永州关于成立创新药公司可行性报告.docx

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1、泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告永州关于成立创新药公司永州关于成立创新药公司可行性报告可行性报告xxxx（集团）有限公司（集团）有限公司泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告目录目录第一章第一章 筹建公司基本信息筹建公司基本信息.9一、公司名称.9二、注册资本.9三、注册地址.9四、主要经营范围.9五、主要股东.9公司合并资产负债表主要数据.11公司合并利润表主要数据.11公司合并资产负债表主要数据.13公司合并利润表主要数据.13六、项目概况.13第二章第二章 行业、市场分析行业、市场分析.17一、小核酸药物的发展历经机遇与挑战.17二、国内外小核酸研发进展差距较大.19三、相

2、比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势.21第三章第三章 项目建设背景及必要性分析项目建设背景及必要性分析.24一、小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一.24二、小核酸药物的市场潜力较大.25三、小核酸药物：从上游解决疾病.26四、加快建设“三区两城”.27五、聚力扩大内需，加快构建新发展格局.28泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告六、项目实施的必要性.29第四章第四章 公司筹建方案公司筹建方案.30一、公司经营宗旨.30二、公司的目标、主要职责.30三、公司组建方式.31四、公司管理体制.31五、部门职责及权限.32六、核心人员介绍.36七、财务会计制度.38第五章第五章 法人治理结

3、构法人治理结构.41一、股东权利及义务.41二、董事.43三、高级管理人员.47四、监事.50第六章第六章 发展规划发展规划.52一、公司发展规划.52二、保障措施.58第七章第七章 选址方案选址方案.60一、项目选址原则.60二、建设区基本情况.60三、全力打造“三个高地”.61四、项目选址综合评价.62泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第八章第八章 环保分析环保分析.63一、环境保护综述.63二、建设期大气环境影响分析.63三、建设期水环境影响分析.65四、建设期固体废弃物环境影响分析.65五、建设期声环境影响分析.66六、环境影响综合评价.66第九章第九章 项目风险分析项目风险分

4、析.68一、项目风险分析.68二、项目风险对策.71第十章第十章 经济效益评价经济效益评价.73一、基本假设及基础参数选取.73二、经济评价财务测算.73营业收入、税金及附加和增值税估算表.73综合总成本费用估算表.75利润及利润分配表.77三、项目盈利能力分析.78项目投资现金流量表.79四、财务生存能力分析.81五、偿债能力分析.81借款还本付息计划表.82六、经济评价结论.83泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第十一章第十一章 投资估算投资估算.84一、投资估算的编制说明.84二、建设投资估算.84建设投资估算表.86三、建设期利息.86建设期利息估算表.87四、流动资金.88流

5、动资金估算表.88五、项目总投资.89总投资及构成一览表.89六、资金筹措与投资计划.90项目投资计划与资金筹措一览表.91第十二章第十二章 进度规划方案进度规划方案.93一、项目进度安排.93项目实施进度计划一览表.93二、项目实施保障措施.94第十三章第十三章 项目总结分析项目总结分析.95第十四章第十四章 附表附录附表附录.98主要经济指标一览表.98建设投资估算表.99建设期利息估算表.100固定资产投资估算表.101泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告流动资金估算表.102总投资及构成一览表.103项目投资计划与资金筹措一览表.104营业收入、税金及附加和增值税估算表.105综

6、合总成本费用估算表.105固定资产折旧费估算表.106无形资产和其他资产摊销估算表.107利润及利润分配表.108项目投资现金流量表.109借款还本付息计划表.110建筑工程投资一览表.111项目实施进度计划一览表.112主要设备购置一览表.113能耗分析一览表.113报告说明报告说明xx（集团）有限公司主要由 xx 投资管理公司和 xxx 有限公司共同出资成立。其中：xx 投资管理公司出资 230.00 万元，占 xx（集团）有限公司 20%股份；xxx 有限公司出资 920 万元，占 xx（集团）有限公司 80%股份。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告根据谨慎财务估算，项目总投资

7、17854.17 万元，其中：建设投资13965.33 万元，占项目总投资的 78.22%；建设期利息 349.29 万元，占项目总投资的 1.96%；流动资金 3539.55 万元，占项目总投资的19.82%。项目正常运营每年营业收入 38900.00 万元，综合总成本费用32065.94 万元，净利润 4990.37 万元，财务内部收益率 20.46%，财务净现值 4294.14 万元，全部投资回收期 6.04 年。本期项目具有较强的财务盈利能力，其财务净现值良好，投资回收期合理。已有超过 10 款小核酸药物获批上市。截至目前，全球已获批上市的小核酸药物共有 14 款，包括 4 款 siR

8、NA 药物和 9 款 ASO，1 款核酸适配体，约 80%的产品是 2015 年以后上市，其中最早上市的 3 款药物目前已经退市。从适应症布局来看，已上市小核酸药物大部分是针对遗传病，其中 11 款药物获得 FDA 或欧盟的孤儿药认证，同时也是该疾病领域的首个药物，一定程度上满足了尚无治疗手段的罕见患者的需求。各大企业均选择从罕见病入手的可能原因包括：1）遗传罕见病靶标明确，设计上更快捷安全；2）罕见病患者少，且缺乏治疗药物，临床开发速度短平快；3）相比于需要长期用药的慢性病，罕见病对于安全性的要求相对较低，适合新技术。从靶向器官来看，均属于局部给药或肝脏递送给药。上市小核酸药物中已出现重磅品

9、种。2020 年全球泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告小核酸药物销售额在 35 亿美元左右，其中销售最高的是 Ionis 和Biogen 合作开发的 Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在 2020 年实现销售收入 20.52 亿美元。脊髓性肌萎缩症是一种罕见致命性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。脊髓性肌萎缩症在新生儿中的患病率为 1:6000-1:10000，中国大约有患儿 35 万人，Spinraza 的上市为患者提供了更多治疗选择。小核酸药物虽然售价昂贵，但由于目前上市的产品主要集中在罕见病领域，针

10、对的患者群体数量较为有限，因此小核酸药物的销售额还未出现爆发式增长，未来伴随研发的持续推进，有望出现更多重磅品种。本报告为模板参考范文，不作为投资建议，仅供参考。报告产业背景、市场分析、技术方案、风险评估等内容基于公开信息；项目建设方案、投资估算、经济效益分析等内容基于行业研究模型。本报告可用于学习交流或模板参考应用。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第一章第一章 筹建公司基本信息筹建公司基本信息一、公司名称公司名称xx（集团）有限公司（以工商登记信息为准）二、注册资本注册资本1150 万元三、注册地址注册地址永州 xxx四、主要经营范围主要经营范围经营范围：从事创新药相关业务（企业依

11、法自主选择经营项目，开展经营活动；依法须经批准的项目，经相关部门批准后依批准的内容开展经营活动；不得从事本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）五、主要股东主要股东xx（集团）有限公司主要由 xx 投资管理公司和 xxx 有限公司发起成立。（一）（一）xxxx 投资管理公司基本情况投资管理公司基本情况1、公司简介泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告面对宏观经济增速放缓、结构调整的新常态，公司在企业法人治理机构、企业文化、质量管理体系等方面着力探索，提升企业综合实力，配合产业供给侧结构改革。同时，公司注重履行社会责任所带来的发展机遇，积极践行“责任、人本、和谐、感恩”的核心价值观。多年来

12、，公司一直坚持坚持以诚信经营来赢得信任。当前，国内外经济发展形势依然错综复杂。从国际看，世界经济深度调整、复苏乏力，外部环境的不稳定不确定因素增加，中小企业外贸形势依然严峻，出口增长放缓。从国内看，发展阶段的转变使经济发展进入新常态，经济增速从高速增长转向中高速增长，经济增长方式从规模速度型粗放增长转向质量效率型集约增长，经济增长动力从物质要素投入为主转向创新驱动为主。新常态对经济发展带来新挑战，企业遇到的困难和问题尤为突出。面对国际国内经济发展新环境，公司依然面临着较大的经营压力，资本、土地等要素成本持续维持高位。公司发展面临挑战的同时，也面临着重大机遇。随着改革的深化，新型工业化、城镇化、

13、信息化、农业现代化的推进，以及“大众创业、万众创新”、中国制造 2025、“互联网+”、“一带一路”等重大战略举措的加速实施，企业发展基本面向好的势头更加巩固。公司将把握国内外发展形势，利用好国际国内两个市场、两种资泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告源，抓住发展机遇，转变发展方式，提高发展质量，依靠创业创新开辟发展新路径，赢得发展主动权，实现发展新突破。2、主要财务数据公司合并资产负债表主要数据公司合并资产负债表主要数据项目项目20202020 年年 1212 月月20192019 年年 1212 月月20182018 年年 1212 月月资产总额6091.644873.314568.

14、73负债总额3050.442440.352287.83股东权益合计3041.202432.962280.90公司合并利润表主要数据公司合并利润表主要数据项目项目20202020 年度年度20192019 年度年度20182018 年度年度营业收入28949.4923159.5921712.12营业利润7065.335652.265299.00利润总额6607.245285.794955.43净利润4955.433865.243567.91归属于母公司所有者的净利润4955.433865.243567.91（二）（二）xxxxxx 有限公司基本情况有限公司基本情况泓域咨询/永州关于成立创新药公司

15、可行性报告1、公司简介公司自成立以来，坚持“品牌化、规模化、专业化”的发展道路。以人为本，强调服务，一直秉承“追求客户最大满意度”的原则。多年来公司坚持不懈推进战略转型和管理变革，实现了企业持续、健康、快速发展。未来我司将继续以“客户第一，质量第一，信誉第一”为原则，在产品质量上精益求精，追求完美，对客户以诚相待，互动双赢。企业履行社会责任，既是实现经济、环境、社会可持续发展的必由之路，也是实现企业自身可持续发展的必然选择；既是顺应经济社会发展趋势的外在要求，也是提升企业可持续发展能力的内在需求；既是企业转变发展方式、实现科学发展的重要途径，也是企业国际化发展的战略需要。遵循“奉献能源、创造和

16、谐”的企业宗旨，公司积极履行社会责任，依法经营、诚实守信，节约资源、保护环境，以人为本、构建和谐企业，回馈社会、实现价值共享，致力于实现经济、环境和社会三大责任的有机统一。公司把建立健全社会责任管理机制作为社会责任管理推进工作的基础，从制度建设、组织架构和能力建设等方面着手，建立了一套较为完善的社会责任管理机制。2、主要财务数据泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告公司合并资产负债表主要数据公司合并资产负债表主要数据项目项目20202020 年年 1212 月月20192019 年年 1212 月月20182018 年年 1212 月月资产总额6091.644873.314568.73负债

17、总额3050.442440.352287.83股东权益合计3041.202432.962280.90公司合并利润表主要数据公司合并利润表主要数据项目项目20202020 年度年度20192019 年度年度20182018 年度年度营业收入28949.4923159.5921712.12营业利润7065.335652.265299.00利润总额6607.245285.794955.43净利润4955.433865.243567.91归属于母公司所有者的净利润4955.433865.243567.91六、项目概况项目概况（一）投资路径（一）投资路径xx（集团）有限公司主要从事关于成立创新药公司的投

18、资建设与运营管理。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告（二）项目提出的理由（二）项目提出的理由小核酸在体内发挥作用需要层层突破重围。小核酸药物作为新兴药物，在面对机遇的同时也面临着挑战。小核酸从给药到递送至细胞内靶位点并发挥作用的整个途径中面临多重障碍：首先需要通过血液循环到达目标组织。在细胞外，核酸药物容易被血清和组织中的酶降解，此外，由于分子量较小，核酸药物还容易被肝脏和肾脏快速清除，血清中裸核酸药物的半衰期从几分钟到一个小时不等。同时，核酸药物还容易被免疫系统识别并引发免疫反应。其次需要顺利到达靶细胞内。核酸药物在通过循环达到目标组织后，需要具备血管外渗能力并被靶细胞摄取，然而裸核

19、酸药物的负电荷以及分子量（12kDa）导致其不能自由通过生物膜。因此，需要解决小核酸药物在组织和细胞中的扩散问题。进入细胞后需要能达到靶位点。即使核酸药物被细胞通过内吞作用摄取后，也容易被困在内吞体中，并被降解，无法顺利释放到细胞质发挥作用。体外试验显示，仅 1%左右的核酸药物能够进入细胞质中，而在体内试验则不足 0.1%。因此，核酸药物如何在靶位点积累到能够治疗的水平是一项重大挑战。以推动高质量发展为主题，以深化供给侧结构性改革为主线，以改革创新为根本动力，以满足人民日益增长的美好生活需要为根本目的，大力实施“三高四新”战略，坚持创新引领开放崛起，坚持扩大泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行

20、性报告内需战略基点，坚持系统观念和底线思维，更好统筹发展和安全，坚持精准施策，扎实做好“六稳”“六保”，巩固拓展疫情防控和经济社会发展成果，推动经济平稳健康运行、社会和谐稳定，加快建设融入粤港澳大湾区引领区、湘南湘西承接产业转移示范区、对接东盟开放合作先行区、国家区域性综合交通枢纽城市、文化生态旅游名城，为全面实现社会主义现代化开好局、起好步。（三）项目选址（三）项目选址项目选址位于 xx（以最终选址方案为准），占地面积约 41.00亩。项目拟定建设区域地理位置优越，交通便利，规划电力、给排水、通讯等公用设施条件完备，非常适宜本期项目建设。（四）生产规模（四）生产规模项目建成后，形成年产 xx

21、 升创新药的生产能力。（五）建设规模（五）建设规模项目建筑面积 44561.61，其中：生产工程 28361.00，仓储工程 5596.44，行政办公及生活服务设施 5903.17，公共工程4701.00。（六）项目投资（六）项目投资根据谨慎财务估算，项目总投资 17854.17 万元，其中：建设投资13965.33 万元，占项目总投资的 78.22%；建设期利息 349.29 万元，泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告占项目总投资的 1.96%；流动资金 3539.55 万元，占项目总投资的19.82%。（七）经济效益（正常经营年份）（七）经济效益（正常经营年份）1、营业收入（SP）：

22、38900.00 万元。2、综合总成本费用（TC）：32065.94 万元。3、净利润（NP）：4990.37 万元。4、全部投资回收期（Pt）：6.04 年。5、财务内部收益率：20.46%。6、财务净现值：4294.14 万元。（八）项目进度规划（八）项目进度规划项目建设期限规划 24 个月。（九）项目综合评价（九）项目综合评价项目产品应用领域广泛，市场发展空间大。本项目的建立投资合理，回收快，市场销售好，无环境污染，经济效益和社会效益良好，这也奠定了公司可持续发展的基础。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第二章第二章 行业、市场分析行业、市场分析一、小核酸药物的发展历经机遇与挑战

23、小核酸药物的发展历经机遇与挑战小核酸药物作为革新了当代药物开发理念的创新技术，其发展过程并非一帆风顺，中间历经波折，直到近年才逐步被验证认可，纵观其发展历史，大致可分为三个阶段：前期探索：1978 年哈佛大学Zamecnik 等人首次提出反义核酸概念，经过 20 年发展，1998 年首款ASO 药物 Vitravene 获批上市。同年，AndrewFire 和 CraigMello 在线虫中首次揭示了 RNAi 作用机制，并因此获得诺贝尔奖。2001 年Elbashir 等人首次利用体外合成的 siRNA 实现了哺乳动物细胞中的基因表达调控，标志着 RNAi 开始从研究走向临床应用。震荡发展：

24、2004年首款 siRNA 药物 Bevasiranib 进入临床，小核酸药物领域迎来蓬勃发展期，各大药企纷纷进入该领域。然而，由于小核酸的不稳定性以及递送效率低等缺点，多款药物在临床研究中失败，并宣布终止开发，随后多家大药企放弃并出售小核酸开发平台，行业发展一度陷入低谷期，小核酸的成药性被质疑。快速发展：在企业和科学家的持续研发下，GalNac 递送系统和化学修饰等技术的出现，初步解决了小核酸的递送及稳定性问题，行业又重新迎来研发热潮。2016-2021 年多款重磅小核酸产品陆续上市，在罕见病和慢性病等领域取得重大突破，进一步验证小核酸药物的治疗潜力。各大药企纷纷通过自研或合作引泓域咨询/永

25、州关于成立创新药公司可行性报告进等方式快速布局小核酸药物领域，同时，资本市场也进一步助力行业和相关公司发展。核酸药物处境可类比 20 年前的抗体行业。从 2016 年起,小核酸药物每年约有 2 款产品获批上市，占 FDA 每年批准药物总数的 5%左右，与 20 年前的抗体药物行业处境相似：在 1986 年首款抗体药物上市后，到 1994 年才有第二款单抗药物上市，随后又经历了几年空歇，才进入平均每年获批 2 款产品的阶段，直到 2014 年才进入快速发展期。小核酸药物和单抗类似，均属于技术驱动型行业，存在较高的开发壁垒，未来随着技术难关被逐个攻破，小核酸药物也有望进入全面发展阶段。已有超过 1

26、0 款小核酸药物获批上市。截至目前，全球已获批上市的小核酸药物共有 14 款，包括 4 款 siRNA 药物和 9 款 ASO，1 款核酸适配体，约 80%的产品是 2015 年以后上市，其中最早上市的 3 款药物目前已经退市。从适应症布局来看，已上市小核酸药物大部分是针对遗传病，其中 11 款药物获得 FDA 或欧盟的孤儿药认证，同时也是该疾病领域的首个药物，一定程度上满足了尚无治疗手段的罕见患者的需求。各大企业均选择从罕见病入手的可能原因包括：1）遗传罕见病靶标明确，设计上更快捷安全；2）罕见病患者少，且缺乏治疗药物，临床开发速度短平快；3）相比于需要长期用药的慢性病，罕见病对于安泓域咨询

27、/永州关于成立创新药公司可行性报告全性的要求相对较低，适合新技术。从靶向器官来看，均属于局部给药或肝脏递送给药。上市小核酸药物中已出现重磅品种。2020 年全球小核酸药物销售额在 35 亿美元左右，其中销售最高的是 Ionis 和Biogen 合作开发的 Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在 2020 年实现销售收入 20.52 亿美元。脊髓性肌萎缩症是一种罕见致命性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。脊髓性肌萎缩症在新生儿中的患病率为 1:6000-1:10000，中国大约有患儿 35 万人，Spinraza 的

28、上市为患者提供了更多治疗选择。小核酸药物虽然售价昂贵，但由于目前上市的产品主要集中在罕见病领域，针对的患者群体数量较为有限，因此小核酸药物的销售额还未出现爆发式增长，未来伴随研发的持续推进，有望出现更多重磅品种。二、国内外小核酸研发进展差距较大国内外小核酸研发进展差距较大ASO 和 siRNA 目前是小核酸药物领域的热点赛道。根据药渡数据库的不完全统计，目前全球上市和在研的小核酸药物共有 293 款，其中ASO 作为最早发展的药物类型，目前上市药物数量最多。siRNA 虽然起步相比 ASO 较晚，但凭借其更高的效率和长效性吸引了更多的企业，目前共有 185 款在研产品，占全部研发管线比例达到

29、65%，已成为主流泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告RNAi 药物，但多数仍处于临床前阶段。而 miRNA 和 Aptamer 的开发技术仍然有待进一步发展，目前在研药物数量较少。遗传病和肿瘤是在研小核酸药物的主要适应症。小核酸药物的适应症涵盖范围较广，包括肿瘤、罕见病、代谢疾病、自免疫疾病以及感染等，从管线数量来看，目前遗传病和肿瘤是最为热门的开发领域。其中，遗传病多数仍然没有成熟的治疗方案，因此整体竞争格局相对较好，有望为患者带来治疗希望。从不同药物类型来看，目前siRNA 药物多数集中在肿瘤领域，而 ASO 药物多数集中在遗传病领域，这可能是由于 siRNA 仅能敲低基因表达因此

30、在遗传病中作用受限所致。我国小核酸药物行业发展和国外相比差距较大。由于我国小核酸药物开发起步较晚，因此目前获批进入临床试验的项目数量与全球相比差距较大，仅 16 款产品处于临床阶段，其中多数来自于国外企业，而由中国团队自主开发、进入期的产品数目较少。此外，从产品类型和靶点来看，目前我国小核酸药物开发仍然处于跟随和模仿阶段，多数企业选择的是国外已上市药物的 me-too 类产品。未来伴随我国小核酸药物开发企业的研发能力提升，有望逐步进入差异化创新和突破型创新阶段。我国小核酸药物的适应症布局和国外具有差异性。从适应症布局情况来看，国外在研产品数量最多的适应症为遗传病、肿瘤和自免，而我国在研小核酸药

31、物主要集中在国内的大疾病赛道，包括泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告感染、肿瘤和代谢疾病等。六、小核酸开发仍然面临有待突破的技术难点小核酸在体内发挥作用需要层层突破重围。小核酸药物作为新兴药物，在面对机遇的同时也面临着挑战。小核酸从给药到递送至细胞内靶位点并发挥作用的整个途径中面临多重障碍：首先需要通过血液循环到达目标组织。在细胞外，核酸药物容易被血清和组织中的酶降解，此外，由于分子量较小，核酸药物还容易被肝脏和肾脏快速清除，血清中裸核酸药物的半衰期从几分钟到一个小时不等。同时，核酸药物还容易被免疫系统识别并引发免疫反应。其次需要顺利到达靶细胞内。核酸药物在通过循环达到目标组织后，需要

32、具备血管外渗能力并被靶细胞摄取，然而裸核酸药物的负电荷以及分子量（12kDa）导致其不能自由通过生物膜。因此，需要解决小核酸药物在组织和细胞中的扩散问题。进入细胞后需要能达到靶位点。即使核酸药物被细胞通过内吞作用摄取后，也容易被困在内吞体中，并被降解，无法顺利释放到细胞质发挥作用。体外试验显示，仅 1%左右的核酸药物能够进入细胞质中，而在体内试验则不足 0.1%。因此，核酸药物如何在靶位点积累到能够治疗的水平是一项重大挑战。三、相比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势相比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告错误转录翻译的蛋白质是导致疾病的原因之一。中心法则是Fra

33、ncisCrick 于 1957 年提出的，阐明了遗传信息在细胞内生物大分子间转移的基本法则：DNA 分子中的遗传信息转录到 RNA 分子中，再由RNA 翻译生成体内各种蛋白质，蛋白质的主要功能是作为生物体的结构成分和调节新陈代谢活动，从而维持机体正常功能。而 DNA 的突变或转录翻译的错误将产生非正常功能的蛋白质，从而可能导致疾病。靶向蛋白质的药物存在显著局限性。具有由于非正常功能蛋白会通过错误信号传导或影响细胞代谢等方式导致疾病，因此目前主流的小分子和大分子药物均是通过靶向结合致病蛋白，调节其蛋白质功能，从而实现治疗疾病的目的，这类靶点蛋白包括激酶、受体、抗原等。尽管部分小分子和抗体药物已

34、经在临床中获得较好疗效，并且具有易生产、给药方便、稳定、精准等优势，然而，这种靶向蛋白质的治疗方式存在局限性：可成药的蛋白质靶点选择较少。蛋白只占了基因组信息的极少部分，人类的基因组中，仅 1.5%的序列编码了蛋白质，其中和疾病相关的蛋白只占 10-15%，而在这些疾病相关的致病蛋白中，超过 80%的蛋白质不能被目前常规的小分子及大分子药物所靶向，属于不可成药蛋白，因此药物靶点的选择范围较窄；多数靶点仍然处于尚未发现的状态。目前全球已批准的药物仅可以与由 0.05%的基因组所编码的约 700 种蛋白质相互作用，仍然存在较多难以开发和覆泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告盖的靶点，需要多次

35、试验反复验证，尚未满足临床需求；需要考虑蛋白质三维结构，设计较复杂。小分子药物主要通过靶向蛋白质结合口袋发挥作用，然而蛋白质并非静态结构，在体内发挥作用时可能会发生变构，进一步加大药物开发难度，因此早期药物开发和筛选过程复杂；应用范围受到结合位点限制。抗体药物的结合位点主要在于细胞膜表面蛋白质或细胞外，其应用受到一定限制；需要反复用药甚至还会复发。这类药物不直接调节蛋白浓度，主要调节蛋白质功能，例如抑制/促进信号传导及催化蛋白活性等，仅起到“治标”作用，存在需要长期高频用药或复发的风险。基因层面疗法相比蛋白质靶向药物具有更大潜力。如果能直接从上游对蛋白质表达直接进行调控，将有望能够避开以上问题

36、，因此，实现个性化基因水平治疗的药物潜力将超过当前蛋白质靶向疗法，例如核酸药物。核酸药物是指人工合成的具有疾病治疗功能的 DNA 或 RNA片段，能够直接作用于致病靶基因或 RNA 片段，旨在改变宿主遗传信息的编辑，具有治愈疾病的潜力，成为“治标治本”的治疗选择。此外，由于核酸药物理论上可以调节任何基因表达，将药物靶点直接扩大到蛋白质上游，因此不会受限于蛋白质的成药性问题，有望打破不可成药性难题。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第三章第三章 项目建设背景及必要性分析项目建设背景及必要性分析一、小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一目前已有

37、药品获批上市，并且治疗潜力得到验证的核酸药物类型主要是小核酸药物。广义的小核酸药物是指长度小于 30nt 的寡核苷酸序列，范围涵盖了小干扰核酸（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、反义核酸（ASO）和核酸适配体（Aptamer）等。相比抗体和小分子药物，小核酸药物具有先天优势：研发周期短，药物靶点筛选快：小分子和抗体药物需要识别某些蛋白质复杂的空间构象，因此需要大规模的药物筛选。而小核酸药物只需要锁定致病基因序列，并针对该基因序列进行设计及相应 RNA 片段的合成，因此其早期研发速度远远快于其他种类药物；不易产生耐药性：由于抗体和小分子主要通过调节细胞信号通路和代谢等方式发挥治疗作用，因

38、此可能会由于补偿通路上调或抗原表达下降等因素产生耐药性，而小核酸药物直接调节上游基因表达，因此相对不易产生耐药性；治疗领域更广：不受限于蛋白质的可成药性，理论上可以设计用于靶向任何感兴趣的基因，仅需要目标mRNA 的序列信息，有望攻克尚无药物的遗传疾病和其他难治疾病；效果持久：通常来说，小分子药物的体内半衰期以小时计算，抗体药物的体内半衰期以天/周计算，而由于小核酸药物可以在体内被循环多次使用，因此能降低给药频次，在体内的半衰期可以按照月来计算，对泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告很多疾病尤其是慢病的治疗具有巨大的临床价值；研发成功率较高：由于小核酸药物作用机制明确，通过与 mRNA

39、完成 WatsonCrick 碱基配对来实现其功能，无需契合蛋白质复杂结构，因此研发成功率相对较高。参考 Alnylam 公司的研发成功率，I 期到 III 期成功率达到59.2%，相比靶向药和整体医药的研发成功率高 5 倍。因此，小核酸药物的独特优势使其有望为现代生物医药产业开辟一个全新的开发方向，进一步填补现有疗法的治疗空白，并且具备治愈疾病的潜力。二、小核酸药物的市场潜力较大小核酸药物的市场潜力较大全球小核酸行业驶入发展快车道。考虑到小核酸药物的设计和开发不会受限于蛋白质的可成药性及靶点的发现，未来随着递送系统和修饰技术的持续进步，小核酸药物有望涵盖更广的适应症及取代部分现有疗法，潜在市

40、场规模十分广阔。根据灼识咨询数据，预计到 2025年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元，其中 RNAi 疗法凭借其较为显著的效果有望能够实现快速增长，到 2025 年预计将达到 45 亿美元，复合增速达到 66%。我国小核酸药物市场仍然处于发展初期。与全球相比，我国小核酸药物的开发起步较晚，第一家小核酸药物研发企业的成立时间相比 Ionis 晚 10 年，首款 siRNA 药物的临床获批时间相比全球晚了 11 年。因此目前国内的小核酸行业仍然处于发展初期阶段，仅一款产品获批上市，为 Ionis 的 Spinraza。但由于国内患者群泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告体基数较大、

41、需求较多，因此未来伴随小核酸药物开发的持续推进，以及国内企业的技术逐步成熟，我国小核酸药物市场有望迎来快速发展。三、小核酸药物：从上游解决疾病小核酸药物：从上游解决疾病小核酸药物相比现有疗法优势显著。小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。从数据来看，目前小核酸药物已在临床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，相继出现 Leqvio 和 Spinraza 等重磅品种。未来伴随技术持续进步，小核酸药物有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。市场潜力巨大，但发展仍处于早期阶段。由于

42、小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，预计到 2025 年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元。截至目前，全球已有 14 款小核酸药物上市，此外还有 279 款药物在研，其中 60%仍处于临床前阶段。而我国由于起步较晚，因此目前仅 16 款产品进入临床，与全球相比差距较大，其中由中国团队自主开发、进入期的产品数更少。考虑到我国患者需求较大，因此随着研发推进，我国小核酸行业仍有较大发展空间。技术难关有待进一步突破。虽然在研小核酸数量较多，但多数药物的靶器官集中于肝脏或局部给药，主要是由泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告于其他组织的特异性递送系统仍有待进一步开

43、发。目前全球小核酸药物平均每年获批约 2 款，占 FDA 批准药物总数的 5%左右，其处境类似20 年前的抗体药物。与单抗类似，小核酸药物也属于技术驱动型行业，参考 Alnylam 从 I 期到 III 期接近 60%的成功率，一旦技术难关被攻破，小核酸药物潜力将有望被全面激发，行业迎来快速发展期。四、加快建设加快建设“三区两城三区两城”一是建设融入粤港澳大湾区引领区。加强互联互通，加快融入粤港澳大湾区 1.5 小时经济圈。全方位、全领域加强与大湾区对接合作，突出打造大湾区协同创新基地、制造业配套基地、优质农副产品供应基地、生态旅游康养基地，勇于在与环大湾区城市竞争中走在前列。二是建设湘南湘西

44、承接产业转移示范区。充分发挥示范区平台功能，全方位加强与发达地区对接合作，高效率抢抓产业转移机遇，大力度抓好招大引强工作，确保 2025 年实现“示范区基本建成”。三是建设对接东盟开放合作先行区。充分发挥区位优势，积极抢抓 RCEP 签署和西部陆海新通道建设机遇，加大对东盟的开放合作力度，巩固扩大东盟市场，借助东盟通道深度融入“一带一路”，拓展开放空间。四是建设国家区域性综合交通枢纽城市。全力抓好永清广高铁、邵永高铁及衡永、永零、零道、永新、永郴高速等一批重大交通项目建设，加快构建“米”字型铁路网、“井”字型高速网；抓好湘江永州泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告至衡阳千吨级航道改造，推

45、进零陵机场迁建、湘桂运河前期工作，打造陆水空一体化现代综合交通网络。五是建设文化生态旅游名城。充分用好国家历史文化名城和“锦绣潇湘”品牌，突出“古城名山”建设，推进文生旅深度融合，打响“千年打卡胜地”文旅新 IP，创建国家生态文明建设示范市，打造粤港澳大湾区重要休闲度假旅游目的地、全国知名旅游目的地城市。五、聚力扩大内需，加快构建新发展格局聚力扩大内需，加快构建新发展格局拓展投资空间。坚持以项目促投资，今年全市第一批铺排重点建设项目 360 个，总投资 3000 亿元，年度计划投资 800 亿元以上。围绕完成投资计划，坚持强化“月调度、双月集中开工签约、季度督导点评、半年现场观摩、年终总结考核

46、”机制，推动项目建设始终形成热潮。深化国资国企和投融资体制改革，推动市属国有企业战略性重组、平台公司市场化转型，扶持市国有资本投资运营公司发展，发挥国资国企在公共投资领域的关键作用。加快要素市场化配置改革，切实保障项目融资、用地、用工等需求。全面扩大开放。加大招大引强、招新引优力度，持续开展“迎老乡、回故乡、建家乡”，全年引进三类 500 强企业项目 20 个以上，实际利用外资增长 10%、到位内资增长 12%以上。加强招商项目跟踪服务，提高项目履约率。完善湖南农副产品集中验放场及粤港澳大湾区泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告“菜篮子”产品永州配送中心的功能配套，做大做强果蔬、鞋业、家

47、具 3 个国家外贸转型升级基地，加快推进县域开放平台全覆盖，推进“湘企出海+”综合服务平台（永州专区）建设，积极推动“永企出海”“永品出境”。全年新增破零倍增企业 100 家以上，进出口总额增长 10%以上。优化营商环境。持续深化“放管服”改革，实现依申请事项“一件事一次办”比率达到 90%以上。扎实推进“数字政府”建设，推动“我的永州”APP 用户数突破 200 万，实现 100 项政务服务、300 项公共服务“指尖办”。推动“双随机、一公开”和行政执法“三项制度”全覆盖。深化营商环境第三方评估和政务服务“好差评”。严厉打击“三强三堵”。坚决查处索拿卡要和不作为、慢作为、乱作为等行为。力争成

48、为全国社会信用体系建设示范市创建提名城市。六、项目实施的必要性项目实施的必要性（一）提升公司核心竞争力项目的投资，引入资金的到位将改善公司的资产负债结构，补充流动资金将提高公司应对短期流动性压力的能力，降低公司财务费用水平，提升公司盈利能力，促进公司的进一步发展。同时资金补充流动资金将为公司未来成为国际领先的产业服务商发展战略提供坚实支持，提高公司核心竞争力。泓域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告第四章第四章 公司筹建方案公司筹建方案一、公司经营宗旨公司经营宗旨以市场需求为导向；以科研创新求发展；以质量服务树品牌；致力于产业技术进步和行业发展，创建国际知名企业。二、公司的目标、主要职责公司

49、的目标、主要职责（一）目标（一）目标近期目标：深化企业改革，加快结构调整，优化资源配置，加强企业管理，建立现代企业制度；精干主业，分离辅业，增强企业市场竞争力，加快发展；提高企业经济效益，完善管理制度及运营网络。远期目标：探索模式创新、制度创新、管理创新的产业发展新思路。坚持发展自主品牌，提升企业核心竞争力。此外，面向国际、国内两个市场，优化资源配置，实施多元化战略，向产业集团化发展，力争利用 3-5 年的时间把公司建设成具有先进管理水平和较强市场竞争实力的大型企业集团。（二）主要职责（二）主要职责1、执行国家法律、法规和产业政策，在国家宏观调控和行业监管下，以市场需求为导向，依法自主经营。泓

50、域咨询/永州关于成立创新药公司可行性报告2、根据国家和地方产业政策、创新药行业发展规划和市场需求，制定并组织实施公司的发展战略、中长期发展规划、年度计划和重大经营决策。3、深化企业改革，加快结构调整，转换企业经营机制，建立现代企业制度，强化内部管理，促进企业可持续发展。4、指导和加强企业思想政治工作和精神文明建设，统一管理公司的名称、商标、商誉等无形资产，搞好公司企业文化建设。5、在保证股东企业合法权益和自身发展需要的前提下，公司可依照公司法等有关规定，集中资产收益，用于再投入和结构调整。三、公司组建方式公司组建方式xx（集团）有限公司主要由 xx 投资管理公司和 xxx 有限公司共同出资成立