《基因编辑新技术》PPT课件.ppt

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1、基因编辑新技术 组长：凌晨 组员：徐青蓝 刘明明 高阳 刘晨东引 言 2013年，CRISPRs 成为了生物技术圈的宠儿。什么是CRISPRs？CRISPRs 全称为规律成簇间隔短回文重复。这是一类广泛分布于细菌和古菌基因组中的重复结构。这种基因组编辑技术能够重编程一种CRISPR系统，其有潜力切割任何的特异性DNA靶标。目 录1.背景2.方法3.结果4.讨论 背 景 1.怀特海德生物医学研究所的创始人 曾在1974年成功构建出第一只转基因小鼠，由此改变了遗传学的研究模式。2.1987年，日本大阪大学的研究人员在调查一种编码碱性磷酸酶的细菌基因序列时，发现了邻近的一个不同寻常的DNA片段。方

2、法 1.机 理核酸内切酶在特定位点的DNA进行切割，形成双链DNA缺口，然后细胞会借助同源重组机制或者非同源末端连接机制对断裂的DNA进行修复。方 法 近几十年来全基因组测序常规化，在很多的细菌和古细菌中发现了包含CRISPR序列的区域和CRISPR相关(Cas)基因。发现这些短独特序列能与病毒或质粒DNA序列相匹配，表明CRISPRCas系统能够编码“适应性”免疫系统。它具有普适应。方 法 3.过程（以cas9为例）结 果 1.美国哈佛-麻省理工Broad 研究所、哈佛大学医学院和首尔大学的三个独立研究小组设计出了双RNAs或 sgRNAs，当研究人员在各种人类细胞系中表达这种“人源化”Ca

3、s9和导向RNAs时，他们观察到靶DNA发生了预期的改变，介导了双链断裂及随后的修复。这种基因打靶成功率高达这种基因打靶成功率高达38%，只伴随有低水平的，只伴随有低水平的Cas9毒性。毒性。结 果2 Hwang等人则使用单细胞斑马鱼胚胎进行了试验，他们将编码Cas9蛋白的mRNA和特定的向导RNA注射到斑马鱼胚胎内，结果取得了成功，在所有被注射的斑马鱼胚胎内，10个切割位点中有8个位点都发生了切割，并且引入了插入或者缺失突变。讨 论 1.优势 A.更高效的基因编辑效率 B.更广的可编辑基因范围 C.更好的可诱导性和可逆性 D.更多位点的同源基因研究 E.能够实现对真核细胞的基因编辑 F.成本

4、低 D.构建简单 讨 论 2.不足 A CRISPR/Cas9不能对任意序列进行切割 B 该技术也面临着如何控制双链断裂之后的非同源末端连接修复可能随机产生细胞毒性的问题。讨 论 3 应用 A 干细胞的基因编辑 B 肿瘤、艾滋病等的治疗 C 重大传染病的基因治疗 D 生物工程中的巨大潜力 讨 论 4 疑问 A.CRISPRs是否还有其他的功能？B.为什么自然界中的噬菌体大量存在，却只在40%的细菌中存在CRISPRs基因座？C.既然细菌与噬菌体是一种共进化的关系，是否可以猜测噬菌体中也存在着能够抵抗CRISPRs系统的相关机制?讨 论 5 热点 下一个挑战将是分析和解决可能出现的脱靶效应，提高系统效率和特异性，扩大应用到其他生物体。6 未来 CRISPR/Cas9在基础理论研究，临床治疗和农牧渔业等领域必将有越来越有广阔的应用前景，并且产生深远的影响。谢谢