型相关分析：两组变量之间的相关第40页，本讲稿共50页 影响假设检验方法选用的因素：影响假设检验方法选用的因素：研究目的：研究目的：找差

26、异；找关系；其它找差异；找关系；其它 研究因素的多少：研究因素的多少：单因素；两因素；多因素单因素；两因素；多因素 研究的组数（水平数）的多少：研究的组数（水平数）的多少：两组；多组两组；多组 效应变量的多少：单变量，双变量，多变量；效应变量的多少：单变量，双变量，多变量；实验设计类型实验设计类型成组；配对；配伍组；析因设计；成组；配对；配伍组；析因设计；资料特征与分布：资料特征与分布：检验统计量检验统计量 样本含量大小：样本含量大小：第41页，本讲稿共50页例例1 根据2001年进行的大规模调查，已知某地健康青年男子身高均数为168.34cm，体重均数为57.20kg，同年在该地应征男性青年

27、中随机抽取120名男子，测得其身高、体重资料见表1，试对该资料进行统计分析？第42页，本讲稿共50页1.本例的身高、体重频数分布情况及Q-Q图。身高近似服从正态分布 体重呈偏态分布 第43页，本讲稿共50页2.计算基本统计量3.统计分析q身高：服从正态分布，描述分布：均数及标准差，参考值范围估计（正态分布法）参数估计：总体均数的可信区间统计推断：单样本t检验，单样本u检验 第44页，本讲稿共50页q体重：不服从正态分布，描述分布：中位数及四分位数间距，参考值范围估计（百分位数法）参数估计：总体均数的可信区间统计推断：单样本t检验，单样本u检验，Wilcoxon符号秩检验 q身高和体重两变量间相

28、关分析：Spearman等级相关分析 第45页，本讲稿共50页例例2 某研究所为研究某药物的抑癌作用，使一批小白鼠致癌后，将一批致癌小白鼠40只按完全随机设计的方法分为四组，A、B、C三个试验组和一个对照组，分别接受不同的处理。A、B、C三个试验组，分别注射0.5m1、1.0m1和1.5m1 30%的注射液，对照组不用药。经一定时间以后，测定四组小白鼠的肿瘤重量(g)，测量结果见表2。试进行统计分析。第46页，本讲稿共50页表2 某药物对小白鼠抑癌作用(肿瘤重量，g)的试验结果 1.单因素方差分析2.Dunnett-t 检验 第47页，本讲稿共50页例例3 某研究者收集103例冠心病患者和100例正常对照者的多项指标，部分资料见下表。其中G为组别，X1为性别，X2为年龄，X3为患高血压史，X4为吸烟史，X5为胆固醇含量，X6为甘油三酯含量，X7为低密度脂蛋白含量，x8为高密度脂蛋白含量，x9为脂蛋白含量，X10为载脂蛋白含量，X11为载脂蛋白含量，X12为基因EcoR型。第48页，本讲稿共50页冠心病患者和正常对照者多项指标的部分观测结果 研究目的和拟采用的统计分析方法 第49页，本讲稿共50页第50页，本讲稿共50页