干货2022年中国基因治疗行业龙头企业对比：诺诚健华VS药明巨诺.docx

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1、干货2022年中国基因治疗行业龙头企业对比：诺诚健华VS药明巨诺行业主要公司：诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)等本文核心数据：业务布局、在研项目、投融资、业务收入等1、诺诚健华VS药明巨诺：基因治疗业务布局历程基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因;使致病基因失活;导入新

2、的或经过改造的基因。当前，我国基因治疗主要生产企业有诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)等。目前，我国基因治疗市场龙头企业分别为诺诚健华和药明巨诺，两家企业基因治疗业务布局历程如下：2、业务布局现状对比竞争梯队：双方难分伯仲从业务关联度角度来看，目前诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)的基因治疗业务关联度在95%以上，主营业务均为基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等;其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。业务布局：均专注肿瘤领域

3、诺诚健华的产品布局聚焦于具有广阔市场空间的肿瘤与自身免疫性疾病领域，侧重于构建具有协同效应的创新疗法。目前，公司发现并推进现有管线内的九项候选药物，包括一项处于注册性试验的候选药物、两项处于I/II期临床试验的候选药物及六项处于IND准备阶段的候选药物。而药明巨诺聚焦于实体肿瘤与血液恶性肿瘤领域。其中，JWCAR129是以BCMA为靶点的自体CAR-T产品，BCMA通常在多发性骨髓瘤中表达，是具有潜力的CAR-T治疗靶点。其他以BCMA为靶点的CAR-T疗法，在接受过多达十次前线治疗仍无法控制疾病的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，已展现出高缓解率及可控的毒副作用。在研产品：诺诚健华的产品管线更

4、加广泛从在研产品来看，诺诚健华的产品管线更加广泛，涉及血液瘤、实体瘤和自身免疫疾病领域。而药明巨诺专注于血液瘤和实体瘤。核心技术对比：各有千秋诺诚健华建立了覆盖新药发现、临床开发、创新药生产及质量控制等多方面的技术体系。其中，化合物优化平台、药物晶型分析平台、转化医学分析平台和难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台为公司的核心技术平台;而药明巨诺主要采用CAR-T疗法的生产工艺。投融资对比：诺诚健华融资次数更多根据烯牛数据的资料显示，截止到2022年5月12日，诺诚健华已经进行了4次融资;而药明巨诺进行了3次融资。3、业务运营现状对比从业务运营情况来看，药明巨诺的倍诺达产品在2021年9月获得批准，故仅有9月-12月的收益;收益确认0.308亿元。而诺诚健华的奥布替尼于2020年12月25日获得国家药监局附条件批准上市，并于2021年1月实现商业化销售;其2021年的收入为10.43亿元。4、前瞻观点：诺诚健华更胜一筹在基因治疗行业中，竞争梯队、业务布局、在研产品、投融资对比、业务收入等均是体现公司基因治疗经营规模的重要体现;因此，基于前文分析结果，前瞻认为，诺诚健华和药明巨诺在竞争梯队、业务布局、在研产品投融资对比、核心技术对比、业务收入等方面不相伯仲。