医学统计实验设计概述.pptx
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1、立题(发现问题、提出假说)立题(发现问题、提出假说)研究设计研究设计 搜集资料搜集资料 整理资料整理资料 分析资料分析资料 验证假说、理论概括验证假说、理论概括第1页/共58页 科研设计的质量直接影响着实验结科研设计的质量直接影响着实验结果的准确性、可靠性、严密性和代表性,果的准确性、可靠性、严密性和代表性,是收集实验数据的前提,决定着科学研是收集实验数据的前提,决定着科学研究的成败。一个完整的科研设计包括专究的成败。一个完整的科研设计包括专业设计和统计设计。二者相互结合,缺业设计和统计设计。二者相互结合,缺一不可。一不可。第2页/共58页专业设计:指研究者对专业知识的把握能力,专业设计:指研
2、究者对专业知识的把握能力,直接影响着实验的深度和水平。直接影响着实验的深度和水平。统计设计:指研究者对统计知识的正确应用,统计设计:指研究者对统计知识的正确应用,直接影响着科学实验的质量。统计设计的任务直接影响着科学实验的质量。统计设计的任务是从研究的部署、实施、直到研究结果的解释,是从研究的部署、实施、直到研究结果的解释,进行系统的安排,要做到以最少的人力和物力进行系统的安排,要做到以最少的人力和物力来获得可靠的结论与信息。来获得可靠的结论与信息。第3页/共58页 根据搜集资料的方法,可将科学研究分为两大类:根据搜集资料的方法,可将科学研究分为两大类:调调调调查查查查研研研研究究究究:研研究
3、究者者只只是是“被被动动”地地观观察察客客观观实实际际情情况况,不不对对研研究对象施加任何干预措施。究对象施加任何干预措施。-调查设计调查设计调查设计调查设计实实实实验验验验研研研研究究究究:研研究究者者给给研研究究对对象象人人为为地地施施加加干干预预因因素素,然然后后观观察察这种干预因素产生的效应。这种干预因素产生的效应。-实验设计实验设计实验设计实验设计第4页/共58页实验设计实验设计实验设计是科研计划的具体实施方案,是进行实验和统计分析实验设计是科研计划的具体实施方案,是进行实验和统计分析的依据,是科学研究顺利进行以达到预期目标的重要保障。的依据,是科学研究顺利进行以达到预期目标的重要保
4、障。一个科学合理的实验设计应该包括:根据研究目的确定研究内一个科学合理的实验设计应该包括:根据研究目的确定研究内容、技术路线和研究方法,特别是如何用较少的人力、物力、容、技术路线和研究方法,特别是如何用较少的人力、物力、财力和时间,最大限度地减少误差来进行实验、获得可靠的结财力和时间,最大限度地减少误差来进行实验、获得可靠的结果。果。第5页/共58页一、实验研究的特点及分类一、实验研究的特点及分类:1 1、实验研究的特点:实验研究的特点:(1 1)处理因素是研究者人为设置的;)处理因素是研究者人为设置的;(2 2)受受试试对对象象接接受受何何种种处处理理因因素素或或水水平平是是由由随随机机分分
5、配配而而定定的的,因此各组的非处理因素均衡性好,组间具有可比性。因此各组的非处理因素均衡性好,组间具有可比性。(3 3)能能使使多多个个实实验验因因素素包包含含在在较较少少次次数数的的实实验验中中,能能有有效效地地控控制误差。制误差。第6页/共58页一、实验研究的特点及分类:一、实验研究的特点及分类:2 2、实验研究的分类:、实验研究的分类:(1)(1)实验室研究实验室研究(experiment in laboratoryexperiment in laboratory)(2)(2)临床试验临床试验(clinical trialclinical trial)(3)(3)社区干预试验社区干预试验
6、(community intervening trial)(community intervening trial)第7页/共58页实验研究的分类实验研究的分类(1)(1)实验室研究实验室研究(experiment in laboratory)(experiment in laboratory):以以实实验验动动物物或或某某些些标标本本为为实实验验对对象象,容容易易随随机机化化,研研究究者者可可以以主主动动地地施施加加任任何何干干预预措措施施。通通常常为为一一些些探探索索性性研研究究,例例如如毒毒物物的的致致畸畸、致致癌癌、致致突突变变实实验验,一一些些药药理理实实验等。验等。第8页/共58页
7、实验研究的分类实验研究的分类(2 2)临临床床试试验验(clinical clinical trialtrial):以以临临床床上上的的病病人人为为实实验验对对象象。研研究究者者在在选选择择研研究究对对象象和和施施加加干干预预措措施施时时应应特特别别注注意意要要符符合合医医学学伦伦理理学学的的要要求求,一一般般局局限限于于对对病病人人身身心心无无损损的的实实验验,目目的的多多为为研研究究某某种种药药物物或或某某项项疗疗法法的的疗疗效效,且且多多多多为为为为证证证证实实实实性性性性研研研研究究究究。另另外外,由由于于人人具具有有自自然然属属性性和和社社会会属属性性,其其心心理理状状态态和和依依从
8、从性性会会影影响响实实验验结果,故在设计时,应严格控制误差和偏倚。结果,故在设计时,应严格控制误差和偏倚。第9页/共58页实验研究的分类实验研究的分类(3)(3)社社 区区 干干 预预 试试 验验(community community intervening intervening trialtrial):以以社社区区中中的的健健康康人人群群为为研研究究对对象象,目目的的往往往往是是观观察察某某项项保保护护性性措措施施对对疾疾病病的的防防治治效效果果。由由于于社社区区干干预预试试验验难难以以对对研研究究对对象象进进行行良良好好的的随随机机 分分 配配,因因 此此 又又 称称 半半 实实 验验
9、 研研 究究(quasi-quasi-experimentexperiment)。)。例例如如,观观察察肾肾综综合合征征出出血血热热疫疫苗苗对对肾肾综综合合征征出出血血热的预防作用。热的预防作用。第10页/共58页二、实验设计的基本要素二、实验设计的基本要素 处理因素 受试对象实验效应例例如如:用用某某种种降降压压药药物物治治疗疗高高血血压压患患者者,观观察察其其 处理因素处理因素 受试对象受试对象血压下降血压下降的情况的情况 。实验效应实验效应第11页/共58页(一一)处理因素处理因素(study factor,(study factor,treatment)treatment)v所谓所谓处
10、理因素处理因素,就是指在试验中研究者希望着重考察的某些试,就是指在试验中研究者希望着重考察的某些试验条件或给受试对象施加的外部干预措施。验条件或给受试对象施加的外部干预措施。v实验中影响实验结果的因素有很多,在一次实验中,研究者不实验中影响实验结果的因素有很多,在一次实验中,研究者不可能也不必要对所有影响因素都进行研究,因此,在实验设计可能也不必要对所有影响因素都进行研究,因此,在实验设计中,常常将处理因素以外的影响因素称为中,常常将处理因素以外的影响因素称为非处理因素非处理因素。第12页/共58页处处理理因因素素可可以以是是人人为为主主动动施施加加的的,如如某某种种药药物物、手手术术方方法法
11、、毒毒物物等等;也也可可以以是是客客观观存存在在的的某某些些实实验验条条件件(如如温温度度、pHpH值值)或或是是受受试试对对象本身的某些特征象本身的某些特征(如性别、年龄等如性别、年龄等)。处处理理因因素素可可以以是是一一个个,也也可可以以是是多多个个。同同一一个个因因素素可可以以根根据据不不同同强强度度或或状状态态分分为为几几个个水水水水平平平平。如如观观察察某某种种药药物物三三种种不不同同剂剂量量的的效效果果,即即为为单单因因素素三三个个水水平平;若若同同时时观观察察这这种种药药物物两两种种给给药药方方式式(口口服服和和肌肌注注)、三三种种不不同同剂剂量量的的效效果果,这这时时给给药药方
12、方式式和和剂剂量量则则成成为为两两个个处处理理因因素素,其其中中一一个个因因素素为为两两水水平平,一一个个因因素为三水平,统称为两因素多水平。素为三水平,统称为两因素多水平。第13页/共58页确定处理因素时需注意以下几点:确定处理因素时需注意以下几点:1 1、明确处理因素和非处理因素;、明确处理因素和非处理因素;2 2、抓住实验中的主要因素;、抓住实验中的主要因素;3 3、处理因素必须标准化。、处理因素必须标准化。第14页/共58页(二)(二)受试对象受试对象(subjects)(subjects):医学研究的受试对象有人和动物医学研究的受试对象有人和动物1 1、实实验验动动物物的的选选择择:
13、不不同同实实验验内内容容和和实实验验目目的的有有不不同同的的要要求求,实实验验中中应应明明确确其其种种属属、品品系系、月月龄龄、生生理理状状态态、性性别别、体体重重、窝窝别别等等。具体方法参见具体方法参见“实验动物学实验动物学”。2 2、人人的的选选择择:病病人人:应应注注意意病病例例的的来来源源、诊诊断断标标准准、纳纳入入标标准准、排排除除标标准准,另另外外,病病人人的的依依从从性性要要好好。健健康康人人:明明确确健健康康的的概概念念,排排除除有有某某些些特特定定疾疾病病的的人人。具具体体参参见见 “临床试验设计临床试验设计”。第15页/共58页(三(三)实验效应实验效应(effect of
14、 the(effect of the treatment)treatment):指指受受试试对对象象接接受受处处理理因因素素后后的的反反应应,是是研研究究结结果果的的最最终终体体现现,也也是是实实验验研研究究的的核核心内容。心内容。应应具具体体化化为为观观察察指指标标,通通过过观观察察指指标标定定量量或或定定性性地地反反映映实实验验效效应应。研研究究者者应应当当对对所研究的问题有全面的了解,避免设计时遗漏重要的观察指标。所研究的问题有全面的了解,避免设计时遗漏重要的观察指标。第16页/共58页选择效应指标的基本原则:选择效应指标的基本原则:客观性:尽可能地选用客观指标。客观性:尽可能地选用客观
15、指标。关关联联性性:即即指指标标应应与与研研究究目目的的有有本本质质的的联联系系,可可通通过过查阅文献、预备实验或理论分析而定。查阅文献、预备实验或理论分析而定。精精确确性性:包包括括准准确确度度和和精精密密度度。准准确确度度是是指指观观察察值值与与真真值值的的接接近近程程度度,反反映映系系统统误误差差;精精密密度度是是指指重重复复观观察察时时,观观察察值值与与平平均均值值的的接接近近程程度度,反反映映随随机机测测量量误误差差。选择指标时应在保证准确度的同时兼顾精密度。选择指标时应在保证准确度的同时兼顾精密度。灵敏性:尽量选择高灵敏度的指标和测量方法。灵敏性:尽量选择高灵敏度的指标和测量方法。
16、特特异异性性:为为了了更更好好地地揭揭示示研研究究问问题题的的本本质质,观观察察指指标标还还应应具具备备一一定定的的特特异异性性。例例如如,诊诊断断糖糖尿尿病病时时,血血糖糖比比尿糖的特异性高。尿糖的特异性高。第17页/共58页第18页/共58页三、实验设计的基本原则:三、实验设计的基本原则:对照对照(control)(control)的原则的原则随机化随机化(randomization)(randomization)原则原则重复重复(replication)(replication)的原则的原则均衡的原则均衡的原则第19页/共58页(一一)对照的原则对照的原则医学实验的目的是能够得到处理因素
17、医学实验的目的是能够得到处理因素(treatment,(treatment,T T)的实验效应的实验效应(effect,(effect,E E),即,即T TE E。但在实验中,不可能是单纯的处理因素在起作用,但在实验中,不可能是单纯的处理因素在起作用,非处理因素非处理因素(S(S)也会起作用,即也会起作用,即T T+S Se e+s s。如何。如何得到得到T T产生的效应产生的效应e e,就要有一个实验设计,设计,就要有一个实验设计,设计的主要手段是通过设立对照组对的主要手段是通过设立对照组对S S加以控制和抵销,加以控制和抵销,从而显示出处理因素的作用。从而显示出处理因素的作用。第20页/
18、共58页对照的原则对照的原则常用的对照形式常用的对照形式空白对照空白对照实验对照实验对照标准对照标准对照自身对照自身对照配对对照配对对照相互对照相互对照历史对照历史对照安慰剂对照安慰剂对照第21页/共58页对照的原则对照的形式对照的原则对照的形式1 1、空空白白对对照照:是是指指对对照照组组不不给给以以任任何何处处理理。例例:为为了了解解某某疫疫苗苗效效果果,选选两两个个发发病病率率与与人人口口构构成成和和风风俗俗习习惯惯都都接接近近的的地地区区,一一组组接接种种疫疫苗苗(实实验验组组),一一组组不不接接种种疫疫苗苗也也不不采采取取任任何何干干预预措措施施(空空白白对对照照组组),观观察察两两
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