帕金森病治疗与干细胞研究进展讲课讲稿.ppt

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1、帕金森病发病帕金森病发病(f bng)情况情况l帕金森氏病又称震颤麻痹，是中老年人最常见的中枢神经系统变性疾病，与中风及痴呆症并列为老年人三大疾病。英国内科医生帕金森研究了数十名得病老人后,最早系统地描述该病,故以之命名。l主要症状有手足颤抖、僵硬、动作缓慢、站立不稳，同时伴有面部表情反应非常迟钝，且过分延长等。l一般在5065岁开始发病(fbng)，发病(fbng)率随年龄增长而逐渐增加，60岁发病(fbng)率约为1，70岁发病(fbng)率达35。全世界每500人中就有1人受此病困扰，我国目前大约有170多万人患有这种疾病。第一页，共14页。帕金森病的病因帕金森病的病因(bngyn)与治

2、疗与治疗l帕金森氏病的病因现在还不是很清楚。目前公认其病因是大脑黑质中的神经细胞发生病理性改变后，多巴胺的合成减少，抑制乙酰胆碱的功能降低，则乙酰胆碱的兴奋作用相对增强，从而导致人体运动和平衡系统发生障碍。l传统治疗方法：通过药物来增加多巴胺l通过脑神经损毁(snhu)手术l在脑内装入一个脑起搏器将部分脑神经损毁来控制帕金森病，但脑神经一旦损毁就无法(wf)复原了只是能控制而不能彻底治好帕金森病。机器一旦关掉后患者仍出现抖动效果持续时间短，长期服用有毒副作用第二页，共14页。大脑中的欣悦大脑中的欣悦(xn yu)物质物质多巴多巴胺胺l多巴胺：儿茶酚胺类神经递质，用来帮助细胞传送脉冲；主要负责大

3、脑的情欲，感觉，将兴奋及开心的信息传递，也与上瘾有关(yugun)。l爱情其实就是脑内产生大量多巴胺作用的结果。l吸烟和吸毒都可以增加多巴胺的分泌，使上瘾者感到开心及兴奋。第三页，共14页。帕金森病帕金森病帕金森综合症帕金森综合症l同：脑内黑质和黑质纹状体通路变性(binxng)多巴胺含量减少，乙酰胆碱功能相对亢进l异：帕金森综合症可以发生在任何年龄组，不像帕金森病患者通常在中老年起病。l帕金森综合症除了具有和帕金森病相同的表现以外，常继发于某些神经系统的其他疾病，表现如癫痫、偏瘫等，故又把帕金森综合症称为“继发性帕金森病”第四页，共14页。干细胞移植干细胞移植(yzh)技术技术有望根治帕金森

4、病有望根治帕金森病l过去(guq)一直认为，植入的干细胞通过取代受损的细胞而起作用。现在看来，它们做的还不止这些，干细胞实际上是接通了大脑先天的修复机制。第五页，共14页。干细胞移植实验干细胞移植实验(shyn)情况情况l从流产婴儿的脑中分离出干细胞，在实验室中使其大量生长繁殖，然后将培养好的干细胞注入患有严重帕金森病的猴子的大脑里。在治疗前，猴子只能用手挣扎着在别人的帮助(bngzh)下移动，有时甚至根本不能动弹，但在治疗2个月后，猴子不仅可以走动，还可以自己进食。对那些初患帕金森病或病症较轻的猴子，效果会更好。第六页，共14页。这些这些(zhxi)移植的干细胞如何发挥移植的干细胞如何发挥作

5、用？作用？l研究人员发现，只有一小部分干细胞发展为能产生多巴胺的神经元，这尚不足以取代所有因病而失的神经元。但是有一部分干细胞发展成为新型细胞一种能产生神经营养物质的支持性脑细胞。研究人员观察到，大量产生多巴胺的神经元并不是直接由移植的干细胞发展而来。这说明，干细胞的植入给神经元的复活和血管生长注入了“强心剂”，同时减少了炎症(ynzhng)和神经元的退化，从而帮助大脑自我疗伤。第七页，共14页。l南佛罗里达大学医学院的保罗圣博格指出，此项研究中使用(shyng)的干细胞与以往不同，它来自生长一周而不是一天的胚胎，也没有加入生长促进基因，因此移植后不会产生肿瘤，这可以消除人们对其安全性的担心。

6、不容易(rngy)获得，怎么办？第八页，共14页。皮肤细胞皮肤细胞(xbo)成功转化干细胞成功转化干细胞(xbo)l这一技术的一大长处是，它非常简单：用4个遗传因子重新(chngxn)编排皮肤细胞，生成诱导多能干细胞简称iPS细胞。而且皮肤细胞远比胚胎更容易获得。l此次研究所用的皮肤细胞来自帕金森氏症患者，通过上述方法培育出诱导多功能干细胞后，又成功将其培育成为多巴胺神经元细胞，因此相关成果有望为帕金森氏症的治疗研究带来福音。InducedPluripotentStemCell第九页，共14页。此技术应用(yngyng)于治疗帕金森病的障碍l障碍：要找到将皮肤细胞转化为干细胞的安全方法。由于需

7、要使用逆转录酶病毒来将4个遗传因子注入皮肤细胞内，这增加了细胞发生变异的风险。l这样的风险使得这类干细胞暂时不会用于临床治疗(zhlio)，不过研究人员使用这些干细胞来研究疾病并开发出相应的药物更为便利。第十页，共14页。皮肤细胞转化(zhunhu)为干细胞的其它应用l此前，研究人员要想知道疾病是如何发展的，通常需要(xyo)对动物或从尸体上切割下来的器官进行研究。l这些干细胞可以让研究人员绘制出带病细胞的基因结构图，从而帮助找到治疗方案。l例：可以从糖尿病患者身上获取皮肤细胞，然后将它们转化为胰腺细胞，从而弄清楚糖尿病是怎样形成的。”l它们还可以让研究人员对化学药品进行筛查，以确定能够治疗或

8、治愈疾病的药物，这会大大加快能够挽救生命的药物投放市场的过程。第十一页，共14页。成功移除IPS细胞(xbo)中的致癌基因l将人类皮肤细胞转化为诱导多功能干细胞需要植入相关基因，而这些外来(wili)基因有致癌等风险l美国科学家在最新一期细胞杂志上发表研究报告说，他们在上述转化完成后，首次成功地从所获得的诱导多功能干细胞中移除这些基因，且保证其基本功能不受影响。第十二页，共14页。l他们利用病毒将“cMyc”等4个基因植入人类皮肤细胞，将其转化为诱导多功能干细胞。与此同时，他们使用一种基因编码技术，使得在基因序列中，外来基因的两端留存有特殊标志。转化完成后，他们再用一种名为“Cre”的酶识别这种标志，以此找到外来基因并将其移除。l外来基因被移除后的诱导多功能干细胞仍然具备和其他(qt)干细胞类似的基本功能，但却避免了“cMyc”等外来基因可能带来的癌变风险和其他(qt)潜在风险。第十三页，共14页。结束语结束语下一位世界首富必然出自下一位世界首富必然出自(ch z)生物技术领生物技术领域。域。Bill Gates 第十四页，共14页。